تبرع
العودة إلى الكل

أعلنت شركة يونيكيور أنها ستستأنف تسجيل المرضى على مستوى الجرعة الأعلى في تجربة AMT-130

رسالة إلى مجتمع مرض هنتنغتون من uniQure


أعزائي أعضاء مجتمع مرضى هنتنغتون


أصدرت شركة يونيكيور هذا الصباح بيانًا صحفيًا تضمن تحديثًا عن تجربتنا السريرية ل
دواء AMT-130 (اسم دواء الدراسة) لمرض هنتنغتون (HD.) بعد توقف قصير
في أغسطس الماضي في تسجيل المرضى على مستوى الجرعة الأعلى في المرحلة الأوروبية من العلاج
في التجربة السريرية الأولى/الثانية لعقار AMT-130، قام مجلس مراقبة سلامة البيانات في التجربة بما يلي
أوصى باستئناف تسجيل المرضى بهذه الجرعة الأعلى. وهذا يعني أن
نظرت مجموعة مستقلة من الأطباء الخبراء في مجال HD في جميع المعلومات المتوفرة لديهم
واعتبرت أن مخاطر وفوائد AMT-130 جديرة بالمتابعة.


تم تصميم الجزأين الأوروبي والأمريكي من هذا البرنامج السريري لتقييم سلامة و
بالإضافة إلى المساعدة في تحديد الجرعة المثلى (مقدار الجرعة المثلى من عقار AMT-130)، بالإضافة إلى المساعدة في تحديد الجرعة المثلى (مقدار
الدواء) للتقدم إلى مرحلة متأخرة من التجارب السريرية. ستكون الدراسة أيضًا بمثابة
تقييم قدرة عقار AMT-130 على خفض بروتين هانتينتين وأي تأثير ذي صلة قد يحدثه ذلك
على المرض.


في الصيف الماضي، علمت يونيكيور ببعض ردود الفعل الحادة غير المتوقعة بعد فترة وجيزة من
إعطاء AMT-130 في مجموعة الجرعة الأعلى في التجربة. في ذلك الوقت، اجتمعت لجنة الرقابة على الأدوية
وقررت إيقاف التسجيل مؤقتًا في مجموعة الجرعات الأعلى للتحقق من أحداث السلامة و
تحديد أي خطوات تخفيفية. بعد إجراء تحقيق شامل، يقوم مجلس إدارة هيئة تسوية المنازعات برفع الإيقاف المؤقت على النحو التالي
المذكورة أعلاه. يمكن الاطلاع على مزيد من التفاصيل في البيان الصحفي الصادر عن يونيكيور هذا الصباح. إنه
من المهم أن نلاحظ أن جميع أحداث السلامة غير المتوقعة لدى المرضى الثلاثة قد تم حلها بالكامل.


نود أن نعرب عن امتناننا العميق للمرضى والعائلات والمواقع السريرية التي
انضموا إلينا في رحلتنا للتحقق من AMT-130 كعلاج محتمل للقرص عالي الكثافة. بدون
لن تكون مهمتنا المتمثلة في تقديم علاجات تحويلية ممكنة. نحن نتطلع إلى
نتطلع إلى مواصلة العمل مع مجتمع HD وسنستمر في مشاركة التحديثات على
برنامج AMT-130 السريري.


بصدق


دانيال ليونارد
المدير الأول لمناصرة المرضى العالميين، uniQure

عرض المستند هنا.

مقالات ذات صلة