تحديث بشأن المرحلة الثانية من دراسة "جينيرايشن HD2

أعلنت شركة روش عن استمرار المرحلة الثانية من التجربة السريرية "جينيرايشن إتش دي 2" لتقييم دواء تومينيرسن لدى الأفراد الذين يعانون من العلامات المبكرة لمرض هنتنغتون. بعد تحليل مؤقت من قبل لجنة مستقلة, لم يتم تحديد أي مخاوف تتعلق بالسلامة. أظهرت الجرعة الأعلى التي تبلغ 100 ملغ إمكانية أقوى للفائدة السريرية وستكون الآن الجرعة الوحيدة التي تم اختبارها للمضي قدمًا. سينتقل المشاركون الذين يتناولون جرعة 60 ملغ إلى الجرعة الأعلى. لا تزال التجربة معماة ومسجلة بالكامل، ومن المتوقع أن تنتهي في عام 2026.

-رسالة مجتمعية-

17 أبريل 2025

أعزائي قادة مجتمع مرضى هنتنغتون المرضى,

نقدر طلبك للحصول على تحديثات حول جهودنا البحثية. نشارك اليوم تحديثًا عن المرحلة الثانية من دراسة جينيرايشن HD2 (NCT05686551)، والتي تختبر عقار تومينيرسن التجريبي على الأشخاص الذين يعانون من علامات مبكرة أو خفية جدًا لمرض هنتنغتون (HD).

للتذكير، كانت تجربة GENERATION HD2 تختبر مستويين من جرعتين من التومينرسن (100 ملغ و60 ملغ) مقابل العلاج الوهمي، ويتم إعطاؤه كل 4 أشهر عن طريق الحقن في العمود الفقري. يتم فحص بيانات التجربة السريرية بانتظام من قبل لجنة مستقلة لمراقبة البيانات (iDMC).

اللجنة تدعم استمرار الدراسة

استعرضت اللجنة الاستشارية المشتركة بين المراكز الطبية الدولية مؤخراً بيانات السلامة وأجرت تحليلاً مرحلياً مخططاً له مسبقاً. وأوصى المركز الطبي الدولي بمواصلة دراسة "جينيرايشن إتش دي 2". ولم تثر أي مخاوف بشأن سلامة المشاركين أو علامات تفاقم الأعراض مع أي من جرعات التومينرسن. وبالإضافة إلى ذلك، وُجد أن جرعة 100 ملغ أكثر احتمالاً من جرعة 60 ملغ أن تؤدي إلى فائدة سريرية. لذلك في الفترة المتبقية من الدراسة، سيتم اختبار جرعة 100 ملجم فقط مقابل جرعة الدواء الوهمي، وسيتم إيقاف جرعة 60 ملجم. والأهم من ذلك، لا تزال الدراسة مستمرة ولا يمكننا استخلاص استنتاجات نهائية في الوقت الحالي.

لا تزال الدراسة معصوبة العينين وتواصل جمع البيانات

ستقوم روش الآن بتعديل الدراسة، وسيُطلب من المشاركين الموافقة على الاستمرار في الدراسة المعدلة. لن يؤدي التعديل إلى تغيير جداول المشاركين في العيادة أو تجربة الدراسة بشكل عام. سيتم تحويل المشاركين الذين تم تخصيص جرعة 60 ملغ لهم سابقاً إلى جرعة 100 ملغ، وسيبقى المشاركون في مجموعات العلاج الأخرى (100 ملغ والعلاج الوهمي) في المجموعات المخصصة لهم. لن يعرف أطباء الدراسة أو المشاركون أو روش تعيينات العلاج إلا بعد انتهاء الدراسة.

ماذا سيحدث بعد ذلك؟

• تم إبلاغ الباحثين وبدأوا في التواصل مع المشاركين في الدراسة بشأن تعديل الدراسة والخطوات التالية.
• تم التجنيد في الدراسة بالكامل ومن المتوقع أن تكتمل في عام 2026.
• ستواصل اللجنة الطبية الدولية مراجعة بيانات الدراسة كل 4 إلى 6 أشهر للتوصية بمواصلة الدراسة أو تعديلها أو إيقافها.

نحن ممتنون للغاية للمشاركين الـ 301 ومرافقيهم المسجلين في جينيرايشن إتش دي 2. وتساهم كل زيارة دراسية في جمع البيانات التي تساعد مجتمع أبحاث HD بأكمله على معرفة المزيد عن التومينرسن واستراتيجيات خفض هانتينجتين وفهم مرض HD بشكل أكبر.

نشكر مجتمع HD على دعمه المستمر والتزامه بالأبحاث. فيما يلي مزيد من المعلومات التي قد تساعدك. إذا كان لديك المزيد من الأسئلة، يرجى عدم التردد في التواصل معنا.

المخلصة، ماي-ليز نغوين

الشراكة العالمية للمرضى، بالنيابة عن فريق روش/جينينتك هنتنغتون

أسئلة وأجوبة

ما الذي أظهرته نتائج التحليل؟ أجرت اللجنة الطبية الدولية للتحليل المرحلي ولم تتمكن شركة روش من الوصول إلى البيانات التي تمت مراجعتها. نحن نقوم بتعديل دراسة GENERATION HD2 بناءً على توصيات اللجنة الطبية الدولية التي كانت تقضي بمواصلة الدراسة وتحويل المشاركين بجرعة 60 ملجم إلى جرعة 100 ملجم.

هل هذا يعني أن جرعة 60 ملجم لم تنجح أو لم تكن آمنة؟ وراجعت اللجنة الطبية الدولية بيانات التجارب المتاحة ولم تثر أي مخاوف بشأن سلامة المشاركين أو علامات تفاقم الأعراض مع أي من جرعات التومينرسن. تقوم شركة روش بتغيير تصميم دراسة GENERATION HD2 لاختبار جرعة 100 ملغ فقط مقابل جرعة الدواء الوهمي للفترة المتبقية من الدراسة. ويستند هذا التغيير على توصية اللجنة الطبية الدولية بأن جرعة 100 ملغ كانت أكثر احتمالاً من جرعة 60 ملغ أن تؤدي إلى فائدة سريرية للأشخاص المصابين بال HD.

هل هذا يعني أن جرعة 100 ملغ تعمل؟ وأوصت اللجنة الطبية الدولية بضرورة الاستمرار في اختبار جرعة 100 ملغ في الدراسة، بناءً على مراجعتهم للبيانات المؤقتة. لا تزال دراسة GENERATION HD2 مستمرة ولا يمكننا استخلاص استنتاجات نهائية في الوقت الحالي. من المتوقع أن تكتمل الدراسة في عام 2026.

هل سيعرف المشاركون في الدراسة الجرعة التي يتلقونها؟ ماذا يعني "التعمية"؟ منذ بداية الدراسة، لا يعرف المشاركون وفرق الدراسة و"روش" مهام العلاج. يسمى هذا "التعمية" ويتم ذلك لتجنب التحيز في كيفية إجراء الدراسة والحصول على النتائج. عندما يتم "رفع "التعمية" عن الدراسة بعد انتهاء الدراسة، سيكون من الممكن للمشاركين معرفة مجموعة العلاج التي تم تعيينها لهم - تومينرسن (بما في ذلك الجرعة) أو العلاج الوهمي.

ماذا يحدث الآن للمشاركين في الدراسة؟ سيتم الاتصال بجميع المشاركين من قبل مواقع الدراسة الخاصة بهم وسيُطلب منهم الموافقة على الاستمرار في الدراسة المعدلة. لن يكون هناك أي تغيير في تجربة أو جداول الدراسة الإجمالية للمشاركين. بعد الموافقة، ستقوم صيدلية الدراسة بتبديل جرعات المشاركين الذين تم تخصيص جرعة 60 ملغ لهم إلى جرعة 100 ملغ. لن يكون هناك أي تغيير بالنسبة للمشاركين الذين تم تخصيص جرعة 100 ملغ ومجموعات العلاج الوهمي. تظل تعيينات العلاج "عمياء" للمشاركين والمواقع و"روش".

ما هو الـ iDMC؟ لجنة مراقبة البيانات المستقلة (iDMC) هي مجموعة من الخبراء من خارج الدراسة ومستقلة عن روش، تقوم بمراجعة دورية للبيانات المتراكمة من تجربة سريرية جارية. تراقب اللجنة سلامة المشاركين والتوازن بين فوائد ومخاطر التجربة السريرية. واستنادًا إلى مراجعة البيانات، تقدم لجنة المراجعة المتكاملة للبيانات توصيات بشأن كيفية إجراء التجربة.

ما هو التحليل المؤقت والغرض منه؟ التحليل المؤقت هو تقييم مخطط للبيانات من دراسة جارية قبل اكتمالها. وهو يسمح للباحثين باتخاذ قرارات مستنيرة بشأن مواصلة الدراسة أو تعديلها أو إيقافها. عادةً ما تكون التحليلات المرحلية جزءًا من تصميمات الدراسة من أجل تجنب العبء غير الضروري للدراسة وتعرض المريض للدواء التجريبي.

أين يمكن للناس الذهاب للحصول على مزيد من المعلومات؟ يجب على المشاركين في الدراسة وأفراد العائلة التواصل مع موقع الدراسة للاستفسار عن الأسئلة. يمكن لأفراد المجتمع التحدث مع أخصائيي HD أو منظمات المرضى المحلية. يمكن الوصول إلى معلومات روش الطبية على medinfo.roche.com.