يونيكيور تعلن عن منح إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية (FDA) ترخيصاً بمنح العلاج الاختراقي لعقار AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون

~ تصنيف العلاج الاختراقي استنادًا إلى أدلة سريرية من تجارب المرحلة الأولى/الثانية التي تُظهر تباطؤًا ملموسًا في تطور المرض ~

~ تحديث وإرشادات تنظيمية إضافية بشأن تقديم طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية 

المتوقع في الربع الثاني من عام 2025 ~ 

ليكسنغتون، ماساتشوستس وأمستردام، 17 أبريل 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - يونيكيور (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ: QURE)، وهي شركة رائدة في مجال العلاج الجيني تعمل على تطوير علاجات تحويلية للمرضى ذوي الاحتياجات الطبية الشديدة، أعلنت اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت تصنيف العلاج الاختراقي ل AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون، وهو اضطراب عصبي وراثي نادر ومتوارث لا تتوفر له حاليًا علاجات معدلة للمرض. ويُضاف هذا التصنيف إلى تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT)، وتصنيف الدواء اليتيم وتصنيف المسار السريع، وكلها تصنيفات منحتها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية سابقًا ل AMT-130.

"إن الحصول على تصنيف العلاج الاختراقي يؤكد الحاجة الملحة إلى علاجات فعالة لمرض هنتنغتون والبيانات المؤقتة المشجعة التي تثبت أن AMT-130 لديه القدرة على إبطاء تطور المرض" الدكتور وليد أبي صعب، دكتوراه في الطب، كبير المسؤولين الطبيين في uniQure. "إنه اعتراف قوي بوعد عقار AMT-130 والتقدم المهم الذي أحرزناه. نحن نقدر بشدة التزام إدارة الغذاء والدواء الأمريكية المستمر بتطوير العلاجات الجينية المبتكرة للمرضى الذين يعانون من احتياجات حرجة لم تتم تلبيتها، ونتطلع إلى العمل عن كثب مع الوكالة لتقديم AMT-130 إلى مجتمع مرضى هنتنغتون في أسرع وقت ممكن."

ويدعم تصنيف العلاج الاختراقي البيانات السريرية من تجارب المرحلة الأولى/الثانية الجارية على عقار AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون. في يوليو 2024، قدمت يونيكيور بيانات مؤقتة بعد 24 شهرًا أظهرت تباطؤًا معتمدًا على الجرعة في تطور المرض استنادًا إلى مقياس تطور المرض لدى المرضى المعالجين مقارنة بالتاريخ الطبيعي المرجح للميل. حتى الآن، تلقى ما مجموعه 45 مريضًا عقار AMT-130.

يهدف تصنيف العلاج الاختراقي إلى التعجيل بتطوير ومراجعة العلاجات التجريبية المرشحة التي تهدف إلى علاج حالة خطيرة وتشير الأدلة السريرية الأولية إلى أن الدواء قد يظهر تحسنًا كبيرًا مقارنة بالعلاج المتاح في نقطة (نقاط) نهائية مهمة سريريًا. بشكل عام، يجب أن تظهر الأدلة السريرية الأولية ميزة واضحة على العلاج المتاح. يكون الدواء الذي يحصل على تصنيف العلاج الاختراقي مؤهلاً للحصول على جميع ميزات تصنيف المسار السريع، والتوجيه المكثف بشأن برنامج تطوير دواء فعال، والتزام إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الذي يشمل كبار المديرين¹.

اقرأ البيان الصحفي الكامل هنا.

كما