تعلن شركة Wave Life Sciences عن نتائج إيجابية من المرحلة 1 ب / 2 أ من تجربة SELECT-HD مع أول عرض سريري لخفض أليل هنتنغتون الطافرة الانتقائي في مرض هنتنغتون

وقد أعلنت اليوم شركة "ويف لايف ساينسز" عن نتائج إيجابية من تجربة "سيليكت- إتش دي"، وهي المرحلة 1 ب/2 أ من تجربتنا الخاضعة للتحكم بالعلاج الوهمي لتقييم العلاج التجريبي "ويف-003". وتظهر هذه النتائج أن WVE-003 يقلل بشكل انتقائي من بروتين هانتينتين السامة الطافرة (mHTT) ويحافظ على بروتين هانتينتين السليم من النوع البري (wtHTT) للأفراد المصابين بمرض هنتنغتون.

نتائج التجربة
في التحليل، تمت مقارنة المشاركين الذين عولجوا بثلاث جرعات 30 ملغ داخل القراب من WVE-003
كل 8 أسابيع للمشاركين الذين تلقوا العلاج الوهمي ورأوا ما يلي:

• انخفاض كبير ودائم في mHTT يصل إلى 46%.
• الحفاظ على صحة جيدة، wtHTT.
• كان WVE-003 آمنًا بشكل عام وجيد التحمل.
• ارتباط كبير من الناحية الإحصائية لخفض mHTT مع تباطؤ فقدان المذنب، والذي
  هو علامة حيوية تصويرية تنبئ بالنتائج السريرية.
• على الرغم من أن هذه الدراسة لم تكن مدعومة بالنتائج السريرية، إلا أن تباطؤ التدهور كان
  لوحظت النتيجة الحركية الكلية (TMS).

ماذا سيحدث بعد ذلك؟
استنادًا إلى دراسة SELECT-HD الناجحة، سيتم إبلاغ الخطوات التالية ل WVE-003 من خلال الاجتماعات
مع الجهات التنظيمية لمناقشة مسار تطوير WVE-003، والذي سيتضمن إمكانية
الموافقة المعجّلة بالإضافة إلى دراسة تمديد التسمية المفتوحة (OLE) لدراسة SELECT-HD.

اقرأ رسالة المجتمع

اقرأ البيان الصحفي