يونيكيور تعلن عن نتائج إيجابية للمرحلة الأولى/الثانية من دراسة محورية للمرحلة الأولى/الثانية من دراسة AMT-130 على المرضى المصابين بمرض هنتنغتون

24 سبتمبر 2025

نسخة PDF

~ حققت الدراسة المحورية نقطة النهاية الأولية؛ حيث أظهرت الجرعة العالية من AMT-130 تباطؤًا ملحوظًا إحصائيًا في المرض عند 36 شهرًا كما تم قياسه بواسطة مقياس نسبة الشفاء من مرض السرطان مقارنةً بعنصر تحكم خارجي مطابق لنتيجة الميل ~.

~ كما أظهرت جرعة عالية من AMT-130 أيضًا تباطؤًا ملحوظًا إحصائيًا في تطور المرض كما تم قياسه بواسطة TFC، وهي نقطة نهاية ثانوية رئيسية، واتجاهات إيجابية عبر مقاييس سريرية إضافية ~

~ كان متوسط مستويات السائل النخاعي النخاعي أقل من خط الأساس عند 36 شهرًا ~

~ استمر تحمل AMT-130 بشكل جيد بشكل عام مع سلامة يمكن التحكم فيها ~.

~ تخطط شركة يونيكيور لتقديم طلب ترخيص إطلاق العقار في الربع الأول من عام 2026، مع توقع إطلاقه في الولايات المتحدة في وقت لاحق من ذلك العام، في انتظار الموافقة عليه ~

~ مؤتمر المستثمرين عبر الهاتف والبث عبر الإنترنت اليوم في تمام الساعة 8:30 صباحًا بالتوقيت الشرقي ~.

ليكسنجتون، ماساتشوستس وأمستردام، 24 سبتمبر 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - (GLOBE NEWSWIRE) - يونيكيور (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ: QURE)، وهي شركة رائدة في مجال العلاج الجيني تعمل على تطوير علاجات تحويلية للمرضى ذوي الاحتياجات الطبية الشديدة، عن بيانات إيجابية من دراسة المرحلة الأولى/الثانية المحورية من المرحلة الأولى/الثانية من عقار AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون. وقد استوفت الدراسة نقطة النهاية الأولية المحددة مسبقاً، حيث أظهرت الجرعة العالية من عقار "إيه إم تي-130" تباطؤاً ملحوظاً من الناحية الإحصائية في تطور المرض كما تم قياسه بمقياس التصنيف الموحد المركب لمرض هنتنغتون (cUHDRS) خلال 36 شهراً مقارنةً بعقار التحكم الخارجي المطابق لنتيجة الميل. كما حققت الدراسة أيضًا نقطة نهاية ثانوية رئيسية من خلال تحقيق تباطؤ ملحوظ إحصائيًا في تطور المرض كما تم قياسه بالقدرة الوظيفية الكلية (TFC) في 36 شهرًا مقارنةً بعنصر تحكم خارجي مطابق لنتيجة الميل.

"وقالت سارة تبريزي، الحاصلة على دكتوراه في الطب، ودكتوراه في الطب، ودكتوراه في الطب والعلوم الطبية والعلوم الطبية التطبيقية، ودكتوراه في العلوم الطبية التطبيقية، ودكتوراه في العلوم الطبية التطبيقية، وأستاذة طب الأعصاب السريرية، ومديرة مركز كلية لندن الجامعية لمرض هنتنغتون والرئيسة المشتركة لقسم الأمراض العصبية التنكسية العصبية: "أنا سعيدة للغاية لأن هذه الدراسة المحورية لـ AMT-130 أظهرت تأثيرات ذات دلالة إحصائية على كل من CUHDRS و TFC في 36 شهرًا، مدعومة بمتوسط NfL للسائل النخاعي في السائل النخاعي في السائل النخاعي الذي بقي أقل من خط الأساس. "أعتقد أن هذه البيانات الرائدة هي الأكثر إقناعًا في هذا المجال حتى الآن وتؤكد على التأثيرات المحتملة لتعديل المرض في مرض هنتنغتون، حيث لا تزال هناك حاجة ملحة لذلك. تشير هذه البيانات إلى أن عقار AMT-130 لديه القدرة على إبطاء تطور المرض بشكل هادف - مما يوفر أملاً طال انتظاره للأفراد والعائلات المتأثرة بهذا المرض المدمر."

ووفقًا لخطة التحليل الإحصائي المحددة استشرافيًا والمحددة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والمقدمة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لهذه الدراسة المحورية للمرحلة الأولى/الثانية، قامت شركة يونيكيور بتحليل النتائج السريرية ل 29 مريضًا عولجوا بعقار AMT-130 (العدد = 17 جرعة عالية؛ العدد = 12 جرعة منخفضة) منهم 12 مريضًا لكل مجموعة جرعات قد بلغوا 36 شهرًا من المتابعة وتم تقييمهم في تلك الفترة الزمنية. تمت مقارنة النتائج لكل مجموعة جرعة مع عنصر تحكم خارجي مطابق لنتيجة الميل مأخوذ من مجموعة بيانات التاريخ الطبيعي لمرض إنرول-إتش دي (العدد = 940 للجرعة العالية؛ العدد = 626 للجرعة المنخفضة).

فيما يلي نتائج الفعالية الأولية لمدة 36 شهرًا للمرضى الذين يتلقون جرعة عالية من AMT-130 (تاريخ انتهاء البيانات في 30 يونيو 2025):

• تباطؤ ملحوظ إحصائيًا 75% في تباطؤ تطور المرض كما تم قياسه بواسطة cUUHDRS (p=0.003)، وهو ما حقق نقطة النهاية الأساسية للدراسة. كان لدى المرضى المعالجين متوسط تغيّر في معدل تغير في مقياس تباطؤ تطور المرض لدى المرضى الذين خضعوا للعلاج من خط الأساس قدره -0.38 مقارنة بتغير قدره -1.52 للمرضى في التحكم الخارجي المطابق لنتيجة الميل.
  
• تباطؤ ملحوظ إحصائيًا في تباطؤ تطور المرض كما تم قياسه بواسطة TFC (p=0.033)، وهو ما حقق نقطة النهاية الثانوية الرئيسية للدراسة. كان لدى المرضى المعالجين تغير متوسط في TFC من خط الأساس قدره -0.36 مقارنة بتغير قدره -0.88 للمرضى في التحكم الخارجي المطابق لنتيجة الميل.
  
• الاتجاهات المواتية في مقاييس نقاط النهاية الثانوية الأخرى للوظائف الحركية والإدراكية، بما في ذلك اختبار طرائق الرموز الرقمية (SDMT) واختبار ستروب لقراءة الكلمات (SWRT) والنتيجة الحركية الكلية (TMS).
  
  • تباطؤ 88% في تطور المرض كما تم قياسه بواسطة SDMT (p=0.057)، مع تغير متوسط في SDMT من خط الأساس قدره -0.44 مقارنة بتغير قدره -3.73 للمرضى في التحكم الخارجي المطابق لنسبة الميل.
    
  • A 113% تباطؤ تطور المرض كما تم قياسه بواسطة SWRT (p=0.002¹)، بمتوسط تغير في مقياس SWRT من خط الأساس قدره 0.88 مقارنة بتغير قدره -6.98 للمرضى في المراقبة الخارجية المطابقة لنسبة الميل.
    
  • A 59% تباطؤ تطور المرض كما تم قياسه بواسطة TMS (p=0.174¹)، بمتوسط تغير في الصدمات المغناطيسية المغناطيسية العابرة للأوعية الدموية من خط الأساس قدره 2.01 مقارنة بتغير قدره 4.88 للمرضى في التحكم الخارجي المطابق لنسبة الميل.
    
• انخفاض متوسط عن خط الأساس في البروتين الخيطي العصبي النخاعي الخفيف في السائل النخاعي النخاعي (CSF NfL) بمقدار -8.2%. يعتبر بروتين ضوء الشعيرات العصبية النخاعي النخاعي مؤشر حيوي داعم ومحدد جيدًا للتنكس العصبي. وقد ثبت أن الارتفاع في بروتين NfL في السائل الدماغي النخاعي الضوئي مرتبط بقوة بزيادة الشدة السريرية لمرض هنتنغتون.

وتعتقد الشركة أن النتائج الإيجابية الثابتة في نقاط النهاية الوظيفية والحركية والإدراكية عند 36 شهراً التي لوحظت في مجموعة الجرعة العالية، مقارنةً بالاتجاهات المتغيرة التي لوحظت في مجموعة الجرعة المنخفضة، تعكس استجابة تعتمد على الجرعة لعقار AMT-130.

كانت التحليلات الداعمة الأخرى المختلفة لنتائج مجموعة العلاج بجرعة عالية من AMT-130، بما في ذلك تلك التي تستخدم عنصر تحكم خارجي مرجح بنتائج الميل والمقارنات مع مجموعتي بيانات TRACK-HD و PREDICT-HD، متسقة مع التحليل الأولي.

كان عقار "إيه إم تي-130" جيد التحمل بشكل عام، مع وجود ملف سلامة يمكن التحكم فيه عند الجرعتين. واعتبارًا من 30 يونيو 2025، لم تلاحظ أي أحداث ضائرة خطيرة جديدة مرتبطة بالدواء منذ ديسمبر 2022. كانت الأحداث الضائرة الأكثر شيوعًا في مجموعات العلاج مرتبطة بإجراءات الإعطاء، والتي تم حلها جميعًا.

"نحن متحمسون للغاية بشأن هذه النتائج الأولية وما قد تمثله للأفراد والعائلات المتأثرين بمرض هنتنغتون". الدكتور وليد أبي صعب، دكتوراه في الطب، كبير المسؤولين الطبيين في uniQure. وأضاف: "تعزز هذه النتائج قناعتنا بأن AMT-130 لديه القدرة على إحداث تغيير جذري في مشهد علاج مرض هنتنغتون، مع توفير أدلة مهمة تدعم العلاجات الجينية التي يتم توصيلها لمرة واحدة بدقة لعلاج الاضطرابات العصبية. تعكس نتائج اليوم الالتزام الدؤوب للكثيرين في يونيكيور وأود أن أعرب عن امتناني العميق للفريق، وكذلك للباحثين والعاملين في الموقع والمرضى والعائلات الذين جعلوا هذا الأمر ممكنًا. نحن حريصون على مناقشة البيانات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في اجتماع ما قبل اتفاقية إطلاق السجل التجاري المتوقع في وقت لاحق من هذا العام، بهدف تقديم اتفاقية إطلاق السجل التجاري في الربع الأول من عام 2026."

تم منح AMT-130 تصنيف العلاج الاختراقي والعلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

معلومات المؤتمر الهاتفي للمستثمرين والبث عبر الإنترنت

ستستضيف إدارة يونيكيور مؤتمرًا هاتفيًا للمستثمرين وبثًا عبر الإنترنت اليوم الأربعاء 24 سبتمبر في الساعة 8:30 صباحًا بالتوقيت الشرقي. سيتم بث هذا الحدث عبر الإنترنت ضمن قسم الأحداث والعروض التقديمية على موقع يونيكيور على الإنترنت على https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentationsوبعد انتهاء الفعالية ستتم أرشفة إعادة التشغيل لمدة 90 يومًا. سيتعين على الأطراف المهتمة المشاركة عبر الهاتف التسجيل باستخدام هذا النموذج عبر الإنترنت. بعد التسجيل للحصول على تفاصيل الاتصال الهاتفي، سيتلقى جميع المشاركين عبر الهاتف رسالة بريد إلكتروني يتم إنشاؤها تلقائيًا تحتوي على رابط لرقم الاتصال الهاتفي مع رقم تعريف شخصي لاستخدامه للوصول إلى الحدث عبر الهاتف. إذا كنت ستنضم إلى المؤتمر الهاتفي، يُرجى الاتصال قبل 15 دقيقة من موعد البدء.

نبذة عن المرحلة الأولى/الثانية من البرنامج السريري للمرحلة الأولى/الثانية من AMT-130

وتجري شركة يونيكيور دراستين سريريتين متعددتي المراكز، تصاعديتين للجرعات في المرحلة الأولى/الثانية لاستكشاف إشارات السلامة والتحمل والفعالية الاستكشافية لعقار AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون. واستنادًا إلى التفاعلات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تم الاتفاق على أنه يمكن مقارنة البيانات من المجموعتين 1 و2 في دراسات المرحلة الأولى/الثانية مع عنصر تحكم خارجي مطابق لنسبة الميل مستمد من مجموعة بيانات التاريخ الطبيعي لمرض هنتنغتون في إطار خطة تحليل إحصائي محددة مسبقًا، والتي قد تكون بمثابة الأساس الأساسي لتقديم طلب ترخيص إطلاق السجل التجاري.

في الدراسة التي أجريت في الولايات المتحدة، تم اختيار ما مجموعه 26 مريضًا يعانون من مرض هنتنغتون المبكر بشكل عشوائي للعلاج (ن=6 جرعة منخفضة؛ ن=10 جرعة عالية) أو إجراء تقليد (وهمي) (ن=10). تلقى المرضى المعالَجون جرعة واحدة من AMT-130 من خلال التوصيل الجراحي العصبي التجسيمي الموجه بالرنين المغناطيسي والمعزز بالتوجيه الحراري مباشرة في الجراحة العصبية المخططة (المذنبة والبوتامين). تتألف الدراسة من فترة دراسة أساسية مدتها 12 شهراً معصوبة العينين تليها متابعة طويلة الأمد للمرضى المعالجين لمدة خمس سنوات دون تعمية. وقد انتقل أربعة مرضى آخرين من المرضى الخاضعين للمراقبة إلى العلاج. التحق بالمرحلة الأوروبية المفتوحة التسمية للمرحلة 1 ب/2 من دراسة المرحلة الأوروبية 1 ب/2 من AMT-130 13 مريضًا يعانون من داء هنتنغتون في مراحله المبكرة (ن=6 جرعة منخفضة؛ ن=7 جرعة عالية).

وسجلت مجموعة ثالثة 12 مريضاً إضافياً في مواقع في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي. تم اختيار هذه المجموعة عشوائيًا لاستكشاف جرعات AMT-130 مع كبت المناعة، باستخدام الإجراء الحالي المعمول به في إعطاء الجرعة المجسمة.  

ويجري حاليًا تسجيل مجموعة رابعة في الولايات المتحدة لتقييم الجرعة العالية من AMT-130 لدى ما يصل إلى 6 مرضى يعانون من انخفاض حجم المخطط مقارنةً بالمرضى المسجلين في المجموعات السابقة.

تفاصيل إضافية متوفرة على www.clinicaltrials.gov (NCT054303017، NCT04120493)

نبذة عن مرض هنتنغتون

داء هنتنغتون هو اضطراب تنكسي عصبي وراثي نادر يؤدي إلى أعراض حركية تشمل الرقص، وتشوهات سلوكية وتدهور إدراكي يؤدي إلى تدهور بدني وعقلي تدريجي. هذا المرض هو حالة وراثية جسدية سائدة مع توسع متكرر CAG المسبب للمرض في الإكسون الأول من جين هانتينتين الذي يؤدي إلى إنتاج وتجمع البروتين غير الطبيعي في الدماغ. يعاني حوالي 75,000 شخص من داء هنتنغتون في الولايات المتحدة.²، الاتحاد الأوروبي³والمملكة المتحدة⁴مع وجود مئات الآلاف من الأشخاص الآخرين المعرضين لخطر وراثة المرض. على الرغم من المسببات الواضحة لمرض هنتنغتون، لا توجد حاليًا علاجات معتمدة لتأخير ظهور المرض أو إبطاء تقدمه.

نبذة عن يونيكيور

تفي شركة يونيكيور بوعد العلاج الجيني - علاجات فردية ذات نتائج علاجية محتملة. تمثل الموافقات على العلاج الجيني للهيموفيليا "ب" من يونيكيور - وهو إنجاز تاريخي يستند إلى أكثر من عقد من البحث والتطوير السريري - إنجازًا كبيرًا في مجال الطب الجيني، ويشكل علامة فارقة في مجال الطب الجيني، ويبشر بنهج علاجي جديد للمرضى المصابين بالهيموفيليا. خط الأنابيب من العلاجات الجينية الخاصة لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض هنتنغتون، وصرع الفص الصدغي الحراري، والتصلب الجانبي الضموري الضموري ومرض فابري وغيرها من الأمراض الخطيرة. www.uniQure.com

البيانات التطلعية من يونيكيور (uniQure)

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية. إن جميع البيانات بخلاف البيانات المتعلقة بالوقائع التاريخية هي بيانات تطلعية والتي غالباً ما يشار إليها بمصطلحات مثل "نتوقع"، "نعتقد"، "يمكن"، "يمكن"، "نؤسس"، "نقدر"، "نتوقع"، "نهدف"، "ننوي"، "نتطلع إلى"، "قد"، "نخطط"، "محتمل"، "نتوقع"، "نتوقع"، "نسعى"، "ينبغي"، "سوف"، "سوف" والتعبيرات المماثلة ونوافي تلك المصطلحات. تستند البيانات التطلعية على معتقدات الإدارة وافتراضاتها وعلى المعلومات المتوفرة لدى الإدارة اعتباراً من تاريخ هذا البيان الصحفي. وتشمل الأمثلة على هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: التأثيرات السريرية والوظيفية المحتملة لعقار "إيه إم تي-130"؛ واعتقاد الشركة بأن "إيه إم تي-130" لديه القدرة على تغيير مشهد علاج مرض "هنتنغتون"؛ وتوقيت ونتائج التفاعلات التنظيمية فيما يتعلق ببرنامج "إيه إم تي-130"، بما في ذلك الاجتماع المتوقع للشركة قبل إصدار رخصة إطلاق ترخيص إطلاق العقاقير في وقت لاحق من هذا العام وتوقيت تقديم رخصة إطلاق العقاقير المخطط لها من قبل الشركة في الربع الأول من عام 2026؛ وإطلاق الشركة المحتمل لعقار "إيه إم تي-130" في الولايات المتحدة في عام 2026. قد تختلف النتائج الفعلية للشركة مادياً عن تلك المتوقعة في هذه البيانات التطلعية لأسباب عديدة. وتشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى: المخاطر المتعلقة بالمرحلة الأولى/الأولى من التجارب السريرية للشركة على عقار "إيه إم تي-130"، بما في ذلك خطر عدم قدرة هذه التجارب على إظهار بيانات كافية لدعم المزيد من التطوير السريري أو الموافقة التنظيمية; خطر توفر المزيد من بيانات المرضى التي تؤدي إلى تفسير مختلف عن التفسير المستمد من البيانات الأولية؛ المخاطر المتعلقة بتفاعلات الشركة مع السلطات التنظيمية، والتي قد تؤثر على بدء التجارب السريرية وتوقيتها، والتقدم المحرز في التجارب السريرية ومسارات الموافقة التنظيمية; ما إذا كان لا يزال يُنظر إلى القياسات التي تقوم الشركة بتقييمها على أنها قياسات قوية وحساسة لتطور المرض؛ ما إذا كان تعيين العلاج السريع أو تعيين العلاج الاختراقي أو أي مسار معجّل، إذا تم منحه، سيؤدي إلى الموافقة التنظيمية؛ قدرة الشركة على إجراء وتمويل المرحلة الثالثة أو دراسة تأكيدية للمرحلة الثالثة من AMT-130 إذا لزم الأمر; قدرة الشركة على الاستمرار في بناء وصيانة البنية التحتية والموظفين اللازمين لتحقيق أهدافها؛ وفعالية الشركة في إدارة التجارب السريرية الحالية والمستقبلية والعمليات التنظيمية؛ وقدرة الشركة على إثبات الفوائد العلاجية لعلاجاتها الجينية المرشحة في التجارب السريرية؛ واستمرار تطوير العلاجات الجينية وقبولها؛ وقدرة الشركة على الحصول على ملكيتها الفكرية والحفاظ عليها وحمايتها؛ وقدرة الشركة على تمويل عملياتها وجمع رأس مال إضافي حسب الحاجة وبشروط مقبولة. هذه المخاطر والشكوك موصوفة بشكل كامل تحت عنوان "عوامل الخطر" في الإيداعات الدورية للشركة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC)، بما في ذلك تقريرها السنوي على النموذج 10-كيه المقدم إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات في 27 فبراير 2025، وتقاريرها الفصلية على النموذج 10-كيو المقدمة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات في 9 مايو 2025 و29 يوليو 2025، وفي الإيداعات الأخرى التي تقدمها الشركة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات من وقت لآخر. بالنظر إلى هذه المخاطر والشكوك والعوامل الأخرى، يجب عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية، وباستثناء ما يقتضيه القانون، لا تتحمل الشركة أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية، حتى لو توفرت معلومات جديدة في المستقبل.

_____________________________________

¹ قيمة P-قيمة P اسمية.        
² يورلينغ جي، وآخرون. طب الأعصاب 2020؛ 94(15 ملحق):954.
³ Medina A, et al. Mov Disord 2022;37(12):2327-2335
⁴ Furby H, et al. Eur J Neurol 2022;29(8):2249-2257.