أصدقائي الأعزاء في مجتمع مرض هنتنغتون,

نود أن نشارككم آخر المستجدات حول الأبحاث الجارية على دواء SKY-0515، وهو دواء تجريبي يتم دراسته لعلاج داء هنتنغتون (HD). تمت مشاركة بيان صحفي علمي اليوم، وتهدف هذه الرسالة إلى شرح الأخبار بطريقة أكثر تركيزًا على المجتمع وأسهل في القراءة، ونحن نعلم مدى أهمية تلقي العائلات والأفراد المصابين بمرض هنتنغتون HD تحديثات واضحة وصادقة ونقدر لك تخصيص الوقت لقراءة هذا البيان.

ما هو SKY-0515؟

SKY-0515 هو دواء تجريبي يتم تناوله مرة واحدة يومياً عن طريق الفم، وهو متاح حالياً فقط من خلال التجارب السريرية. وهو غير معتمد للاستخدام في أي مرض أو في أي بلد. صُمم الدواء التجريبي للتأثير على عاملين بيولوجيين متورطين في مرض هنتنغتون:

• بروتين هنتنكتين المتحول (mHTT)، وهو البروتين غير الطبيعي الذي يسبب مرض HD
• بروتين PMS1، وهو بروتين قد يشارك في العمليات المرتبطة بتطور المرض
• يدرس الباحثون ما إذا كانت التغييرات في هذه العلامات البيولوجية يمكن أن تكون ذات صلة بمرض التصلب العصبي المتعدد بمرور الوقت.

ما الذي تمت مشاركته في إعلان 27 يناير؟

تضمن الإعلان نتائج تحليل مرحلي لمدة تسعة أشهر للأشخاص الذين يعانون من المرحلة المبكرة من مرض HD والذين يشاركون في المرحلة الأولى من الدراسة السريرية. وتركز هذه الدراسة بشكل أساسي على السلامة وفهم سلوك الدواء التجريبي في الجسم. وفيما يلي ما تم ملاحظته حتى الآن:

• التغيرات في العلامات البيولوجية
• وأظهر الأشخاص الذين يتناولون SKY-0515 انخفاضاً معتمداً على الجرعة في مستويات هانتين هانتين المتحولة في الدم
• عند الجرعة الأعلى التي خضعت للدراسة، لوحظ انخفاض متوسط يبلغ حوالي 62%
• كما لوحظت انخفاضات في الحمض النووي الريبي المرسال PMS1 بحوالي 26%
• وقد ثبت أن الدواء التجريبي يصل إلى الدماغ، وهو أمر ضروري لعلاج مرض HD

تشير هذه النتائج إلى أن SKY-0515 يتفاعل مع أهدافه البيولوجية المقصودة. وفي هذه المرحلة، من غير المعروف كيف ترتبط هذه التغييرات بالأعراض أو النتائج على المدى الطويل.

ما الذي نعرفه عن السلامة؟

• تم تحمل SKY-0515 بشكل عام بشكل جيد في الدراسة حتى الآن
• لم يتم تحديد أي مخاوف كبيرة تتعلق بالسلامة في البيانات التي تم الإبلاغ عنها
• ستستمر مراقبة السلامة عن كثب مع تقدم الدراسات إلى الأمام

هل تم قياس الأعراض أو الوظيفة؟

• كما جمع الباحثون أيضًا تقييمات سريرية استكشافية، بما في ذلك درجة مجمعة تسمى مقياس التصنيف الموحد المركب لمرض هنتنغتون (cUHDRS)، والذي ينظر في الحركة والتفكير والوظائف اليومية.
• كان متوسط الدرجات مستقرًا بشكل عام مع مرور الوقت، مع ملاحظة تغيرات طفيفة
• بعد تسعة أشهر، أظهر المشاركون على SKY-0515 تحسنًا طفيفًا في المتوسط عن خط الأساس
• نظرًا لأن هذه الدراسة في مرحلة مبكرة مع عدد محدود من المشاركين، يجب تفسير هذه النتائج بحذر
• هناك حاجة إلى دراسات أكبر وأطول لفهم أفضل لما إذا كان SKY-0515 قد يكون له تأثير على الأعراض أو تطور المرض.

ما هي الدراسات التي تجري الآن؟

دراسة المرحلة 1

• اكتمل التسجيل
• المشاركون مستمرون في فترة تمديد أعمى
• من المتوقع الحصول على بيانات إضافية في منتصف عام 2026

المرحلة 2/3 من دراسة FALCON-HD

• يتم التسجيل حالياً في أستراليا ونيوزيلندا وجورجيا. وستتم إضافة بلدان أخرى قريباً
• سيتلقى المشاركون العلاج أو العلاج الوهمي لمدة 12-18 شهرًا على الأقل
• ستقيّم هذه الدراسة كذلك السلامة والعلامات البيولوجية والتدابير السريرية

يتوفر المزيد من التفاصيل على ClinicalTrials.gov NCT0687333334 و www.FALCON-HD.com.

ماذا يعني هذا التحديث بالنسبة لمجتمع HD؟

تمثل هذه النتائج تقدماً مبكراً ولكن ذا مغزى في التطوير السريري لدواء SKY-0515. وتظهر النتائج أن الدواء له تأثيرات بيولوجية قابلة للقياس، ولكن لا يزال من السابق لأوانه معرفة ما قد يعنيه ذلك بالنسبة للأشخاص المصابين بالقرص عالي الكثافة. لا يزال SKY-0515 علاجاً تجريبياً، وهناك حاجة إلى إجراء المزيد من الأبحاث قبل استخلاص أي استنتاجات حول دوره المحتمل في رعاية مرضى HD. سنبقى ملتزمين بمشاركة التحديثات بشفافية مع تطور العلم.

حافظ على مشاركتك على مدار الأشهر القادمة، سيشارك أعضاء فريق سكاي هوك في الفعاليات المجتمعية والمؤتمرات والندوات عبر الإنترنت التي تستضيفها العديد من منظمات الدفاع عن المرضى، بما في ذلك هنتنغتون أستراليا، وهنتنغتون فيكتوريا، وجمعية مرض هنتنغتون في أوكلاند، وجمعية مرض هنتنغتون الأمريكية، وجمعية هنتنغتون في كندا، ومنظمة شباب مرض هنتنغتون، ومنظمة فاكتور-إش، وجمعية هنتنغتون فرنسا، وجمعية مرض هنتنغتون في إنجلترا وويلز. ستشارك هذه المنظمات التفاصيل حول التواريخ والأوقات وكيفية الانضمام من خلال قنواتها المعتادة، لذلك نشجعك على متابعتها للحصول على آخر التحديثات.

نشعر بالامتنان العميق للأفراد والعائلات الذين يشاركون في الدراسات البحثية، وللمنظمات المناصرة وأفراد المجتمع الذين يواصلون دعم أبحاث مرض HD. نحن نعلم أن المجتمع كان ينتظر منذ وقت طويل إحراز تقدم، ونحن ممتنون لاستمراركم في المشاركة معنا على الرغم من الشكوك. شكراً لوضعكم الأمل والثقة في الأبحاث.

سنظل ملتزمين بمشاركة التحديثات مع تقدم البحث.

مع التقدير، فريق سكاي هوك ثيرابيوتيكس العلاجي

-بيان صحفي-

شركة سكاي هوك ثيرابيوتيكس تعلن عن النتائج المرحلية للمرحلة الأولى من تجربتها السريرية للمرحلة الأولى من علاج SKY-0515 كعلاج لمرض هنتنغتون

وتظهر النتائج خلال تسعة أشهر تحسناً في متوسط التحسن في مقياس التصنيف الموحد المركب لمرض هنتنغتون من خط الأساس بمقدار +0.64 نقطة، مقارنة بالتاريخ الطبيعي المتوقع لتفاقم مقياس التصنيف الموحد لمرض هنتنغتون لدى المرضى الذين يعانون من أعراض -0.73 نقطة على مدى تسعة أشهر، استناداً إلى ترجيح درجة الميل. كما أعلنت شركة Skyhawk أيضًا عن توسيع المرحلة 2/3 من تجربة FALCON-HD للمرحلة الثانية من تجربة SKY-0515 في جميع أنحاء العالم. وقد أعطت Skyhawk الآن جرعات لأكثر من 90 مريضًا.

بوسطن، ماساتشوستس، ماساتشوستس، 27 يناير 2026 - أعلنت اليوم شركة Skyhawk Therapeutics، وهي شركة متخصصة في مجال التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جزيئية صغيرة جديدة لتعديل أهداف الحمض النووي الريبي الحرجة، عن نتائج إيجابية من التحليل المرحلي لمدة تسعة أشهر للعلاج التجريبي الذي أجرته الشركة لعلاج مرض هنتنغتون (HD) باستخدام SKY-0515.

ويؤدي العلاج بعقار SKY-0515 إلى انخفاض بروتين mHTT في الدم بجرعة 62% عند جرعة 9 ملغ، وانخفاض الحمض النووي المرسال PMS1 المعتمد على الجرعة بمقدار 26%. ويعدّ PMS1 محركاً رئيسياً للتوسع الجسدي لتكرار CAG وأمراض HD. كما أظهر "سكاي-0515" أيضاً تعرضاً ممتازاً للجهاز العصبي المركزي وكان آمناً وجيد التحمل بشكل عام.

بعد ثلاثة وستة وتسعة أشهر، أظهر المرضى الذين يتلقون "سكاي-0515" في مجموعة مرضى الجزء "ج" من المرحلة الأولى من التجربة السريرية لـ"سكاي-0515" تحسناً متوسطاً في مقياس التصنيف الموحد المركب لمرض هنتنغتون (cUHDRS) مقارنة بخط الأساس. في تسعة أشهر، في تحليل مجمع، بلغ هذا التحسن + 0.64 نقطة مقارنة بالتدهور المتوقع في تسعة أشهر من مقياس التصنيف الموحد المركب لمرض هنتنغتون لدى المرضى الذين يعانون من الأعراض بمقدار -0.73 نقطة، استناداً إلى ترجيح درجة الميل باستخدام مقياس "إنرول-إتش دي" و"تراك-إتش دي".

‘المرحلة الأولى من الجزء ’ج" من المرحلة الأولى من دراسة مجموعة المرضى الذين تلقوا المرحلة الأولى من الجزء "ج" من دراسة حالة المرضى ومكوناتها في 3 و6 و9 أشهر للمرضى الذين تلقوا SKY-0515 بشكل مستمر لمدة 9 أشهر، مرة واحدة في اليوم، مع تجميع البيانات عند 4 ملغ و9 ملغ (العدد = 17)، يناير 2026. ملاحظة: تمثل أشرطة الخطأ الخطأ الخطأ المعياري للمتوسط؛ تم إجراء ترجيح درجة الميل (العدد = 325) باستخدام Enroll-HD وTRAACK-HD.

“وقال إيد وايلد، أستاذ طب الأعصاب في كلية لندن الجامعية: ’لقد شجعتني كثيراً بيانات السلامة والفعالية المبكرة هذه من المرحلة الأولى من تجربة الجزء ”ج“ من المرحلة الأولى من تجربة SKY-0515 على المرضى، والتي تظهر انحرافاً في بروتين mHTT في المرضى بعيداً عن التدهور المتوقع في التاريخ الطبيعي في التحليلات المحددة مسبقاً لمدة ثلاثة وستة وتسعة أشهر. وأضاف: ’يستمر SKY-0515 في خفض بروتين mHTT إلى أقصى حد أظهره أي علاج تم اختباره حتى الآن على المرضى، مع بيانات سريرية وبيانات المؤشرات الحيوية التي تظهر أن الدواء جيد التحمل في جميع الجرعات التي تم اختبارها. وتوفر قدرة SKY-0515 على تقليل كل من mHTT وPMS1 مزيجاً فعالاً لعلاج مرض هنتنغتون عبر اثنتين من الآليات الأساسية المسببة للمرض. هذه النتائج التجريبية المفتوحة التسمية، التي من المقرر أن يتم التحقق من صحتها في تجربة FALCON-HD الجارية التي يتم التحكم فيها بالعلاج الوهمي، تعطي توقعات بتأثير ذي مغزى للأشخاص الذين يعانون من مرض هنتنغتون في جميع أنحاء العالم - والذين سيكون علاج خفض الهانتينتين الذي يتم تناوله عن طريق الفم مثل SKY-0515 تحويلياً حقاً.”

“وقال سيرجي باوشكين، رئيس قسم البحث والتطوير في ”سكاي هوك ثيرابيوتيكس“: ’كان هدفنا من المرحلة الأولى من دراستنا هو إثبات السلامة ونشاط المؤشرات الحيوية’، وأضاف: ”إن استمرار قوة استجابة المؤشر الحيوي لـ SKY-0515 في تحليل البيانات المؤقتة لمدة تسعة أشهر - والتحسن في نقطة النهاية المحتملة، cUHDRS، مقارنةً بتفاقم درجة cUHDRS في بيانات التاريخ الطبيعي للمرضى - يؤكد على إمكانات SKY-0515 كأفضل علاج معدل للمرض في فئته لمرض HD. وتمثل هذه البيانات المرحلية إنجازاً هاماً لدواء SKY-0515 وتسلط الضوء على قوة منصة Skyhawk في تقديم جزيئات صغيرة هي الأولى من نوعها لعلاج الأمراض المدمرة التي لا توجد علاجات معتمدة لتعديل المرض."

داء هنتنغتون هو اضطراب عصبي وراثي نادر، وراثي ومميت في نهاية المطاف، يصيب أكثر من 40,000 مريض يعانون من أعراضه في الولايات المتحدة، ويُقدّر عدد المصابين به بمئات الآلاف في جميع أنحاء العالم. لا توجد حالياً علاجات معتمدة تبطئ أو توقف تطور المرض. SKY-0515 هو مُعدِّل جزيء صغير للحمض النووي الريبي يتم تناوله عن طريق الفم، وهو جزيء صغير يتم تناوله عن طريق الفم، تم تطويره من خلال منصة الشركة الجديدة لتعديل الحمض النووي الريبي SKYSTAR®. يقلل SKY-0515 علاجياً من بروتين HTT وبروتين PMS1. ويُعدّ بروتين PMS1 محركاً رئيسياً إضافياً للتوسع الجسدي لتكرار CAG وأمراض HD، وينبغي أن يكون مكملاً لفوائد الحد من بروتين HTT المتحول.

كما أعلنت "سكاي هوك" اليوم عن توسيع نطاق تجربة المرحلة 2/3 من تجربة "فالكون-إتش دي" (SKY-0515) في اثني عشر موقعاً في أستراليا ونيوزيلندا، في جميع أنحاء العالم. وقد أعطت "سكاي هوك" الآن جرعات لأكثر من 90 مريضاً بعقار "سكاي-0515". SKY-0515 هو أول عقار من سكاي هوك في التجارب السريرية.

تتوقع Skyhawk طرح أدوية إضافية من الجزيئات الصغيرة لعلاج الأمراض العصبية النادرة التي لا توجد علاجات معتمدة لتعديل المرض في العيادة بحلول نهاية عام 2027.

نبذة عن المرحلة الأولى من الدراسة السريرية ل SKY-0515

إن المرحلة الأولى من التجربة السريرية ل SKY-0515 هي أول تجربة سريرية على البشر مصممة لتقييم السلامة والتحمل والحركية الدوائية والديناميكية الدوائية ل SKY-0515 لدى المتطوعين الأصحاء والأفراد الذين يعانون من مرض هنتنغتون في مراحله المبكرة. تنقسم التجربة إلى ثلاثة أجزاء. قام الجزءان (أ) و(ب) بتقييم SKY-0515 على متطوعين أصحاء. الجزء (ج) هو دراسة تصميم متوازي مزدوج التعمية خاضع للتحكم بالعلاج الوهمي لمستويين من جرعتين من SKY-0515 والعلاج الوهمي على الأفراد المصابين بالمرحلة المبكرة من مرض هنتنغتون (المرحلة 1 أو 2 أو المرحلة 3 الخفيفة من HD-ISS) لمدة 84 يوماً يليها تمديد العلاج النشط لمدة 12 شهراً حيث سيتلقى جميع المشاركين إما جرعة منخفضة أو عالية من SKY-0515 بطريقة عمياء. وتتضمن أهداف الدراسة تقييم بروتين HTT المتحول والحمض النووي الريبي المرسال PMS1. تم إعطاء الجرعات الأولى للمرضى في الجزء (ج) من SKY-0515 في يناير 2025. اكتمل الآن التسجيل في المرحلة 1C من تجربة SKY-0515.

نبذة عن المرحلة 2/3 من الدراسة السريرية ’فالكون-إتش دي" للمرحلة الثانية من SKY-0515

FALCON-HD (NCT06873334) هي دراسة عشوائية مزدوجة التعمية ومراقبة بجرعات عشوائية مزدوجة التعمية ومضبوطة بالعلاج الوهمي لتقييم الديناميكية الدوائية وسلامة وفعالية SKY-0515 لدى 120 مشاركاً مصاباً بالمرحلة الثانية والمرحلة المبكرة من المرحلة الثالثة من HD في 12 موقعاً في أستراليا ونيوزيلندا، و400 مشارك مصاب بالمرحلة الثانية والمرحلة المبكرة من المرحلة الثالثة من HD في أكثر من 40 موقعاً حول العالم. وسيتلقى المرضى المؤهلون جرعة فموية واحدة يومياً من SKY-0515 بجرعة واحدة من ثلاثة مستويات للجرعة أو دواء وهمي لفترة علاج لا تقل عن 12 شهراً. تهدف التجربة إلى تقييم قدرة SKY-0515 على تعديل ربط الحمض النووي الريبي وتقليل بروتينات mHTT وPMS1 المتورطة في علم أمراض داء هنتنغتون. يمكن العثور على معلومات إضافية حول FALCON-HD، بما في ذلك المواقع المشاركة ومعايير الأهلية على ClinicalTrials.gov و www.FALCON-HD.com.

نبذة عن سكاي هوك ثيرابيوتيكس

شركة Skyhawk Therapeutics هي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تستخدم منصتها الخاصة SKYSTAR® لاكتشاف وتطوير علاجات تعديل الجزيئات الصغيرة للحمض النووي الريبي للأمراض المستعصية في العالم. لمزيد من المعلومات يرجى زيارة www.skyhawktx.com.

Skyhawk اتصل بـ مورا مكارثي رئيسة قسم التطوير المؤسسي maura@skyhawktx.com