~ العلاج جيد التحمل بشكل عام مع عدم وجود مشاكل كبيرة تتعلق بالسلامة المتعلقة بالعلاج AMT-130 في المرضى الذين عولجوا خلال عام واحد من المتابعة ~

~ لوحظ انخفاض متوسط 53.8% من HTT الطافرة (mHTT) في السائل النخاعي الدماغي (CSF) في 12 شهرًا في المرضى الذين تم تقييمهم الذين عولجوا ب AMT-130 ~

~ سلسلة الشعيرات العصبية الخفيفة (NfL) في السائل النخاعي بالقرب من خط الأساس عند 12 شهرًا في المرضى الذين عولجوا ب AMT-130 ~

~ بيانات المؤشرات الحيوية والبيانات السريرية بما في ذلك متابعة لمدة 24 شهرًا في مجموعة الجرعات المنخفضة في الولايات المتحدة ومتابعة لمدة 12 شهرًا في مجموعة الجرعات العالية في الولايات المتحدة المتوقعة في النصف الأول من عام 2023 ~

~ مؤتمر المستثمرين عبر الهاتف والبث عبر الإنترنت اليوم في تمام الساعة 8:30 صباحًا بالتوقيت الشرقي ~.

ليكسنغتون، ماساتشوستس وأمستردام، 23 يونيو 2022 (GLOBE NEWSWIRE) - (GLOBE NEWSWIRE) - يونيكيور ن.ف. (NASDAQ: QURE)، وهي شركة رائدة في مجال العلاج الجيني تعمل على تطوير علاجات تحويلية للمرضى ذوي الاحتياجات الطبية الشديدة، أعلنت اليوم عن بيانات السلامة والمؤشرات الحيوية من 10 مرضى مسجلين في مجموعة الجرعات المنخفضة من المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية الجارية للمرحلة الأولى/الثانية من عقار AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون. وتلقّى ستة من المرضى العشرة المسجلين في هذه التجربة السريرية العشوائية المعماة التي تُجرى في الولايات المتحدة الأمريكية ستة من المرضى العشرة المسجلين في هذه التجربة السريرية العشوائية المعماة.

"وقد صرح ريكاردو دولمتش، الحاصل على درجة الدكتوراه، رئيس قسم الأبحاث والتطوير في شركة يونيكيور: "لقد شجعنا هذا التحديث الذي استمر 12 شهرًا على المرضى المسجلين في مجموعة الجرعات المنخفضة. "حتى الآن في التجربة السريرية، تم تحمل عقار AMT-130 بشكل جيد، مع عدم وجود أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالعلاج الجيني ومستويات NfL تقترب من خط الأساس. ويسعدنا أيضًا أن نلاحظ اتجاهات تشير إلى المشاركة المستهدفة التي يدعمها انخفاض بروتين mHTT في المرضى الذين تم تقييمهم الذين يتلقون AMT-130. ونحن نتطلع إلى تقديم بيانات سريرية إضافية، بما في ذلك النتائج الوظيفية، على جميع المرضى من هذه الدراسة المهمة في العام المقبل."

ملاحظات لمدة عام على مجموعة الجرعات المنخفضة من عقار AMT-130

تم تشخيص جميع المرضى العشرة الذين تم تسجيلهم في مجموعة الجرعات المنخفضة سريريًا بمرض هنتنغتون في مرحلة مبكرة مع تكرار CAG بين 40-44، وكانت درجات القدرة الوظيفية الكلية الأساسية من 10-13، والدرجات الحركية الكلية من 7-23. كان أربعة مرضى من الذكور وستة من الإناث تتراوح أعمارهم بين 34-58 سنة. كانت الخصائص الديموغرافية للمرضى الستة المعالجين متسقة بشكل عام مع المرضى الأربعة الخاضعين للمراقبة.

كان عشرة مرضى قابلين للتقييم لقياسات بروتين NfL. كان أربعة مرضى خضعوا للعلاج وثلاثة مرضى خاضعين للمراقبة قابلين للتقييم بالنسبة لبروتين mHTT في قياسات السائل النخاعي. لم يكن لدى المريضين المعالجين المتبقيين ومريض واحد من المرضى الخاضعين للمراقبة قيمة أساسية قابلة للقياس لبروتين mHTT في السائل النخاعي.

تشمل الملاحظات الرئيسية بعد 12 شهرًا من المتابعة على مجموعة الجرعات المنخفضة في الولايات المتحدة ما يلي:

  • كان عقار AMT-130 جيد التحمل بشكل عام في المرضى المعالجين بجرعة أقل من 6 × 1012 الجينوم الناقل.
    • ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة مرتبطة بعقار "إيه إم تي-130" لدى هؤلاء المرضى. ووقع حدثان ضاران خطيران لا علاقة لهما بعقار "إيه إم تي-130": جلطة وريدية عميقة في المرفق لدى مريض واحد تم شفاؤه باستخدام مضادات التخثر وهذيان عابر بعد العملية لدى مريض آخر تم شفاؤه من خلال الرعاية الداعمة.
    • لم يتم الإبلاغ عن أي تفاعلات دوائية ضارة أو تفاعلات ضارة خطيرة غير متوقعة.
    • لم يكشف التصوير بالرنين المغناطيسي الهيكلي عن أي نتائج ذات مغزى سريريًا فيما يتعلق بالسلامة لدى المرضى المعالجين في سنة واحدة من المتابعة.
  • ازدادت قياسات السائل النخاعي النخاعي في السائل النخاعي النخاعي، وهو مؤشر حيوي رئيسي للتلف العصبي، كما هو متوقع بعد إجراء العملية الجراحية AMT-130 واقتربت من خط الأساس في 12 شهرًا.
    • كان اثنان من المرضى الستة الذين عولجوا عند خط الأساس أو أقل منه في 12 شهرًا مع مريض آخر أقل من خط الأساس في 15 و18 شهرًا.
    • في المرضى الستة الذين خضعوا للعلاج، بلغت الزيادة في متوسط السائل النخاعي النخاعي في السائل النخاعي ذروتها بعد شهر واحد من العملية الجراحية. وبعد ذلك، انخفض متوسط السائل النخاعي السائل النخاعي في السائل النخاعي بعد ذلك، وفي 12 شهرًا أظهر زيادة قدرها 8% مقارنة بخط الأساس (زيادة تتراوح بين 46% إلى 14%).
    • في مرضى المكافحة الأربعة، ظل متوسط مستوى السائل النخاعي في السائل النخاعي مستقرًا أو انخفض قليلاً على مدار 12 شهرًا (تراوح بين 1% زيادة إلى 35% انخفاضًا).
  • أظهرت قياسات بروتين mHTT في السائل الدماغي النخاعي للمرضى الخاضعين للتقييم الذين خضعوا للعلاج انخفاضًا مقارنة بخط الأساس خلال 12 شهرًا.
    • في المرضى الأربعة الذين عولجوا ببيانات قابلة للتقييم، انخفض متوسط مستويات mHTT في السائل النخاعي النخاعي مقارنة بخط الأساس في جميع النقاط الزمنية المتاحة. في 12 شهرًا بعد العلاج، انخفض متوسط مستوى mHTT في السائل النخاعي النخاعي بمقدار 53.8% مقارنة بخط الأساس (انخفضت مستويات mHTT في السائل النخاعي بمقدار 44% إلى 71%).
    • في المرضى الثلاثة الخاضعين للمراقبة الذين لديهم بيانات قابلة للتقييم، أظهر متوسط mHTT في السائل النخاعي النخاعي زيادة مقارنة بخط الأساس في شهر واحد وثلاثة وستة وتسعة أشهر، وانخفض بمقدار 16.81 تيرابايت ثلاثي الفوسفات مقارنة بخط الأساس في 12 شهرًا (زيادة تتراوح بين 351 تيرابايت ثلاثي الفوسفات إلى 471 تيرابايت ثلاثي الفوسفات).

      يتوفر رسم بياني شريطي مصاحب لهذا الإعلان على الرابط التالي:
      https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/154d56ac-df99-4569-b473-f1f9fc2207b9

تم تسجيل جميع المرضى ال 26 في التجربة السريرية في الولايات المتحدة، بما في ذلك 10 مرضى في مجموعة الجرعات المنخفضة و16 مريضاً في مجموعة الجرعات العالية. في التجربة الأوروبية المفتوحة، تلقى جميع المرضى الستة في مجموعة الجرعات المنخفضة و4 من 9 مرضى في مجموعة الجرعات العالية عقار AMT-130.

صرح مات كابوستا، الرئيس التنفيذي لشركة يونيكيور: "لقد أحرزنا تقدمًا ممتازًا في تحقيقاتنا السريرية لعقار AMT-130 ولدينا الآن ما مجموعه 36 مريضًا مسجلين في دراستينا السريريتين للمرحلتين الأولى/الثانية في الولايات المتحدة وأوروبا". "يجري التسجيل في مجموعة الجرعات العالية من دراستنا الأوروبية المفتوحة التسمية على قدم وساق ومن المتوقع أن يكتمل التسجيل في المجموعة عالية الجرعة من دراستنا الأوروبية المفتوحة التسمية بحلول نهاية هذا العام. ونحن نتطلع إلى استمرار التعاون مع مجتمع مرض هنتنغتون لتطوير عقار AMT-130 كعلاج محتمل للمصابين بمرض هنتنغتون."

معلومات المؤتمر الهاتفي للمستثمرين والبث عبر الإنترنت

ستستضيف إدارة يونيكيور مؤتمرًا هاتفيًا عبر الهاتف وبثًا عبر الإنترنت للمستثمرين اليوم، الخميس 23 يونيو 2022، الساعة 8:30 صباحًا بالتوقيت الشرقي. يمكن الوصول إلى المؤتمر الهاتفي عبر الاتصال بالرقم (833) 962-1472 للمتصلين المحليين و (442) 268-1254 للمتصلين الدوليين. الرقم التعريفي للمكالمة الجماعية هو 3873647. يُرجى تحديد أنك ترغب في الانضمام إلى "المكالمة الجماعية عبر الهاتف UniQure." إذا كنت ترغب في الانضمام إلى المكالمة الجماعية، يرجى الاتصال قبل 15 دقيقة من موعد البدء. يمكن أيضًا الوصول إلى البث الشبكي للمكالمة الجماعية عبر الإنترنت من خلال قسم المستثمرين وغرفة الأخبار على موقع يونيكيور الإلكتروني. بعد البث المباشر عبر الإنترنت، ستتم أرشفة إعادة تشغيل المكالمة لعدة أسابيع.

نبذة عن المرحلة الأولى/الثانية من البرنامج السريري للمرحلة الأولى/الثانية من AMT-130

تستكشف المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية الأمريكية للمرحلة الأولى/الثانية من AMT-130 لعلاج داء هنتنغتون إشارات السلامة والتحمل والفعالية لدى 26 مريضاً من المرضى الذين يعانون من داء هنتنغتون في مراحله المبكرة مقسمين إلى مجموعة من 10 مرضى بجرعات منخفضة تليها مجموعة من 16 مريضاً بجرعات عالية؛ ويتم اختيار المرضى عشوائياً للعلاج بعقار AMT-130 أو جراحة تقليد (وهمية). تتألف التجربة متعددة المراكز من فترة دراسة أساسية معماة لمدة 12 شهراً تليها متابعة طويلة الأجل غير معماة لمدة خمس سنوات. سيتلقى ما مجموعه 16 مريضًا في التجربة السريرية حقنة واحدة من AMT-130 من خلال التوصيل الجراحي العصبي التجسيمي المعزز بالتوجيه بالرنين المغناطيسي مباشرة في الجراحة العصبية المخططة (المذنبة والبوتامين). تتوفر تفاصيل إضافية على www.clinicaltrials.gov (NCT0412020493).

تخطط uniQure أيضًا لبدء مجموعة ثالثة في المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية الجارية في الولايات المتحدة والتي ستستكشف استخدام أنظمة ملاحة تجسيمية بديلة لتبسيط وضع القسطرة لحقن AMT-130. سيتم استكشاف ذلك على خطوتين وسيشمل ما يصل إلى 18 مريضًا إضافيًا تم اختيارهم عشوائيًا وسيتلقون جرعة أعلى من 6 × 1013 vg. تتوقع شركة uniQure استكمال تسجيل المرضى في هذه المجموعة الثالثة بحلول نهاية عام 2023.

سيتم تسجيل 15 مريضًا مصابًا بمرض هنتنغتون في المرحلة الأوروبية المفتوحة التسمية من المرحلة الثانية من دراسة AMT-130 في مجموعتين من الجرعات. أكملت مجموعة الجرعة المنخفضة المكونة من ستة مرضى التسجيل في مارس 2022. وتهدف الدراسة الأوروبية، إلى جانب الدراسة الأمريكية، إلى إثبات السلامة وإثبات المفهوم والجرعة المثلى من AMT-130 للمضي قدمًا في المرحلة الثالثة من التطوير أو في دراسة تأكيدية إذا كان مسار التسجيل المعجل ممكنًا. 

AMT-130 هو أول برنامج سريري لشركة يونيكيور يركز على الجهاز العصبي المركزي (CNS) الذي يتضمن برنامج miQURE الخاص بها® المنصة.

نبذة عن مرض هنتنغتون

داء هنتنغتون هو اضطراب تنكسي عصبي وراثي نادر يؤدي إلى أعراض حركية بما في ذلك الرقص، وتشوهات سلوكية وتدهور معرفي يؤدي إلى تدهور جسدي وعقلي تدريجي. هذا المرض هو حالة وراثية جسدية سائدة مع توسع متكرر CAG المسبب للمرض في الإكسون الأول من جين هانتينتين الذي يؤدي إلى إنتاج وتجمع البروتين غير الطبيعي في الدماغ. على الرغم من المسببات الواضحة لمرض هنتنغتون، لا توجد علاجات معتمدة حاليًا لتأخير ظهور المرض أو إبطاء تقدمه.

نبذة عن يونيكيور

تفي شركة يونيكيور بوعد العلاج الجيني - علاجات فردية ذات نتائج علاجية محتملة. نحن نستفيد من منصتنا التكنولوجية المعيارية والمثبتة للتقدم بسرعة في مجال العلاج الجيني. خط الأنابيب من العلاجات الجينية الخاصة لعلاج المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا ب، ومرض هنتنغتون، وصرع الفص الصدغي الحراري، ومرض فابري، وأمراض أخرى. www.uniQure.com

البيانات التطلعية من يونيكيور (uniQure)
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية. جميع البيانات بخلاف البيانات المتعلقة بالوقائع التاريخية هي بيانات تطلعية، والتي غالباً ما يشار إليها بعبارات مثل "نتوقع"، "نعتقد"، "يمكن"، "نقدر"، "نتوقع"، "هدف"، "ننوي"، "نتطلع إلى"، "قد"، "نخطط"، "محتمل"، "نتوقع"، "نتوقع"، "ينبغي"، "سوف"، "سوف" وتعابير مماثلة. تستند البيانات التطلعية على معتقدات وافتراضات الإدارة وعلى المعلومات المتاحة للإدارة فقط اعتباراً من تاريخ هذا البيان الصحفي. وتشمل هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، ما إذا كنا سنتمكن من تقييم البيانات على عدد أكبر من المرضى أو على مدى فترة أطول خلال الدراسة الجارية؛ وما إذا كانت بيانات السلامة والفعالية الكاملة من المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية للمرحلة الأولى/الثانية ستكون متاحة للمجموعتين 1 و2 في النصف الأول من عام 2023 أو في أي وقت آخر؛ وما إذا كان 16 مريضاً أو أي مريض في التجربة السريرية سيتلقون جرعة أعلى من جرعة AMT-130؛ وما إذا كنا سنبدأ مجموعة ثالثة في التجربة السريرية الجارية في الولايات المتحدة.الولايات المتحدة في المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية في النصف الثاني من عام 2022 أو على الإطلاق؛ وما إذا كانت الدراسة الأوروبية ستثبت السلامة أو إثبات المفهوم أو الجرعة المثلى من AMT-130 للمضي قدمًا في المرحلة الثالثة من التطوير أو في دراسة تأكيدية أو لأي غرض من الأغراض؛ وما إذا كان مسار التسجيل المعجل سيكون ممكنًا أو متاحًا على الإطلاق. قد تختلف نتائجنا الفعلية ماديًا عن تلك المتوقعة في هذه البيانات التطلعية لأسباب عديدة، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر المرتبطة بتأثير جائحة كوفيد-19 المستمرة على شركتنا والاقتصاد ونظام الرعاية الصحية على نطاق أوسع، وأنشطة التطوير السريري لدينا وللمتعاونين معنا، والنتائج السريرية، وترتيبات التعاون, وعمليات إعادة تنظيم الشركة والتحولات الاستراتيجية، والرقابة التنظيمية، وتسويق المنتجات والمطالبات المتعلقة بالملكية الفكرية، بالإضافة إلى المخاطر والشكوك والعوامل الأخرى الموضحة تحت عنوان "عوامل الخطر" في إيداعات الأوراق المالية الدورية لشركة يونيكيور (uniQure)، بما في ذلك تقريرها السنوي على النموذج 10-كيه المودع في 25 فبراير 2022 والتقرير ربع السنوي على النموذج 10-كيو المودع في 2 مايو 2022. نظرًا لهذه المخاطر والشكوك والعوامل الأخرى، يجب ألا تعتمد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية، ولا نتحمل أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية، حتى لو توفرت معلومات جديدة في المستقبل. 


0 تعليقات

اترك تعليقاً

عنصر نائب للصورة الرمزية (Avatar)

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني. الحقول الإلزامية مشار إليها بـ *

arArabic
تخطي إلى المحتوى