بريلينيا تعلن عن نتائج دراسة "برهان-إتش دي": نتائج واعدة ولكن متباينة!

اليوم، 25 أبريل، أعلنت شركة بريلينيا عن نتائج PROOF-HD تجربة سريرية لمرض هنتنغتون. أظهر بعض المشاركين فوائد كبيرة من دواء بريدوبيدين، بينما لم يستفد البعض الآخر على الإطلاق. 

وهذا أمر واعد لأنه لأول مرة لدينا دواء يظهر تأثيره على تطور المرض والأعراض الإدراكية والحركية. - يقول أستري أرنيسن، رئيس الجمعية الأوروبية لأمراض القلب والأوعية الدموية: "هذه خطوة رائعة إلى الأمام". -ومع ذلك، فإن حقيقة أنه لم يكن لجميع المشاركين الذين تلقوا العلاج تأثير إيجابي مخيب للآمال إلى حد ما.

ما هي الرسائل الرئيسية من نتائج دراسة بريلينيا؟

"نحن نسير في الاتجاه الصحيح"، كما يقول رئيس جمعية هنتنغتون الدوليةسفين أولاف أولسن. تشير نتائج دراسة بريلينيا إلى أن نهجهم العلاجي آمن وأن له فوائد على المقاييس السريرية المهمة، مثل الأعراض الحركية والإدراكية للـ HD.

ومع ذلك، من المهم أن نلاحظ أن الدراسة أظهرت أنك لا تحصل على التحسن/التأثير المطلوب من بريدوبيدين على أعراض مرض هنتنغتون إذا قمت بخلطه مع أدوية أخرى، مثل مضادات الذهان. يقول سفين أولاف أولسن: "لكن عليك أيضًا أن تدرك أن بريدوبيدين ليس دواءً مصممًا لاستهداف جميع العواقب التي يجلبها مرض هنتنغتون معه".

وعلاوة على ذلك، لم تحقق تجربة "بريلينيا" نقطة النهاية الأولية، والتي كانت تحسناً في القدرة الوظيفية كما تم قياسها بمقياس تقييم مرض هنتنغتون الموحد - القدرة الوظيفية الإجمالية، ولم تحقق أيضاً نقطة النهاية الثانوية الرئيسية، والتي كانت تحسناً في مقياس تقييم مرض هنتنغتون الموحد المركب. وتشير الشركة إلى أن عدم وجود تأثير كبير على نقاط النهاية هذه قد يكون مرتبطاً بالأدوية الأخرى التي تناولها المشاركون في التجربة.

في بيان صحفي صادر في 25 أبريل، أبلغت بريلينيا:

• أظهرت التحليلات المحددة مسبقًا في PROOF-HD، باستثناء المرضى الذين يتناولون أدوية مضادات الذهان وأدوية الرقص، فوائد ذات مغزى سريريًا وذات دلالة اسمية وتحسنات كبيرة من خط الأساس للبريدوبيدين مقارنةً بالعلاج الوهمي على تطور المرض، ومقاييس النتائج الحركية والإدراكية.
• أظهر مقياس Q-Motor، وهو مقياس موضوعي للوظائف الحركية، تأثيرات مفيدة قوية للمشاركين الذين عولجوا بالبريدوبيدين في بروف-إتش دي في نقاط زمنية مختلفة.
• في كل من تجربة PROOF-HD وتجربة منصة HEALEY ALS Platform، كان بريدوبيدين جيد التحمل مع عدم وجود أي أحداث ضائرة خطيرة مرتبطة بالعلاج.
• ومع ذلك، لم تصل نقطة النهاية الأولية ل PROOF-HD (مقياس تقييم مرض هنتنغتون الموحد - القدرة الوظيفية الكلية) ونقطة النهاية الثانوية الرئيسية (مقياس تقييم مرض هنتنغتون الموحد المركب) إلى دلالة إحصائية، مع إخفاء التأثير بسبب الأدوية المصاحبة.
• وتلتزم الشركة بتطوير دواء بريدوبيدين في علاج داء هنتنغتون والتصلب الجانبي الضموري (ALS).

ماذا يعني هذا بالنسبة لمجتمع HD؟ هل سنحصل على دواء في السوق؟

يقول سفاين أولاف أولسن: "من السابق لأوانه التوصل إلى استنتاج نهائي". "إن HD مرض معقد، له سمات متعددة ومؤثرة. وحقيقة أن بريدوبيدين لم يظهر تحسنًا على جميع الجبهات، يعني أن الشركة بالتأكيد ليست راضية تمامًا عن النتيجة. ولكن ربما كانت التوقعات عالية بعض الشيء. لذا، لن نحصل على دواء يحل جميع أعراض HD أو قادر على إيقاف المرض، ولكننا قد نحصل على دواء يمكن أن يساعد، على سبيل المثال، في التخفيف من بعض التغيرات الإدراكية أو الحركية المرتبطة بالمرض. وهذه أخبار جيدة".

"يشبه هذا الأمر البحث عن علاج السرطان، حيث لا يوجد حتى الآن حبة دواء تساعد في علاج جميع أنواع السرطان. ولكننا في طور تطوير أدوية علاجية جديدة لمرض HD. ونحن في طريقنا إلى ذلك".

هل تشعر بخيبة أمل؟ 

"لا على الإطلاق. كنت آمل في شيء أكثر من ذلك. أنا، مثل جميع أصدقائي، كنت آمل في "الحل النهائي". "الحل النهائي". أنا مقتنع أنه في يوم من الأيام ستحصل على حبة دواء أو حقنة لعلاج HD، ولكن ربما في البداية سيكون علاج HD أشبه بمزيج من الأدوية المختلفة وسنحصل على أدوية لا تناسب الجميع. النقطة الأهم في البيان الصحفي الصادر عن شركة بريلينيا هي أن لدينا دواء يمكن أن يكون مفيداً. ومن المؤكد أن الشركة ستواصل عملها الجاد لإيصال الدواء إلى السوق".