اليوم نحن سعداء للغاية في مجتمع هنتنغتون. إعلان شركة يونيكريه عن حصول الشركة على العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT)
يقول سفين أولاف أولسن، رئيس الرابطة الدولية للصحة الحيوانية: "إن الترخيص للعلاج الجيني الاستقصائي AMT-130 في مرض هنتنغتون أكثر من واعد". يعتمد "ترخيص" العلاج الجيني الاستقصائي على ثلاثة معايير. المعيار الثالث هو ما نلاحظه في عائلة هنتنغتون، وهو أن النتائج حتى الآن في التجربة يجب أن تكون واعدة. نحن نعلم أن الإعلان وقرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يستند إلى 29 شخصًا شاركوا في تجربة سريرية حيث تم حقن المريض مباشرة في الدماغ وفي المنطقة التي "ينخر فيها" هنتنغتون في بداية تطور المرض. لقد واجهنا العديد من الانتكاسات على مر السنين.
"دعونا نأمل أن يكون إعلان uniQure بداية لردود فعل جيدة من صناعة الأدوية. في الواقع، نحن نستحق ذلك".
قال دانيال ليونارد، المدير الأول لمناصرة المرضى العالميين في يونيكيور في إعلانه عن هذا الإعلان، "نتطلع إلى مواصلة شراكتنا مع مجتمع HD للمضي قدمًا في برنامج AMT-130 بأسرع ما يمكن!"
0 تعليقات