ADORE-DH - العلاج بالخلايا الجذعية المحتملة

كانت ADORE-DH تجربة في المرحلة الثانية من تجربة علاج محتمل بالخلايا الجذعية لمرض HD.

برعاية AZIDUS Brasil (منظمة أبحاث سريرية متكاملة الخدمات)، هدفت هذه الدراسة العشوائية المزدوجة التعمية والمراقبة بالدواء الوهمي إلى تقييم سلامة وفعالية NestaCell® لدى المرضى الذين يعانون من مرض HD. إن NestaCell® هو علاج يعتمد على الخلايا الجذعية من لب الأسنان البشري (hDPSC)، ويحتوي على خلايا جذعية من لب الأسنان من الأسنان اللبنية للأطفال الأصحاء. ولب الأسنان هو الطبقة الأعمق في الأسنان، ويحتوي على خلايا جذعية يمكن أن تنضج إلى أنواع مختلفة من الخلايا، بما في ذلك الخلايا العصبية. وقد تم تمويل ADORE-DH من قبل مطور NestaCell® المطور لـ NestaCell® سيلافيتا.

تم اختيار 35 مشاركًا عشوائيًا في هذه التجربة التي أجريت في موقع واحد في البرازيل. وقد تم تخصيص المشاركين بنسبة 2:2:1 لتلقي إما خلايا الخلايا الجذعية الوريدية الدهنية عالية الكثافة بجرعة أقل (1 مليون خلية/كجم)، أو خلايا الخلايا الجذعية الدهنية عالية الكثافة بجرعة أعلى (2 مليون خلية/كجم)، أو دواء وهمي. تم إعطاء تسع حقن من منتج الدراسة عن طريق الوريد على مدى 11 شهرًا. أكمل 32 مشاركاً التجربة.

كانت نقطة النهاية الأولية للتجربة هي التغير في مقياس التصنيف الموحد لمرض هنتنغتون (UHDRS) إجمالي الدرجة الحركية (TMS). وشملت النتائج الثانوية القدرة الوظيفية الإجمالية لمقياس التصنيف الموحد لمرض هنتنغتون (TFC)، والنتيجة الإجمالية للرقص (TCS)، وقائمة المراجعة الوظيفية (FC)، وقياس المادة البيضاء القائمة على التصوير بالرنين المغناطيسي (MRI). تم تقييم السلامة من خلال مراقبة الأحداث السلبية والمعايير المختبرية.

أظهرت كلتا الجرعتين مظهرًا إيجابيًا للسلامة، مع عدم وجود زيادة في تواتر الأحداث الضائرة مقارنة بالعلاج الوهمي. لم يُعتقد أن أي حدث عكسي خطير مرتبط بالعلاج.

أظهرت كلتا الجرعتين تحسينات في UHDRS-TMS مقارنةً بالعلاج الوهمي، كما أظهرت مجموعة الجرعة الأعلى تحسنًا في UHDRS-TFC. كما شوهدت تحسينات إضافية في اختباري TCS و FC. وأشار تحليل التصوير بالرنين المغناطيسي إلى وجود اتجاه نحو انخفاض أبطأ في المادة البيضاء والرمادية في الجهاز العصبي المركزي لدى المشاركين الذين خضعوا للعلاج.

وبشكل عام، تم تحمّل "نستاسيل" بشكل جيد وأظهر تحسناً في النتائج الحركية والوظيفية لدى مرضى HD. ومن المقرر إجراء تجربة في المرحلة الثالثة لتقييم الفعالية والسلامة على المدى الطويل في مجموعة أكبر من المشاركين.