يمثل الاختراق الجديد أملاً جديداً لمرضى HD

نشر علماء من معهد وايزمان في إسرائيل نتائج دراسة أجريت على الحيوانات والتي تبشر بالكثير من الأمل في علاج مرض هنتنغتون. فقد اكتشفوا أن جزيئين صغيرين يطلق عليهما SPI-24 و SPI-77 يمكنهما تقليل التعبير الجيني الطافر هانتينتين في الدماغ بشكل فعال مع عدم تأثر التعبير الجيني الطبيعي. يجتاز هذان المركبان الحاجز الدموي الدماغي، مما يجعلهما مناسبين للتوصيل المباشر إلى الدماغ عن طريق الفم أو الحقن تحت الجلد. 

في نموذج الفئران أدى إعطاء SPI-24 و SPI-77 إلى تحسين الوظائف الحركية والعاطفية بالإضافة إلى تأخير تطور المرض. والأهم من ذلك، لم يُظهر الاستخدام طويل الأمد أي آثار جانبية ضارة أو تغيرات عالمية في التعبير الجيني. 

وفي إعلانه عن النتائج، قال البروفيسور ريفكا ديكشتاين من معهد وايزمان: "تشير هذه النتائج إلى أن مثبطات الطفرات SPIs تتفوق على أساليب خفض هرت الأخرى من حيث انتقائية الأليلات الطافرة وطرق التوصيل (بدون جراحة) والتكلفة". ورحب الدكتور سفين أولاف أولسن، رئيس معهد الصحة الدولية، بالنتائج قائلاً: "هذه أخبار رائعة بالفعل. على الرغم من أن الوقت لا يزال مبكراً، إلا أن هذه النتائج مهمة للغاية وستعطي أملاً كبيراً لعائلات مرضى التصلب العصبي المتعدد."   

رابط البيان الصحفي https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

رابط المقال البحثي: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y