في الشهر 12، انخفضت نسبة الهانتينجتين الطافرة (mHTT) في الدم بمقدار 22% و43% على التوالي لجرعات 5 ملغ و10 ملغ. ولوحظت نتيجة مماثلة في السائل الدماغي الشوكي، حيث تم خفض mHTT بمقدار 21% و43% على التوالي لجرعات 5 ملغ و10 ملغ. وبالإضافة إلى ذلك، أدى علاج PTC518 إلى تباطؤ ملحوظ في تطور الأعراض الحركية في الشهر 12، كما تم تقييمه من خلال مجموع النقاط الحركية (2.0 نقطة تفاقم لجرعة 5 ملغ و1.3 نقطة تفاقم لجرعة 10 ملغ مقابل 4.9 نقطة تفاقم للدواء الوهمي).
يقول سفين أولاف أولاف أولسن، رئيس الرابطة الدولية لصحة القلب: "هذه أخبار مثيرة حقًا! إنه لأمر رائع أن نرى نتائج بهذا الحجم، وأكثر من ذلك لأن PTC518 هو دواء فموي سهل التناول مع قدرة تحمل مواتية. تهانينا وشكرًا لشركة PTC Therapeutics على العمل الذي يقومون به. نتطلع إلى المرحلة الثالثة من دراسة الفعالية الخاصة بهم. لا يمكن أن يحدث ذلك قريبًا بما فيه الكفاية."
Arabic 
English 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian