شركة بريلينيا وفيرير تقدمان تحديثًا بشأن العملية التنظيمية الأوروبية لدواء بريدوبيدين في مرض هنتنغتون

25 يوليو 2025

ناردن، هولندا ووالثام، ماساتشوستس وبارسيلونا، إسبانيا- (بزنيس واير) - أعلنت اليوم شركتا "بريلينيا ثيرابيوتيكس بي في" و"فيرير" أن لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري التابعة للوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) قد أوصت برفض طلب ترخيص التسويق الخاص بعقار "بريدوبيدين" لعلاج مرض هنتنغتون (إتش دي).

نحن نشعر بخيبة أمل، ولكننا لا يثنينا عن التزامنا بتقديم ما نعتقد أنه علاج فعال للمرضى، وسوف نستكشف جميع الخيارات بالتعاون مع الجهات التنظيمية.

وتركز شركتا "بريلينيا" و"فيرير" على توفير عقار "بريدوبيدين" للأشخاص المصابين بالتصلب الجانبي الضموري والتصلب الضموري الضموري في جميع أنحاء العالم بأسرع وقت ممكن. وتوجد خطط على المدى القريب لبدء دراسة عالمية محتملة على المدى القريب لتسجيل دراسة عالمية عن مرض التصلب الجانبي الضموري لتوفير تأكيد لنتائج بريدوبيدين التي لوحظت سابقاً، ودراسة عالمية محورية للمرحلة الثالثة من التصلب الجانبي الضموري مع توقع بدء التوظيف لكليهما في أقرب وقت ممكن.

نبذة عن بريدوبيدين

بريدوبيدين (45 مجم مرتين يومياً) هو ناهض قوي وانتقائي يتم تناوله عن طريق الفم لمستقبلات سيجما 1 (S1R) التي تحفز آليات الحماية العصبية الرئيسية التي غالباً ما تضعف في الأمراض العصبية التنكسية مثل HD و ALSi.

وقد شمل برنامج التطوير المكثف لبريدوبيدين حوالي 1600 شخص، وأظهر فوائد سريرية ذات مغزى ومستمرة في تطور المرض والإدراك والقدرة الحركية ونوعية الحياة لدى المرضى، مع سلامة مواتية وقدرة على التحمل.

بالإضافة إلى دواء "بريدوبيدين" في مرحلة متأخرة من التطوير السريري لعلاج التصلب الجانبي الضموري الضموري في المرحلة المتأخرة من المرض، حيث تخطط شركتا "بريلينيا" و"فيرير" لبدء تجربة واحدة محورية من المرحلة الثالثة في التصلب الجانبي الضموري في أقرب وقت ممكن، استناداً إلى النتائج التي تم التوصل إليها في السكان الذين يعانون من المرض في مرحلة مبكرة وسريعة التقدم من المرحلة الثانية من تجربة المرحلة الثانية من تجربة "هيلي" لعلاج التصلب الجانبي الضموري.

حصل بريدوبيدين على تصنيف الدواء اليتيم في الولايات المتحدة الأمريكية والاتحاد الأوروبي كعقار يتيم في علاج التصلب الجانبي الضموري والتصلب الجانبي الضموري في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي، كما حصل على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج التصلب الجانبي الضموري.

نورزيغما® (بريدوبيدين) هو علامة تجارية مسجلة لشركة بريلينيا.

نبذة عن مرض هنتنغتون

داء هنتنغتون (HD) هو مرض عصبي وراثي نادر وراثي سائد وراثي سائد، ينتج عنه أعراض وظيفية وحركية وإدراكية وسلوكية. ويحدث مرض هنتنغتون بسبب طفرة في جين هنتنغتون الوراثي، وكل طفل من أحد والديه مصاب بمرض هنتنغتون لديه فرصة بنسبة 50 في المئة للإصابة بالمرض.iv

يؤثر HD على حوالي 4.88 من كل 100,000 شخص حول العالم مع وجود 300,000 شخص إضافي معرضين لخطر الإصابة ب HDv,vi. وعادةً ما يتم تشخيصه بين سن 30 و50 عاماً، على الرغم من أن HD يمكن أن يحدث في أي عمر، بما في ذلك الأطفال والشباب (المعروف باسم HD في مرحلة الشباب أو JHD). يتطور المرض ببطء على مدى 15 إلى 20 عاماً، حيث يفقد المرضى ببطء قدرتهم على العمل والتواصل وإدارة الحياة اليومية والعناية بأنفسهم. ويؤدي هذا العجز المتزايد إلى الاعتماد الكامل على مقدم الرعاية، وفي نهاية المطاف إلى الوفاة.

تركز العلاجات الوحيدة المتوفرة حاليًا للقرص عالي الكثافة على تخفيف الأعراض والرعاية التلطيفية، دون أي شيء يؤثر على مقاييس التقدم العام.

نبذة عن بريلينيا

Prilenia هي شركة صيدلانية بيولوجية خاصة مدفوعة بالتزام ثابت بالتميز العلمي وتسريع التقدم للأشخاص المصابين بمرض هنتنغتون (HD) والتصلب الجانبي الضموري (ALS) وغيرهم من الأطفال والبالغين المصابين بالاضطرابات العصبية التنكسية. مهمتنا بسيطة ولكنها ملحة: تطوير وتوفير إمكانية الوصول المستدام إلى الأدوية التحويلية للأشخاص المصابين بالأمراض العصبية التنكسية المدمرة.

في 28 أبريل 2025، أبرمت شركة "بريلينيا" اتفاقية تعاون وترخيص مع شركة "فيرير" لتسويق عقار "بريدوبيدين" وتطويره في أوروبا وأسواق مختارة أخرى، مع الاحتفاظ بحقوق التسويق والتطوير الكاملة لعقار "بريدوبيدين" في أمريكا الشمالية واليابان وآسيا والمحيط الهادئ.

تأسست الشركة في هولندا وهي مدعومة من مستثمرين رائدين في مجال علوم الحياة.

لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.prilenia.com وتواصل معنا على LinkedIn أو X (تويتر).

عن فيرير

نحن في فيرير نستخدم الأعمال التجارية للنضال من أجل العدالة الاجتماعية. لطالما كنا شركة تريد القيام بالأمور بشكل مختلف؛ فبدلاً من تعظيم عوائد المساهمين، نعيد استثمار الكثير من أرباحنا في مبادرات تعيد للمجتمع. العودة إلى حيث تنتمي نحن نتجاوز الامتثال ونسترشد بأعلى معايير الاستدامة والأخلاق والنزاهة. وعلى هذا النحو، منذ عام 2022، نحن شركة B.

تأسست شركة فيرير في برشلونة عام 1959، وهي تقدم حلولاً تحويلية للأمراض التي تهدد الحياة في أكثر من مائة دولة. وتماشياً مع هدفنا، فإننا نركز بشكل متزايد على أمراض الأوعية الدموية الرئوية والرئة الخلالية والاضطرابات العصبية النادرة لدى البالغين والأطفال. إن فريق عملنا المكون من 1800 موظف مدفوع بقناعة واضحة: إن عملنا ليس غاية في حد ذاته، بل هو وسيلة لتغيير حياة الناس.

نحن فيرير. فيرير للأبد www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. The Sigma-1 Receptor Mediates Pridopidine Rescue of Mitochondrial Function in Huntington Disease Models. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لشبكات السرطان AAN، 6-9 أبريل 2025، سان دييغو، كاليفورنيا iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidine يحمي الخلايا العصبية من سمية الطفرات-هينجتين عبر مستقبلات سيجما-1. Neurobiol Dis. 2019 سبتمبر؛ 129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 مايو 17. PMID: 31108174؛ PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. علم الوراثة لمرض هنتنغتون. NeuroRx. 2004 أبريل 2004؛ 1(2):255-62. doi: 10.1602/neurororx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: مراجعة منهجية محدثة وتحليل تلوي. موف ديسورد. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). من الإمراضية إلى العلاجية: مراجعة 150 عامًا من أبحاث مرض هنتنغتون. المجلة الدولية للعلوم الجزيئية، 24(16)، 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

جهات الاتصال الإعلامية:

فريق اتصالات بريلينيا للاتصال بفريق بريلينيا info@prilenia.com

فيرير تواصل مع ألبا سولير، مديرة الاتصالات asolerc@ferrer.com

المصدر: بريلينيا ثيرابيوتيكس بي في.