تقرير Skyhawk عن بيانات المجموعة C

في وقت سابق اليوم، قدمت شركة Skyhawk التحديث أدناه بشأن الجزء C من المرحلة الأولى من تجربة SKY-0515.

-رسالة مجتمعية ----

أصدقائي وزملائي الأعزاء في سكاي هوك

يسعدنا أن نعلن اليوم عن النتائج المؤقتة الأولى من مجموعة مرضى الجزء C من المرحلة الأولى من تجربتنا السريرية SKY-0515 لعلاج مرض هنتنغتون. فيما يلي والمرتبطة هنا بيان صحفي.

كما هو موضح في الصورة أعلاه، أظهر المرضى الذين يتلقون SKY-0515 بحلول اليوم 84 انخفاضاً معتمداً على الجرعة في بروتين mHTT في الدم، بما في ذلك 62% على جرعة 9 ملغ يومياً عن طريق الفم، مع استمرار العلاج.

ويؤدي العلاج بعقار SKY-0515 أيضاً إلى انخفاض مهم في الحمض النووي الريبي المرسال PMS1 المعتمد على الجرعة ويوضح تغلغل ممتاز للجهاز العصبي المركزي. وقد تم تحمل الدواء بشكل عام بشكل جيد في كلا مستويي الجرعة المختبرة، مما يدعم استمرار التطوير السريري، ويتم الآن التسجيل في المرحلة 2/3 من تجربة FALCON-HD على المرضى في أستراليا ونيوزيلندا.

"وقال إد وايلد، أستاذ علم الأعصاب في كلية لندن الجامعية: "يعمل SKY-0515 على تقليل بروتين mHTT إلى أقصى حد مثير للإعجاب رأيناه حتى الآن لدى المرضى، والأهم من ذلك أن البيانات السريرية وبيانات المؤشرات الحيوية لا تظهر أي مخاوف تتعلق بالسلامة حتى الآن في أي جرعة تم اختبارها. "إنه لأمر رائع أننا نشهد انخفاضًا كبيرًا في هرمون "بي إم إس 1" أيضًا، وهو ما يجب أن يكون مزيجًا قويًا لعلاج مرض هنتنغتون عبر اثنتين من الآليات الأساسية المسببة للمرض. هذا هو ما يبدو عليه النجاح في نقطة زمنية مدتها 3 أشهر، مما يمهد الطريق لتأثير ذي مغزى للأشخاص الذين يعانون من مرض هنتنغتون في جميع أنحاء العالم - والذين سيكون العلاج الذي يتم تناوله عن طريق الفم لخفض الهانتينتين مثل SKY-0515 تحويلياً حقاً."

"وقال سيرجي باوشكين، رئيس قسم البحث والتطوير في Skyhawk Therapeutics: "إن قوة استجابة المؤشر الحيوي لدواء SKY-0515 بعد 84 يومًا فقط من العلاج تؤكد على إمكاناته كعلاج تحويلي لمرض HD. وأضاف: "تمثل هذه البيانات المرحلية إنجازًا مهمًا ل SKY-0515 وتسلط الضوء على قوة منصة Skyhawk في تقديم جزيئات صغيرة هي الأولى من نوعها في فئتها لعلاج الأمراض المدمرة التي لا توجد علاجات معتمدة لتعديل المرض".

تخطط شركة Skyhawk لطرح سلسلة من الأدوية الجديدة الإضافية للحالات العصبية النادرة التي لا توجد علاجات معدلة للمرض في العيادة بحلول نهاية عام 2027. أولها في طريقه لبدء التجارب في منتصف عام 2026.

نحن متحمسون للتقدم المحرز في مساعدة المرضى، وممتنون لدعمكم!

مع أفضل ما في وسعنا,

مورا وفريق سكاي هوك~