يونيكيور تعلن عن اجتماع مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية

يناير 9, 2026 9 يناير 2026 7:05 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة

uniQure تعلن عن اجتماع من النوع A مقرر مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية

ليكسنجتون، ماساتشوستس وأمستردام، 09 يناير 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - أعلنت اليوم شركة يونيكيور (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: QURE)، وهي شركة رائدة في مجال العلاج الجيني تعمل على تطوير علاجات تحويلية للمرضى ذوي الاحتياجات الطبية الشديدة، عن عقد اجتماع من النوع A مع إدارة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لمناقشة حزمة بيانات طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية (BLA) لدعم الموافقة المعجلة على AMT-130، وهو العلاج الجيني التجريبي للشركة لعلاج مرض هنتنغتون.

“وقال مات كابوستا، الرئيس التنفيذي لشركة ”يونيكيور“: ”نتطلع إلى إجراء مناقشة بناءة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بينما نعمل على التوصل إلى قرار في الوقت المناسب بشأن مسار الموافقة المعجل على عقار "إيه إم تي-130". "لقد أكد مجتمع مرض هنتنغتون، بما في ذلك المرضى والأطباء، على الحاجة الطبية العميقة غير الملباة وأهمية الوصول في الوقت المناسب إلى العلاجات المعدلة للمرض مثل AMT-130. ونحن لا نزال ملتزمين بشدة بإتاحة الوصول إلى المرضى مع الاستمرار في التعاون الوثيق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية."

تتوقع الشركة تقديم تحديث تنظيمي بعد استلام محضر الاجتماع الرسمي.

نبذة عن يونيكيور

تفي شركة يونيكيور بوعد العلاج الجيني - علاجات فردية ذات نتائج علاجية محتملة. وتمثل الموافقات على العلاج الجيني للهيموفيليا "ب" من يونيكيور - وهو إنجاز تاريخي يستند إلى أكثر من عقد من البحث والتطوير السريري - علامة فارقة في مجال الطب الجيني، كما أنه يبشر بنهج علاجي جديد للمرضى المصابين بالهيموفيليا. وتعمل يونيكيور الآن على تطوير مجموعة من العلاجات الجينية الخاصة لعلاج المرضى المصابين بمرض هنتنغتون وصرع الفص الصدغي الحراري والتصلب الجانبي الضموري ومرض فابري وأمراض خطيرة أخرى. www.uniQure.com

البيانات التطلعية من يونيكيور (uniQure)

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية. إن جميع البيانات بخلاف البيانات المتعلقة بالوقائع التاريخية هي بيانات تطلعية والتي غالباً ما يشار إليها بمصطلحات مثل “نتوقع”، “نعتقد”، “يمكن”، “يمكن”، “نؤسس”، “نقدر”، “نتوقع”، “نهدف”، “ننوي”، “نتطلع إلى”، “قد”، “نخطط”، “محتمل”، “نتوقع”، “نتوقع”، “نسعى”، “ينبغي”، “سوف”، “سوف” والتعبيرات المماثلة ونوافي تلك المصطلحات. تستند البيانات التطلعية على معتقدات الإدارة وافتراضاتها وعلى المعلومات المتوفرة لدى الإدارة اعتباراً من تاريخ هذا البيان الصحفي. وتشمل الأمثلة على هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: خطط الشركة لعقد اجتماع من النوع "أ" مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والعمل على التوصل إلى قرار في الوقت المناسب بشأن مسار الموافقة المعجل على عقار "إيه إم تي-130"؛ و"إيه إم تي-130" كعلاج محتمل لتعديل المرض؛ وخطط الشركة لتقديم تحديث تنظيمي بعد استلام محضر الاجتماع الرسمي من الاجتماع المقرر من النوع "أ". قد تختلف النتائج الفعلية للشركة مادياً عن تلك المتوقعة في هذه البيانات التطلعية لأسباب عديدة. وتشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى: المخاطر المتعلقة بالمرحلة الأولى/الأولى من التجارب السريرية التي تجريها الشركة على عقار AMT-130، بما في ذلك خطر عدم قدرة هذه التجارب على إظهار بيانات كافية لدعم المزيد من التطوير السريري أو الموافقة التنظيمية؛ خطر أن تخلص إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في نهاية المطاف إلى أن هذه التجارب غير كافية ومضبوطة بشكل جيد لتوفير الأدلة الأولية لدعم اتفاقية ترخيص إطلاق السجل التجاري; خطر توفر المزيد من بيانات المرضى التي تؤدي إلى تفسير مختلف عن التفسير المستمد من البيانات الأولية؛ المخاطر المتعلقة بتفاعلات الشركة مع السلطات التنظيمية، والتي قد تؤثر على بدء التجارب السريرية وتوقيتها، والتقدم في التجارب السريرية ومسارات الموافقة التنظيمية؛ ما إذا كانت القياسات التي تقوم الشركة بتقييمها تعتبر قياسات قوية وحساسة لتطور المرض; ما إذا كان تعيين العلاج السريع أو تعيين العلاج الاختراقي أو أي مسار معجّل، في حال منحه، سيؤدي إلى الموافقة التنظيمية؛ قدرة الشركة على إجراء وتمويل المرحلة الثالثة أو دراسة تأكيدية للمرحلة الثالثة من AMT-130 إذا لزم الأمر؛ قدرة الشركة على الاستمرار في بناء البنية التحتية والموظفين اللازمين لتحقيق أهدافها والحفاظ عليها؛ فعالية الشركة في إدارة التجارب السريرية الحالية والمستقبلية والعمليات التنظيمية; قدرة الشركة على إثبات الفوائد العلاجية لعلاجاتها الجينية المرشحة في التجارب السريرية؛ واستمرار تطوير العلاجات الجينية وقبولها؛ وقدرة الشركة على الحصول على ملكيتها الفكرية والحفاظ عليها وحمايتها؛ وقدرة الشركة على تمويل عملياتها وجمع رأس مال إضافي حسب الحاجة وبشروط مقبولة. هذه المخاطر والشكوك موصوفة بشكل كامل تحت عنوان "عوامل الخطر" في الإيداعات الدورية للشركة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC)، بما في ذلك تقريرها السنوي على النموذج 10-كيه المقدم إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات في 27 فبراير 2025، وتقاريرها الفصلية على النموذج 10-كيو المقدمة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات في 9 مايو 2025، و29 يوليو 2025، و10 نوفمبر 2025، وفي الإيداعات الأخرى التي تقدمها الشركة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات من وقت لآخر. بالنظر إلى هذه المخاطر والشكوك والعوامل الأخرى، يجب عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية، وباستثناء ما يقتضيه القانون، لا تتحمل الشركة أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية، حتى لو توفرت معلومات جديدة في المستقبل.

جهات اتصال يونيكيور:

للمستثمرين:

كيارا روسو مباشرةً: 781-491-4371-4371 جوال: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

لوسائل الإعلام:

توم مالون مباشر: 339-970-970-7558 جوال: 339-223-8541-223-8541 t.malone@uniQure.com