شركة ساريبتا ثيرابيوتيكس تعلن عن الموافقة على طلب إجراء التجارب السريرية على علاجها التجريبي لمرض هنتنغتون SRP-1005

من المتوقع أن تبدأ الدراسة السريرية الأولى على البشر لعقار SRP-1005، المعروف باسم INSIGHTT، في الربع الثاني من عام 2026

كامبريدج، ماساتشوستس - (بزنيس واير) - 4 فبراير 2026 - أعلنت اليوم شركة Sarepta Therapeutics، الشركة الرائدة في مجال الطب الوراثي الدقيق للأمراض النادرة (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ:SRPT)، أن هيئة سلامة الأدوية والأجهزة الطبية النيوزيلندية Medsafe، قد منحت الموافقة على طلب التجارب السريرية (CTA) لدراسة SRP-1005-101، والمعروفة أيضًا باسم INSIGHTT. وتتوقع شركة Sarepta أن تبدأ هذه التجربة السريرية الأولى من نوعها على البشر لدراسة SRP-1005 (المعروفة سابقًا باسم ARO-HTT) في الربع الثاني من عام 2026. SRP-1005 هو علاج استقصائي للحمض النووي الريبوزي صغير التداخل (siRNA) لعلاج مرض هنتنغتون.

INSIGHTT هي دراسة للمرحلة الأولى متعددة المراكز ومتعددة المراكز لتصعيد الجرعات ستقيّم سلامة وقابلية تحمل الجرعات تحت الجلد من بروتين SRP-1005 لدى حوالي 24 مشاركاً. ويستفيد SRP-1005 من نهج متقدم من بروتين مستقبلات الترانسفيرين 1 (TfR1) الذي يستخدم مستضد أحادي التكافؤ (fAb) مصمم للتوصيل الفعال إلى الجهاز العصبي المركزي. يهدف الإعطاء تحت الجلد إلى تجنب تشبع مستقبلات الترانسفيرين وتحقيق اختراق ثابت وقوي عبر حاجز الدم في الدماغ. وقد أظهرت البيانات ما قبل السريرية باستخدام SRP-1005 إمكانية القضاء على البروتين بشكل كبير في مناطق الدماغ العميقة الرئيسية، بما في ذلك البوتامين والمذنبة، وكذلك القشرة الصدغية والجبهية.

نبذة عن داء هنتنغتون داء هنتنغتون (HD) هو اضطراب عصبي وراثي نادر ومميت في نهاية المطاف ينتقل من جيل إلى جيل داخل العائلات المصابة. ويحدث مرض هنتنغتون بسبب طفرة في الجين الخاص ببروتين يسمى هنتنغتين، أو HTT، والذي يؤدي إلى تدهور تدريجي للخلايا العصبية في الدماغ، مما يؤثر على الإدراك والحركة والسلوك. ويعاني حوالي 40,000 شخص في الولايات المتحدة الأمريكية من أعراض HD، وهناك 200,000 شخص إضافي يحملون الطفرة الجينية وهم معرضون لخطر الإصابة بالأعراض. وتظهر الأعراض عادةً بين سن 30 و50 عاماً وتزداد سوءاً مع مرور الوقت، مع احتمال أن يرث كل طفل من أحد الوالدين المصابين 50% هذه الحالة. لا يوجد حالياً علاج معروف أو علاجات معتمدة لتعديل المرض تعالج السبب الكامن وراء المرض.

نبذة عن منصة ساريبتا للحمض النووي الريبي المرسال (siRNA)

تركز منصة Sarepta للجيل القادم من الجيل التالي من Sarepta على العلاجات المزمنة للأمراض العصبية التنكسية والرئوية وتشمل علاجات تجريبية لـ

• الحثل العضلي الوجهي العضلي العضدي (FSHD)
• الحثل العضلي من النوع 1 (DM1)
• الرنح المخيخي الشوكي المخيخي من النوع 2 (SCA2)
• التليف الرئوي مجهول السبب (IPF)
• داء هنتنغتون (HD)

تتابع ساريبتا أيضاً برامج ما قبل الإكلينيكية للنوع الأول من الرنح المخيخي الشوكي المخيخي (SCA1) والنوع الثالث من الرنح المخيخي الشوكي المخيخي (SCA3) ولديها تعاون حصري مع شركة Arrowhead Pharmaceuticals لتطوير علاجات لأمراض العضلات الهيكلية، مع خطط لمتابعة ما يصل إلى ستة أهداف استكشافية في اضطرابات العضلات أو الجهاز العصبي المركزي.

حول ساريبتا ثيرابيوتكس

تعمل شركة Sarepta في مهمة عاجلة: هندسة الطب الوراثي الدقيق للأمراض النادرة التي تدمر الحياة وتقطع المستقبل. نحن نحتل موقعاً ريادياً في مجال الحثل العضلي الدوشيني (دوشين)، ونعمل على بناء مجموعة قوية من البرامج في أمراض العضلات والجهاز العصبي المركزي وأمراض القلب. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.sarepta.com أو تابعنا على LinkedIn وX وInstagram وFacebook.

نشر المعلومات على الإنترنت

نقوم بشكل روتيني بنشر المعلومات التي قد تكون مهمة للمستثمرين في قسم ‘للمستثمرين’ على موقعنا الإلكتروني على www.sarepta.com. نحن نشجع المستثمرين والمستثمرين المحتملين على الرجوع إلى موقعنا الإلكتروني بانتظام للحصول على معلومات مهمة عنا.

البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية. ويمكن اعتبار أي بيانات واردة في هذا البيان الصحفي والتي لا تمثل بيانات عن حقائق تاريخية بيانات تطلعية. تهدف كلمات مثل “نعتقد”، “نتوقع”، “نتوقع”، “نتوقع”، “سوف”، “نعتزم”، “محتمل”، “ممكن” والتعبيرات المماثلة إلى تحديد البيانات التطلعية. تتضمن هذه البيانات التطلعية البيانات المتعلقة بأولوياتنا وتقنياتنا وبرامجنا البحثية والتطويرية؛ والفوائد المحتملة ل SRP-1005؛ والخطط والإنجازات المتوقعة، بما في ذلك توقعاتنا ببدء إنتاج SRP-1005 في الربع الثاني من عام 2026.

تنطوي هذه البيانات التطلعية على مخاطر وشكوك، والعديد منها خارج عن سيطرة ساريبتا. وتشمل عوامل الخطر المعروفة، من بين عوامل أخرى لا يضمن النجاح في التجارب ما قبل السريرية والسريرية، خاصةً إذا كانت مبنية على عينة صغيرة من المرضى، نجاح التجارب السريرية اللاحقة، وقد لا تتوافق نتائج الأبحاث المستقبلية مع النتائج الإيجابية السابقة أو قد تفشل في تلبية متطلبات الموافقة التنظيمية لسلامة وفعالية المنتجات المرشحة; قد لا تتقدم بعض البرامج أبدًا في العيادة أو قد تتوقف لعدة أسباب، بما في ذلك فرض الجهات التنظيمية تعليقًا سريريًا وتعليقنا أو إنهاء الأبحاث أو التجارب السريرية؛ إذا كان العدد الفعلي للمرضى الذين يعانون من الأمراض التي نهدف إلى علاجها أقل مما هو مقدر، فقد تتأثر عائداتنا وقدرتنا على تحقيق الربحية سلبًا; قد لا نكون قادرين على تنفيذ خطط أعمالنا، بما في ذلك تلبية المعالم والجداول الزمنية التنظيمية المتوقعة أو المخطط لها، وخطط التطوير السريري، وطرح المنتجات في الأسواق لأسباب مختلفة بما في ذلك القيود المحتملة للموارد المالية وغيرها، وقيود التصنيع التي قد لا يمكن توقعها أو حلها في الوقت المناسب، والقرارات التنظيمية أو قرارات المحاكم أو الوكالات، مثل قرارات مكتب الولايات المتحدة لبراءات الاختراع والعلامات التجارية فيما يتعلق ببراءات الاختراع التي تغطي منتجاتنا المرشحة; وتلك المخاطر المحددة تحت عنوان “عوامل المخاطرة” في أحدث تقرير ربع سنوي لشركة ساريبتا على النموذج 10-كيو المودع لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات (SEC) بالإضافة إلى إيداعات أخرى قدمتها الشركة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات والتي نشجعك على مراجعتها.

يمكن لأي من المخاطر المذكورة أعلاه أن تؤثر بشكل جوهري وسلبي على أعمال الشركة ونتائج عملياتها وسعر تداول أسهم ساريبتا العادية. للحصول على وصف تفصيلي للمخاطر والشكوك التي تواجهها ساريبتا، ننصحك بمراجعة إيداعات لجنة الأوراق المالية والبورصات التي قدمتها ساريبتا. نحذر المستثمرين من الاعتماد بشكل كبير على البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي. لا تتعهد "ساريبتا" بأي التزام بتحديث بياناتها التطلعية علناً بناءً على الأحداث أو الظروف بعد تاريخ هذا البيان، باستثناء ما يقتضيه القانون.

عرض النسخة المصدر على موقع businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

مستثمر إيان إيستيبان 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

ريان وونغ 617-800-4112-617-800-4112 rwong@sarepta.com

وسائل الإعلام ترايسي سورينتينو 617-301-8566-617 tsorrentino@sarepta.com

المصدر: Sarepta Therapeutics, Inc.