يونيكيور تقدم تحديثًا تنظيميًا بشأن AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون

3 نوفمبر 2025

مجتمع مرضى هنتنغتون الأعزاء,

لقد أصدرنا اليوم بيانًا صحفيًا نعلن فيه أن شركة يونيكيور قد تلقت ملاحظات من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) خلال اجتماع عقد مؤخرًا قبل طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية (BLA) بشأن AMT-130، وهو علاج جيني تجريبي لمرض هنتنغتون (HD). تُعرّف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) طلب ترخيص الأدوية البيولوجية بأنه “طلب شامل مقدم إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لطلب الموافقة على توزيع منتج بيولوجي تجاريًا”. ويهدف اجتماع ما قبل طلب الموافقة على الطلب إلى أن تتفق الشركة وإدارة الغذاء والدواء على متطلبات وتوقعات الطلب.

على الرغم من عدم استلام المحضر النهائي للاجتماع، تعتقد شركة uniQure أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أشارت إلى أن البيانات من دراسة المرحلة الأولى/الثانية الجارية على عقار AMT-130 مقارنةً بعنصر تحكم خارجي قد لا تكون بمثابة الأساس الأساسي لتقديم طلب ترخيص ترخيص ترخيص استخدام العقاقير. على الرغم من أن توقيت تقديم رخصة إطلاق السجل التجاري لعقار AMT-130 غير واضح الآن, لا تزال يونيكيور ملتزمة تمامًا بالعمل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتحديد أفضل مسار للمضي قدمًا في توفير عقار AMT-130 للمرضى وعائلاتهم.

“قال مات كابوستا، الرئيس التنفيذي لشركة uniQure: ”لقد فوجئنا بالملاحظات الأولية لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية في اجتماع ما قبل الموافقة على طلب ترخيص إطلاق السراح المشروط، وهو تغيير جذري عن التوجيهات التي قدمتها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في نوفمبر 2024 حيث وافقت على أن البيانات المستمدة من دراسات المرحلة الأولى/الثانية الجارية، مقارنةً بالتاريخ الطبيعي للتحكم الخارجي، قد تكون بمثابة الأساس الأساسي لتقديم طلب ترخيص إطلاق السراح المشروط بموجب مسار الموافقة المعجل“. ”هذه الأخبار غير متوقعة، ونحن نشعر بخيبة أمل حقيقية للأشخاص الذين يعيشون مع مرض التصلب العصبي المتعدد الذين ليس لديهم خيارات علاجية لهذا المرض المدمر. نحن نعتقد بقوة أن AMT-130 يمكن أن يوفر فائدة كبيرة للمرضى، ونظل ملتزمين تمامًا بالعمل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتحديد أفضل مسار للمضي قدمًا لتقديم AMT-130 بسرعة للمرضى وعائلاتهم في الولايات المتحدة."

نحن نتفهم مدى صعوبة سماع المرضى والعائلات لهذا الخبر غير المتوقع، ونؤكد لكم أننا سنعمل بلا كلل أو ملل للتعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتحديد مسار للمضي قدماً في تطوير AMT-130. لقد دخلنا في شراكة مع مجتمع HD طوال فترة برنامج التطوير السريري هذا، ونحن نقدر بشدة هذا التعاون. سنستمر في التواصل بشفافية والشراكة مع المجتمع بينما نعمل على تجاوز هذا الوضع الصعب.

إذا كانت لديك أسئلة إضافية، فلا تتردد في إرسالها عبر البريد الإلكتروني medinfo@uniqure.com أو اتصل بالرقم 1-866-520-1257-866.

مع خالص التقدير، دانيال ليونارد المدير التنفيذي لمناصرة المرضى العالميين

-بيان صحفي-

3 نوفمبر 2025

ليكسنجتون، ماساتشوستس وأمستردام، 03 نوفمبر 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - أعلنت اليوم شركة يونيكيور (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: QURE)، وهي شركة رائدة في مجال العلاج الجيني تعمل على تطوير علاجات تحويلية للمرضى ذوي الاحتياجات الطبية الشديدة، أنها تلقت اليوم ملاحظات من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) خلال اجتماع عقد مؤخرًا قبل طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية (BLA) بشأن AMT-130، وهو علاج جيني تجريبي لمرض هنتنغتون (HD).

على الرغم من عدم استلام المحضر النهائي للاجتماع حتى الآن، إلا أنه بناءً على المناقشات التي دارت في الاجتماع، تعتقد شركة uniQure أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لم تعد توافق حاليًا على أن البيانات المستمدة من دراسات المرحلة الأولى/الثانية من AMT-130 مقارنةً بعنصر تحكم خارجي، وفقًا للبروتوكولات المحددة مسبقًا وخطط التحليل الإحصائي التي تمت مشاركتها مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قبل إجراء التحليلات، قد تكون كافية لتوفير الدليل الأساسي لدعم تقديم طلب ترخيص ترخيص ترخيص استخدام الدواء. يعد هذا تحولًا رئيسيًا عن الاتصالات السابقة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في اجتماعات متعددة من النوع باء على مدار العام الماضي. وبالتالي، فإن توقيت تقديم طلب ترخيص إطلاق السجل التجاري لعقار AMT-130 غير واضح الآن.

تتوقع uniQure أن تتلقى المحضر النهائي في غضون 30 يومًا من الاجتماع وتخطط للتفاعل بشكل عاجل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لإيجاد مسار للمضي قدمًا للحصول على الموافقة المعجلة على AMT-130 في الوقت المناسب.

وقد منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف العلاج الاختراقي لعقار AMT-130 بناءً على بيانات من دراسات المرحلة الأولى/الثانية مقارنةً بالضوابط الخارجية في أبريل 2025، وتعيين العلاج المتقدم للأدوية التجديدية (RMAT) في مايو 2024.

“قال مات كابوستا، الرئيس التنفيذي لشركة uniQure: ”لقد فوجئنا بملاحظات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الاجتماع الأخير قبل طلب ترخيص إطلاق السجلات، وهو تغيير جذري عن التوجيهات التي قدمتها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في نوفمبر 2024 بأن البيانات من دراسات المرحلة الأولى / الثانية الجارية، مقارنةً بالتاريخ الطبيعي للتحكم الخارجي، قد تكون بمثابة الأساس الأساسي لتقديم طلب ترخيص إطلاق السجلات بموجب مسار الموافقة المعجلة“. ”هذه الأخبار غير متوقعة، ونحن نشعر بخيبة أمل حقيقية للأشخاص الذين يعيشون مع مرض التصلب العصبي المتعدد الذين لا يملكون خيارات علاجية معدلة للمرض لهذا المرض المدمر. نحن نعتقد بقوة أن AMT-130 لديه القدرة على تحقيق فائدة كبيرة للمرضى، ونظل ملتزمين تمامًا بالعمل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتحديد أفضل مسار للمضي قدمًا لتقديم AMT-130 بسرعة للمرضى وعائلاتهم في الولايات المتحدة."

وبالإضافة إلى مواصلة الشراكة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في تطوير عقار AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون، تخطط يونيكيور بالتوازي مع ذلك للتقدم في المناقشات مع الوكالات التنظيمية الأخرى، بما في ذلك في الاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة.

نبذة عن يونيكيور

تفي شركة يونيكيور بوعد العلاج الجيني - علاجات فردية ذات نتائج علاجية محتملة. وتمثل الموافقات على العلاج الجيني للهيموفيليا "ب" من يونيكيور - وهو إنجاز تاريخي يستند إلى أكثر من عقد من البحث والتطوير السريري - علامة فارقة في مجال الطب الجيني، كما أنه يبشر بنهج علاجي جديد للمرضى المصابين بالهيموفيليا. وتعمل يونيكيور الآن على تطوير مجموعة من العلاجات الجينية الخاصة لعلاج المرضى المصابين بمرض هنتنغتون وصرع الفص الصدغي الحراري والتصلب الجانبي الضموري ومرض فابري وأمراض خطيرة أخرى. www.uniQure.com

البيانات التطلعية من يونيكيور (uniQure)

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية. إن جميع البيانات بخلاف البيانات المتعلقة بالوقائع التاريخية هي بيانات تطلعية والتي غالباً ما يشار إليها بمصطلحات مثل “نتوقع”، “نعتقد”، “يمكن”، “يمكن”، “نؤسس”، “نقدر”، “نتوقع”، “نهدف”، “ننوي”، “نتطلع إلى”، “قد”، “نخطط”، “محتمل”، “نتوقع”، “نتوقع”، “نسعى”، “ينبغي”، “سوف”، “سوف” والتعبيرات المماثلة ونوافي تلك المصطلحات. تستند البيانات التطلعية على معتقدات الإدارة وافتراضاتها وعلى المعلومات المتوفرة لدى الإدارة اعتباراً من تاريخ هذا البيان الصحفي. وتشمل الأمثلة على هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: خطط الشركة لتطوير AMT-130 في الولايات المتحدة, بما في ذلك خطط الشركة للتفاعل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لإيجاد مسار للمضي قدماً في تسريع الموافقة على عقار "إيه إم تي-130" في الوقت المناسب وتقديمه بسرعة للمرضى وعائلاتهم في الولايات المتحدة.توقيت ونتائج التفاعلات التنظيمية فيما يتعلق ببرنامج AMT-130، بما في ذلك خطط الشركة للتقدم في المناقشات مع الوكالات التنظيمية الأخرى، بما في ذلك في الاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة، بالتوازي مع المناقشات التنظيمية مع إدارة الغذاء والدواء؛ استلام المحضر النهائي من اجتماع ما قبل اتفاقية إطلاق العقاقير مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في غضون 30 يومًا من الاجتماع; توقيت تقديم الشركة لاتفاقية ترخيص إطلاق السجل التجاري لدواء "إيه إم تي-130"؛ واعتقاد الشركة بأن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لم تعد توافق على أن البيانات المستمدة من دراسات المرحلة الأولى/الثانية من دواء "إيه إم تي-130" مقارنةً بعقار تحكم خارجي قد تكون كافية لتوفير الدليل الأساسي لدعم تقديم اتفاقية ترخيص إطلاق السجل التجاري؛ وإمكانية أن يحقق دواء "إيه إم تي-130" فائدة كبيرة للمرضى. قد تختلف النتائج الفعلية للشركة مادياً عن تلك المتوقعة في هذه البيانات التطلعية لأسباب عديدة. وتشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى: المخاطر المتعلقة بالمرحلة الأولى/الأولى من التجارب السريرية التي تجريها الشركة على عقار "إيه إم تي-130"، بما في ذلك خطر عدم قدرة هذه التجارب على إظهار بيانات كافية لدعم المزيد من التطوير السريري أو الموافقة التنظيمية؛ ومخاطر توفر المزيد من بيانات المرضى التي تؤدي إلى تفسير مختلف عن التفسير المستمد من البيانات الأولية; المخاطر المتعلقة بتفاعلات الشركة مع السلطات التنظيمية، والتي قد تؤثر على بدء التجارب السريرية وتوقيتها، والتقدم المحرز في التجارب السريرية ومسارات الموافقة التنظيمية؛ ما إذا كانت القياسات التي تقوم الشركة بتقييمها تعتبر قياسات قوية وحساسة لتطور المرض؛ ما إذا كان تعيين العلاج المعجل أو تعيين العلاج الاختراقي أو أي مسار معجل، إذا تم منحه، سيؤدي إلى الموافقة التنظيمية; وقدرة الشركة على إجراء وتمويل المرحلة الثالثة أو دراسة تأكيدية للمرحلة الثالثة من العلاج الجيني AMT-130 إذا لزم الأمر؛ وقدرة الشركة على الاستمرار في بناء البنية التحتية والموظفين اللازمين لتحقيق أهدافها والحفاظ عليها؛ وفعالية الشركة في إدارة التجارب السريرية الحالية والمستقبلية والعمليات التنظيمية؛ وقدرة الشركة على إثبات الفوائد العلاجية لعلاجاتها الجينية المرشحة في التجارب السريرية؛ واستمرار تطوير العلاجات الجينية وقبولها؛ وقدرة الشركة على الحصول على ملكيتها الفكرية والحفاظ عليها وحمايتها؛ وقدرة الشركة على تمويل عملياتها وجمع رأس مال إضافي حسب الحاجة وبشروط مقبولة. هذه المخاطر والشكوك موصوفة بشكل كامل تحت عنوان "عوامل الخطر" في الإيداعات الدورية للشركة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC)، بما في ذلك تقريرها السنوي على النموذج 10-كيه المقدم إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات في 27 فبراير 2025، وتقاريرها الفصلية على النموذج 10-كيو المقدمة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات في 9 مايو 2025 و29 يوليو 2025، وفي الإيداعات الأخرى التي تقدمها الشركة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات من وقت لآخر. بالنظر إلى هذه المخاطر والشكوك والعوامل الأخرى، يجب عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية، وباستثناء ما يقتضيه القانون، لا تتحمل الشركة أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية، حتى لو توفرت معلومات جديدة في المستقبل.

جهات اتصال يونيكيور:

للمستثمرين:

كيارا روسو
الاتصال المباشر: 781-491-4371-4371
الهاتف المحمول: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com لوسائل الإعلام:

توم مالون مباشر: 339-970-970-7558 جوال: 339-223-8541-223-8541
t.malone@uniQure.com