21 يونيو 2023
- Dخفض مستويات بروتين هانتينجتين (HTT) في الدم بعد 12 أسبوعًا –
- ملف التحمل الإيجابي مع عدم وجود أي أحداث ضائرة خطيرة مرتبطة بالعلاج أو مسامير NfL –
- سيتم عقد مؤتمر عبر الهاتف والبث عبر الإنترنت 21 يونيوش الساعة 8:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة -
جنوب بلينفيلد، نيوجيرسي، 21 يونيو 2023 /PRNewswire/ - شاركت شركة PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) اليوم بيانات مؤقتة من الجزء الذي استمر 12 أسبوعًا من دراسة المرحلة الثانية من PIVOT-HD من PTC518 في مرضى مرض هنتنغتون (HD). وأظهرت الدراسة خفضاً معتمداً على الجرعة لمستويات بروتين "هانتينجتين" (HTT) في خلايا الدم المحيطية، حيث بلغ متوسط الانخفاض في مستويات بروتين "هانتينجتين" الطافرة 30% عند مستوى جرعة 10 ملغ. بالإضافة إلى ذلك، كان التعرض لعقار PTC518 في السائل الدماغي الشوكي (CSF) متوافقاً مع مستويات الدواء غير المنضم في البلازما أو أعلى منها.
كما ثبت أن علاج PTC518 كان جيد التحمل، مع عدم وجود أي أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالعلاج، ولم يتم الإبلاغ عن اعتلال الأعصاب المحيطية أو حالات سمية تحد من الجرعة. وعلاوة على ذلك، لم يكن هناك أي ارتفاعات مرتبطة بالعلاج في بروتين السلسلة الخفيفة للسائل النخاعي العصبي النخاعي (NfL)، مع وجود اتجاه عام نحو خفض مستويات بروتين السلسلة الخفيفة للسائل النخاعي بعد 12 أسبوعًا من العلاج ب"PTC518".
وقال الدكتور ماثيو كلاين، الرئيس التنفيذي لشركة "بيه تي سي ثيرابيوتيكس": "نحن سعداء للغاية بالبيانات المشجعة من التحليل المؤقت لعقار 'بيفوت- إتش دي' الذي يُظهر خفضاً معتمداً على الجرعة من HTT، والتعرض المرغوب فيه للسائل النخاعي المخاطي والتوافق مع قدرة التحمل المواتية دون وجود دليل على وجود أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالعلاج أو ارتفاعات في السائل النخاعي في السائل النخاعي".
دراسة PIVOT-HD هي دراسة عالمية مضبوطة بالعلاج الوهمي وتتكون من جزأين: مرحلة أولية مضبوطة بالعلاج الوهمي مدتها 12 أسبوعًا تركز على علم الأدوية وتأثير الديناميكا الدوائية PTC518، يليها جزء مضبوط بالعلاج الوهمي مدته 9 أشهر. ستشمل الدراسة في البداية مستويين من الجرعات، 5 ملليغرامات و10 ملليغرامات، مع إمكانية تضمين مستوى جرعة ثالثة تصل إلى 20 ملليغرامًا.
مؤتمر اليوم عبر الهاتف والبث عبر الإنترنت
ستعقد شركة PTC مؤتمرًا هاتفيًا عبر الهاتف في الساعة 8:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة اليوم لمناقشة هذه الأخبار. للوصول إلى المكالمة عبر الهاتف، يرجى انقر هنا للتسجيل وسيتم تزويدك بتفاصيل الاتصال الهاتفي. لتجنب التأخير، نوصي المشاركين بالاتصال بالمكالمة الجماعية قبل 15 دقيقة من بدء المكالمة. يمكن الوصول إلى المكالمة الجماعية عبر البث الشبكي على قسم المستثمرين في موقع شركة PTC على الإنترنت على https://ir.ptcbio.com/events-presentations. ستكون إعادة تشغيل المكالمة متاحة بعد ساعتين تقريباً من انتهاء المكالمة وستتم أرشفتها على موقع الشركة الإلكتروني لمدة 30 يوماً بعد المكالمة.
نبذة عن PTC518
تعمل شركة PTC على تطوير علاج محتمل لمرض هنتنغتون بناءً على تقنية منصة الربط الخاصة بنا. يقلل جزيء PTC518، وهو جزيء صغير يمكن تناوله عن طريق الفم، من إنتاج بروتين هنتنغتون المتحول الذي يؤدي إلى إصابة وموت الخلايا العصبية، مما يؤدي إلى تطور المرض. ويخترق الجزيء الصغير المتاح بيولوجيًا عن طريق الفم حاجز الدم في الدماغ، وهو انتقائي وقابل للمعايرة ولا ينفجر - وهي خصائص التمايز الرئيسية.
نبذة عن مرض هنتنغتون
مرض هنتنغتون (HD) هو اضطراب وراثي وراثي نادر يصيب الجهاز العصبي المركزي.1 وهو ناتج عن جين معيب. يُنتج هذا الجين بروتيناً يسمى هانتينغتين، والذي يشارك في عمل الخلايا العصبية في الدماغ (الخلايا العصبية). عندما يكون الجين معيبًا، فإنه ينتج بروتين هانتينجتين غير طبيعي (أو متحور) يكون سامًا ويسبب تلف الخلايا العصبية وموتها.2 يظهر HD عادةً لدى الأشخاص الذين هم في الثلاثينيات أو الأربعينيات من العمر. يمكن أن تظهر الأعراض في وقت مبكر من العمر، وهذا ما يسمى HD للأحداث.2,3 هناك أيضًا حالات من HD الطفولي، عندما تظهر الأعراض على الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 10 سنوات.2 في حين تختلف الأعراض من شخص لآخر، إلا أن المرض يؤثر في المقام الأول على الدماغ وينتج عنه حركات غير طبيعية وصعوبات في الكلام والبلع والمشي، بالإضافة إلى عدد من الأعراض الأخرى بما في ذلك الأعراض السلوكية والإدراكية والحركية. 4,5 على الرغم من وجود علاجات معتمدة لأعراض مرض معين، إلا أنه لا يوجد علاج شافٍ لداء HD ولا توجد أدوية معتمدة تؤخر ظهور المرض أو تبطئ تقدمه.
نبذة عن شركة PTC Therapeutics, Inc.
شركة PTC هي شركة صيدلانية بيولوجية عالمية تركز على اكتشاف وتطوير وتسويق الأدوية المتمايزة سريرياً التي توفر فوائد للمرضى الذين يعانون من اضطرابات نادرة. إن قدرة شركة PTC على الابتكار لتحديد علاجات جديدة وتسويق المنتجات عالميًا هي الأساس الذي يدفع الاستثمار في مجموعة قوية ومتنوعة من الأدوية التحويلية. وتتمثل مهمة شركة PTC في توفير إمكانية الوصول إلى أفضل العلاجات في فئتها للمرضى الذين لا يملكون خيارات علاجية كثيرة أو لا يملكون أي خيارات علاجية. وتتمثل استراتيجية شركة PTC في الاستفادة من خبرتها العلمية والسريرية القوية وبنيتها التحتية التجارية العالمية لتوفير العلاجات للمرضى. وتعتقد شركة PTC أن هذا يسمح لها بتعظيم القيمة لجميع أصحاب المصلحة فيها. لمعرفة المزيد عن شركة PTC، يرجى زيارتنا على www.ptcbio.com وتابعنا على Facebook وInstagram وLinkedIn وTwitter على @PTCBio.
للمزيد من المعلومات
المستثمرون:
كايلي أوكيف
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com
وسائل الإعلام:
جانين كليمنتي
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com
بيان تطلعي مستقبلي
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي الخاص للأوراق المالية لعام 1995. وتعتبر جميع البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، باستثناء البيانات المتعلقة بالوقائع التاريخية، بيانات تطلعية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بالتوقعات والخطط والتوقعات المستقبلية لشركة "بيه تي سي"، واستراتيجية الشركة، بما في ذلك ما يتعلق بالتوقيت المتوقع للتجارب والدراسات السريرية، وتوافر البيانات، والطلبات والردود التنظيمية وغيرها من الأمور، والعمليات المستقبلية، والمركز المالي المستقبلي، والإيرادات المستقبلية، والتكاليف المتوقعة، وأهداف الإدارة.
قد تختلف النتائج أو الأداء أو الإنجازات الفعلية لشركة "بيه تي سي" مادياً عن تلك المعبر عنها أو المتضمنة في البيانات الاستشرافية التي تصدرها نتيجة لمجموعة متنوعة من المخاطر والشكوك، بما في ذلك تلك المتعلقة بما يلي نتائج مفاوضات التسعير والتغطية والسداد مع الدافعين الخارجيين لمنتجات شركة "بيه تي سي" أو المنتجات المرشحة التي تسوقها الشركة أو قد تسوقها في المستقبل؛ والآثار التجارية الهامة، بما في ذلك آثار الصناعة أو السوق أو الظروف الاقتصادية أو السياسية أو التنظيمية؛ والتغيرات في القوانين واللوائح والمعدلات والسياسات الضريبية وغيرها؛ وقاعدة المرضى المؤهلين والإمكانات التجارية لمنتجات الشركة والمنتجات المرشحة; المنهج العلمي لشركة "بيه تي سي" والتقدم العام في التطوير؛ وكفاية الموارد النقدية لشركة "بيه تي سي" وقدرتها على الحصول على تمويل كافٍ في المستقبل لتغطية نفقاتها التشغيلية ونفقاتها الرأسمالية المتوقعة وغير المتوقعة؛ والعوامل التي تمت مناقشتها في قسم "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي لشركة "بيه تي سي" وفق النموذج "10-كي"، بالإضافة إلى أي تحديثات لعوامل الخطر هذه التي يتم تقديمها من وقت لآخر في ملفات "بيه تي سي" الأخرى لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات. نحثك على النظر بعناية في جميع هذه العوامل.
كما هو الحال مع أي مستحضر صيدلاني قيد التطوير، هناك مخاطر كبيرة في تطوير المنتجات الجديدة والموافقة التنظيمية عليها وتسويقها. لا توجد ضمانات بأن أي منتج سيحصل على الموافقة التنظيمية في أي منطقة أو سيحافظ عليها أو يثبت نجاحه التجاري.
تمثل البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي وجهات نظر شركة PTC فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي، ولا تتعهد شركة PTC أو تخطط لتحديث أو مراجعة أي من هذه البيانات التطلعية لتعكس النتائج الفعلية أو التغييرات في الخطط أو التوقعات أو الافتراضات أو التقديرات أو التوقعات أو الظروف الأخرى التي تحدث بعد تاريخ هذا البيان الصحفي باستثناء ما يقتضيه القانون.
المراجع:
- منظمة الصحة العالمية، 2020. 8A01.10 مرض هنتنغتون. متاح على: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 تم الوصول إليه في أكتوبر 2021.
- Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
- Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
- Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
- Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.
عرض المحتوى الأصلي:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html
المصدر شركة PTC Therapeutics, Inc.
0 تعليقات