تحديث من LoQus23

شركة LoQus23 Therapeutics هي شركة تكنولوجيا حيوية تبحث في عقاقير الجزيئات الصغيرة التي يمكن أن توقف التمدد الثلاثي الممرض الذي يعد السبب والدافع وراء مرض هنتنغتون (HD) والحثل العضلي من النوع 1، وغيرها من أمراض التمدد الثلاثي المتكرر. وقد أعلنت الشركة اليوم أنها قد رشحت دواء LQT-23، وهو دواء مرشح لديه إمكانات رائدة لإبطاء أو إيقاف تطور مرض هنتنغتون.

في وقت سابق في عام 2024، أعلنت شركة LoQus23 عن تمويلها وتركيزها على تطوير سلسلة من مثبطات MutSβ، مع خطط لدخول العيادة بحلول عام 2026. والآن، رشحوا رسمياً عقار LQT-23 كمرشحهم الرئيسي - وهو المثبط الأكثر تقدماً وفعالية حتى الآن - مع بيانات ما قبل السريرية التي تظهر أنه يمنع التمدد الجسدي في نماذج HD. كما أنهم يخططون أيضًا لتقديم طلب للحصول على IND/CTA في وقت لاحق من هذا العام، مما يشير إلى الاستعداد للتجارب الأولى على البشر.

يعد ترشيح LQT-23 كمرشح للتطوير لدينا لحظة مهمة بالنسبة لـ LoQus23 ويؤكد من جديد استراتيجيتنا لتطوير خط إنتاجنا من مثبطات MSH3/MutSβ لتغيير حياة المرضى.

الدكتور ديفيد رينولدز، الرئيس التنفيذي لشركة لوقوس 23

-بيان صحفي-

شركة "لوكوس 23 ثيرابيوتيكس" ترشح عقار LQT-23 كأول دواء مرشح يؤخذ عن طريق الفم لعلاج مرض هنتنغتون

• LQT-23 هو مثبط جزيئي صغير متمايز وفعال للغاية وأول مثبط جزيئي صغير حوئي من الدرجة الأولى لـ MSH3/MutSβ
• آلية عمل فريدة من نوعها مع إمكانية إبطاء أو إيقاف تطور مرض HD

كامبريدج، إنجلترا، 6 يناير 2026 /PRNewswire/ - أعلنت اليوم شركة LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تبحث في عقاقير الجزيئات الصغيرة التي يمكن أن توقف التمدد الثلاثي الممرض الذي يعد سببًا ومحفزًا لمرض هنتنغتون (HD)، والحثل العضلي من النوع 1، وغيرها من أمراض التمدد الثلاثي المتكرر، عن ترشيح عقار LQT-23، وهو عقار مرشح لديه إمكانات رائدة لإبطاء أو إيقاف تطور مرض هنتنغتون.

وقد تبين أن إصلاح عدم تطابق الحمض النووي هو المحرك الرئيسي للإصابة بمرض HD وغيره من أمراض التكرار الثلاثي. وتحدد الأدلة المتقاربة من علم الوراثة البشرية ودراسات ما بعد الوفاة والأبحاث الميكانيكية بروتين MSH3/MutSβ باعتباره الهدف الواعد لمسار إصلاح عدم تطابق الحمض النووي. ومع ذلك، يعد البروتين هدفًا صعبًا للغاية للتدخل العلاجي بالجزيئات الصغيرة.

من خلال الاستفادة من خبرتها العميقة في المسار والمرض، أنشأت LoQus23 منصة من المقايسات وسلسلة متعددة من مثبطات الجزيئات الصغيرة MutSβ. يمثل LQT-23 تقدمًا رائدًا في تعديل MutSβ لعلاج HD، باستخدام آلية عمل جديدة لتثبيط هذا الهدف المعقد. ويُعد LQT-23 أكثر مثبطات الجزيئات الصغيرة الحُليفيّة الفعالة والأكثر تقدمًا حتى الآن.

وعلّق الدكتور ديفيد رينولدز، الرئيس التنفيذي لشركة "لوكوس 23 ثيرابيوتيكس" قائلاً: “إن ترشيح LQT-23 كمرشح للتطوير لدينا هو لحظة مهمة بالنسبة لـ LoQus23 ويؤكد من جديد استراتيجيتنا لتطوير خط أنابيبنا من مثبطات MSH3/MutSβ لتغيير حياة المرضى. وأود أن أحيي تفاني فريقنا الذي عمل بلا كلل على مدى سنوات عديدة لتحديد هذا المرشح لمثل هذا الهدف الصعب، ونتطلع إلى تطويره لتقديم طلب الحصول على IND/CTA في وقت لاحق من هذا العام.”

وأضاف الدكتور سايروس موزايني، رئيس مجلس إدارة "لوقوس 23: “إن MSH3/MutSβ هو الهدف الواعد والأفضل الذي تم التحقق من صحته لمرض HD، ولكن كان من الصعب الحصول على دواء. لقد أحرز الفريق تقدمًا استثنائيًا منذ التمويل في عام 2024، ويؤكد ترشيح LQT-23 كمرشحنا الرئيسي للتطوير على خبرتنا العميقة في هذا المجال، مع وضع LoQus23 في طليعة العلاجات الناشئة لعلاج HD.”

أظهرت الدراسات ما قبل السريرية لـ LQT-23 تعديلاً قويًا وانتقائيًا لـ MSH3/MutSβ مما يؤدي إلى حصار قوي للتوسع الجسدي في الأنظمة الخلوية عالية الكثافة والنماذج الحيوانية. سيستمر التطوير ما قبل السريري حتى عام 2026.

داء هنتنغتون هو اضطراب تنكسي عصبي صبغي جسدي سائد لا يوجد له حالياً أي علاج معتمد لتعديل المرض، ويوجد 30,000 مريض في الولايات المتحدة وحدها. ومن خلال استهداف التمدد الجسدي، يأمل LoQus23 في إبطاء أو حتى وقف ظهور مرض هنتنغتون وتطوره. في عام 2024، أعلنت LoQus23 عن الإغلاق الناجح لجولة تمويل بقيمة 35 مليون جنيه إسترليني من السلسلة أ بقيادة Forbion، إلى جانب المستثمرين الحاليين في صندوق اكتشاف الخرف التابع لشركة SV Health Investors وصندوق نوفارتيس للمشاريع.

ملاحظات للمحررين

نبذة عن شركة لوكوس 23 ثيرابيوتيكس المحدودة

شركة LoQus23 هي شركة تكنولوجيا حيوية مقرها في كامبريدج بالمملكة المتحدة، تعمل على تطوير مثبطات التمدد الجزيئي الجسدي الصغيرة لعلاج مرض هنتنغتون وغيره من أمراض التمدد الثلاثي المتكرر. مرض هنتنغتون هو اضطراب تنكسي عصبي جسدي سائد لا يوجد له حالياً أي علاج معتمد لتعديل المرض، ويوجد حالياً 30,000 مريض في الولايات المتحدة وحدها.

يمتلك نهج LoQus23 القدرة على وقف عدم استقرار الحمض النووي وبالتالي إبطاء التنكس العصبي في هذه الأمراض. يركز LoQus23 على استخدام نهج قائم على البنية لتصميم عقاقير الجزيئات الصغيرة، والتي يمكن أن توفر إدارة أكثر ملاءمة من الأساليب الأخرى. تتمتع أدوية الجزيئات الصغيرة التي تؤخذ عن طريق الفم بسجل حافل في علاج أمراض الدماغ المعقدة وتوفر راحة أكبر للمرضى مقارنةً بطرق العلاج المتقدمة الأخرى. برنامج LoQus23 الرئيسي، وهو مثبط جزيء صغير فعال من الجزيئات الصغيرة الحليفة للهرمون الميثيليني، وهو جزء من مركب MutSβ الذي يدخل الآن مرحلة التطوير قبل السريرية.

تمتلك LoQus23 فريقاً قيادياً على درجة عالية من الخبرة، مبني على أسس علمية عالمية المستوى. تأسست الشركة في الأصل في عام 2019 على يد الدكتور ديفيد رينولدز والدكتورة كارولين بين والدكتورة روث ماكيرنان CBE، حاصلة على درجة الماجستير في العلوم الطبية والعلوم الطبية (FMedSci)، رواد الأعمال المقيمين في صندوق اكتشاف الخرف التابع لشركة SV Health Investors، والذي كان أيضًا بمثابة المستثمر الأولي. في أكتوبر 2024، أنهت الشركة جولة تمويل ناجحة بقيمة 35 مليون جنيه إسترليني من السلسلة أ بقيادة Forbion، إلى جانب المستثمرين الحاليين في صندوق اكتشاف الخرف التابع لشركة SV Health Investors وصندوق نوفارتيس للمشاريع.

لمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة www.loqus23.com