شركة هارنس ثيرابيوتيكس ترشح عقار HRN001 المرشح لعقار HD وتطلق المجلس الاستشاري السريري

شركة هارنس ثيرابيوتيكس ترشح عقار HRN001، وهو أول عقار مرشح من الفئة الأولى لعلاج مرض هنتنغتون وتؤسس مجلسًا استشاريًا سريريًا

• HRN001 عبارة عن قليل النيوكليوتيد المضاد الفعال والمحدد المصمم لدفع التنظيم المتحكم به لمرض هنتنغتون FAN1، وهو هدف تم التحقق من صحته وراثياً في مرض هنتنغتون
• تم تشكيل المجلس الاستشاري السريري لدعم تقدم تجربة HRN001 في الدراسات الأولى على البشر في عام 2027
• سيقدم الدكتور آندي بيلينتون، رئيس قسم الأبحاث السريرية بيانات ما قبل السريرية في مؤتمر مؤسسة CHDI لعلاج مرض هنتنغتون القادم

كامبريدج، المملكة المتحدة، 16 فبراير 2026:

أعلنت اليوم شركة Harness Therapeutics (‘Harness’)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تعمل على اكتشاف أهداف لم تكن قابلة للعلاج في السابق من أجل إحداث تحول في علاج الأمراض العصبية التنكسية، عن ترشيح عقار HRN001 كدواء مرشح رئيسي لعلاج مرض هنتنغتون وتشكيل مجلس استشاري سريري لدعم تقدم البرنامج نحو التقييم السريري.

داء هنتنغتون (HD) هو اضطراب تنكسي عصبي وراثي مدمر يؤدي إلى تدهور معرفي ونفسي وحركي تدريجي، وغالباً ما تحدث الوفاة في غضون 15 عاماً من ظهور الأعراض. وعلى الرغم من التقدم الكبير في فهم بيولوجيا مرض HD، إلا أنه لا توجد حالياً علاجات معتمدة لتعديل المرض.

ينجم مرض HD عن توسع مكررات CAG في جين هانتينتين (HTT). ومن المعروف الآن أن التمدد الجسدي المستمر لهذه التكرارات هو المحرك الرئيسي لظهور المرض وتطوره. وقد برز نوكلياز FAN1 كأحد الأهداف الأكثر إقناعاً لقمع التمدد الجسدي، حيث أظهر أقوى ارتباط جيني بظهور المرض في دراسات الارتباط على مستوى الجينوم.

يُعدّ أول دواءنا المرشح الأول في فئته HRN001 أوليغنوكليوتيد مضاد قوي ومحدد يستهدف FAN1، وهو مصمم لدفع التنظيم المتحكم فيه لهذا النوكليوتيد الرئيسي لإصلاح الحمض النووي. وهو يستفيد من منصة ®MISBA® الخاصة بشركة Harness (منصة MISBA®) التي تحجب موقع الحمض النووي الريبي الدقيق ASO، والتي تتيح التنظيم الدقيق لمستويات البروتين المستهدف دون التعرض لخطر الإفراط في التعبير.

وقد أظهر HRN001 تنظيماً قوياً لعقار FAN1 وإبطاء التمدد الجسدي في نماذج من مرض التصلب العصبي العالي، فضلاً عن خصائص مواتية في عملية حفظ المواد الكيميائية والقدرة على التحمل. سيستمر التطوير ما قبل السريري طوال عام 2026 لدعم الدخول السريري في عام 2027. تستكشف شركة Harness إمكانات منصة MISBA® في اضطرابات التكرارات الثلاثية الأخرى وعبر مجموعة أوسع من الاضطرابات العصبية التنكسية.

انظر الأسئلة الشائعة أدناه

ولدعم تقدم HRN001 نحو العيادة، أنشأت شركة Harness مجلساً استشارياً سريرياً (CAB) يضم خبراء بارزين في مجال HD، بما في ذلك:

• د. إيرينا أنتونييفيتش (الرئيس) - كبير المسؤولين الطبيين في شركة تريس للعلوم العصبية
• الدكتورة آن روسر - أستاذة علم الأعصاب السريري، جامعة كارديف
• د. جيفري لونغ - أستاذ الطب النفسي والإحصاء الحيوي، جامعة أيوا للرعاية الصحية
• الدكتور رالف رايلمان - المدير المؤسس والرئيس التنفيذي، معهد جورج هنتنغتون
• الدكتور روجر باركر - أستاذ علم الأعصاب السريري، جامعة كامبريدج
• الدكتورة سارة تبريزي - أستاذة طب الأعصاب السريري، كلية لندن الجامعية
• د. ويليام غراي - أستاذ جراحة الأعصاب الوظيفية، جامعة كارديف

سيقدم المجلس الاستشاري للتطوير السريري وتصميم التجارب والاستراتيجية الانتقالية مع تقدم البرنامج نحو العيادة.

سيقدم الدكتور أندي بيلينتون، كبير المسؤولين العلميين في شركة Harness Therapeutics، عرضًا لعمل الشركة في مجال مرض هنتنغتون في المؤتمر السنوي القادم لعلاجات مرض هنتنغتون في بالم سبرينغز بكاليفورنيا في الفترة من 23 إلى 26 فبراير، حيث سيقدم المزيد من الأفكار حول الأساس العلمي والتقدم في تطوير HRN001.

وعلق الدكتور جان ثيركيتل، الرئيس التنفيذي لشركة Harness Therapeutics، قائلاً “يمثل ترشيح عقار HRN001 إنجازًا محوريًا لشركة Harness ويؤكد التزامنا تجاه مجتمع مرض هنتنغتون. من خلال تنظيم FAN1 على وجه التحديد، وهو هدف ذو إثبات جيني مقنع في تأخير ظهور المرض، يمثل HRN001 نهجًا علاجيًا متميزًا هو الأول من نوعه لمعالجة التوسع الجسدي، وهو محرك أساسي لتطور المرض. يجلب تشكيل المجلس الاستشاري السريري الخبرة السريرية والتحويلية العميقة للبرنامج. سيعمل المجلس الاستشاري السريري عن كثب مع شركة Harness بينما نعمل على تطوير HRN001 نحو العيادة ونسعى إلى تقديم علاج معدّل للمرض فعليًا للمرضى والعائلات الذين يعانون من مرض هنتنغتون.”

وأضافت الدكتورة إيرينا أنتونييفيتش، رئيسة المجلس الاستشاري السريري لشركة Harness Therapeutics: ’يُعد FAN1 أحد أكثر المعدلات الجينية لمرض هنتنغتون التي تم تحديدها حتى الآن والتي تم التحقق من صحتها بشكل متسق ومقنع، مع وجود صلة آلية واضحة بالتوسع الجسدي وتطور المرض. يقدم نهج هارنس مع HRN001 طريقة جديدة وموجهة للغاية لتعديل هذا المسار علاجيًا. ونحن نتطلع إلى تقديم المشورة للشركة، في الوقت الذي تتقدم فيه الشركة في تطوير HRN001 نحو العيادة، وترجمة هذا العلم الواعد إلى برنامج سريري يمكن أن يغير بشكل هادف مسار هذا المرض المدمر.“ تفاصيل العرض التقديمي ل CHDI

العنوان: زيادة تنظيم FAN1 مع ASOs كاستراتيجية علاجية محتملة لاضطرابات التكرار الثلاثي الجلسة: عدم الاستقرار الجسدي/إصلاح عدم التطابق التاريخ: الثلاثاء 24 فبراير المحاضر: د. أندي بيلينتون، الرئيس التنفيذي لشركة Harness Therapeutics

السير الذاتية لمجلس CAB

الدكتورة إيرينا أنتونييفيتش (الرئيس) هي طبيبة متمرسة ورائدة في مجال تطوير الأدوية، وهي معروفة على نطاق واسع بقيادتها في تطوير العلاجات المبتكرة من مرحلة التطوير المبكر إلى المراحل السريرية، لا سيما في المجالات ذات الاحتياجات الطبية العالية غير الملباة مثل الاضطرابات العصبية التنكسية والنفسية. تشغل حاليًا منصب كبير المسؤولين الطبيين في شركة Trace Neuroscience، حيث تتمتع بخبرة تزيد عن ثلاثة عقود من الخبرة في الطب النفسي السريري وطب الأعصاب والأبحاث الأكاديمية وتطوير الأدوية العلاجية. الدكتورة أنتونييفيتش طبيبة حاصلة على شهادة البورد الأمريكي في الطب النفسي وطب الأعصاب، وتتمتع بخبرة عميقة في الطب الانتقالي واستراتيجيات التطوير السريري.

الدكتورة آن روسر هي أستاذة علم الأعصاب السريري في جامعة كارديف واستشارية فخرية في علم الأعصاب في مستشفى جامعة ويلز، وتقود الخدمة السريرية لجنوب ويلز لعلاج مرض هنتنغتون. وتشارك في قيادة مجموعة إصلاح الدماغ بجامعة كارديف، وهو فريق بحثي متعدد التخصصات يركز على تطوير علاجات تعتمد على الخلايا والعلاجات التجديدية للأمراض العصبية التنكسية. عملت الدكتورة روسر سابقاً كرئيسة للشبكة الأوروبية لمرض هنتنغتون (EHDN) وهي حالياً رئيسة اللجنة العلمية لمعهد ليستر للطب الوقائي.

الدكتور جيفري د. لونغ هو أستاذ الطب النفسي والإحصاء الحيوي في كلية الطب بجامعة أيوا للرعاية الصحية/كلية كارفر للطب، حيث يطبق النمذجة الإحصائية على الأمراض العصبية التنكسية، مع التركيز بشكل خاص على مرض هنتنغتون. يقوم بتطوير وتحسين مؤشرات تطور المرض، وهو أمر بالغ الأهمية لفهم مسارات المرض الطبيعية والتخطيط للتجارب السريرية. يعمل الدكتور لونغ أيضًا كخبير إحصاء حيوي رئيسي للدراسات الطولية الممولة من المعاهد الوطنية للصحة، مثل REDICT-HD، ويؤدي دورًا رئيسيًا كرئيس للإحصاء الحيوي في مركز تنسيق البيانات في شبكة التجارب السريرية NeuroNEXT.

يشغل الدكتور رالف رايلمان منصب المدير المؤسس والرئيس التنفيذي لمعهد جورج هنتنغتون (GHI) في مونستر، ألمانيا، وهو معهد أبحاث خاص مكرس للرعاية السريرية والأبحاث في مرض هنتنغتون. وتحت قيادته، يشارك المعهد في الدراسات الرصدية الرئيسية لمرض هنتنغتون بما في ذلك ENROLL-HD والتجارب السريرية التي تستكشف العلاجات المعدلة للمرض وأساليب العلاج الجيني. الدكتور رايلمان هو طبيب أعصاب معتمد من مجلس الإدارة، ومعترف به على نطاق واسع لالتزامه بتحسين نتائج التجارب ورعاية المرضى والتعاون العالمي في أبحاث هنتنغتون.

د. روجر باركر هو أستاذ علم الأعصاب السريري في جامعة كامبريدج واستشاري فخري في علم الأعصاب في مستشفى أدينبروك، كامبريدج. ويشغل منصب عالم أكاديمي رئيسي في معهد اكتشاف الأدوية التابع لمعهد أبحاث الزهايمر في المملكة المتحدة في كامبريدج واستشاري رئيسي في خدمة مرض هنتنغتون في شرق إنجلترا. يركز في أبحاثه على التوصيف السريري للاضطرابات العصبية التنكسية وتطوير مناهج علاجية جديدة، خاصةً العلاجات القائمة على الخلايا والجينات. قاد د. باركر ونسق برامج بحثية رئيسية، بما في ذلك مشاريع الزرع الأوروبية وتجارب الخلايا الجذعية لمرض باركنسون وهنتنغتون.

تشغل الدكتورة سارة تبريزي منصب أستاذة علم الأعصاب السريري في كلية لندن الجامعية، وهي معروفة عالمياً بأبحاثها في الأمراض العصبية التنكسية، وخاصة مرض هنتنغتون. وهي تشغل العديد من المناصب المرموقة في مجتمع علم الأعصاب في كلية لندن الجامعية وأكبر مؤسسات البحوث السريرية في المملكة المتحدة المعترف بها بالعديد من الجوائز الكبرى. وقد أحدث عملها تحولاً في مجال مرض هنتنغتون، حيث أسست أطر عمل لتحديد مراحل المرض، وتطوير المؤشرات الحيوية، والتجارب العلاجية التي تُستخدم كنماذج لحالات تنكسية عصبية أخرى. يدمج نهج د. تبريزي من مقاعد البدلاء إلى جانب المرضى في التجارب السريرية لجلب الأمل للمرضى الذين يعانون من حالات لم يكن من الممكن علاجها سابقاً.

الدكتور ويليام جراي هو أستاذ جراحة الأعصاب الوظيفية في جامعة كارديف واستشاري فخري لجراحة الأعصاب في مستشفى جامعة ويلز. وهو يتمتع بخبرة مزدوجة في جراحة الأعصاب السريرية وأبحاث علم الأعصاب، ويركز بشكل خاص على اضطرابات مثل الصرع ومرض باركنسون ومرض هنتنغتون والخرف الجبهي الصدغي. وهو يشغل منصب مدير مركز العلاجات العصبية المتقدمة (ANTC)، حيث يعمل على تطوير وتقديم العلاجات المستجدة مباشرةً إلى الدماغ، وهو القائد الأكاديمي في جراحة الأعصاب في ويلز، ورئيس وحدة إصلاح الدماغ والعلاجات العصبية داخل الجمجمة (BRAIN). د. غراي هو كبير الباحثين في المملكة المتحدة في تجربة العلاج الجيني (uniQure AMT-130) في داء هنتنغتون والباحث الرئيسي في تجارب العلاج الجيني في الخرف الجبهي الصدغي ومرض باركنسون. كما أنه يشارك في قيادة مجموعة عمل الشبكة الأوروبية لمرض هنتنغتون للعلاج الجيني ATMP ويرأس فريق عمل التوصيل الجراحي التابع لها.

نبذة عن شركة هارنس ثيرابيوتيكس شركة Harness Therapeutics هي شركة تكنولوجيا حيوية تركز على فتح أهداف لم تكن قابلة للعلاج في السابق لتحويل علاج الأمراض العصبية التنكسية. تتيح تقنية منصة MISBA® الخاصة بها إمكانية التنظيم الدقيق لمستويات البروتين المستهدف من خلال تعديل الآليات التي تتحكم في تخليق البروتين. تمكّن تقنية MISBA® Duo التي أعلنت عنها شركة Harness مؤخرًا من تصميم تركيبات فردية تعمل على تنظيم هدف واحد في نفس الوقت مع تقليل تنظيم هدف آخر. وباستخدام فهمها العميق لتنظيم ما بعد النسخ والنماذج المتطورة القائمة على الخلايا العصبية، يسمح نهج Harness بتناول أهداف محتملة لتعديل الأمراض، والتي لا يمكن معالجتها باستخدام العلاج الجيني أو غيره من الطرائق.

ويستهدف مرشحها الرئيسي في مرض هنتنغتون، HRN001، نوكلياز FAN1، وهو بروتين وقائي رئيسي، ثبت أنه يبطئ تطور المرض. يشمل خط إنتاجها أيضًا برامج تتناول أهدافًا مقنعة هي الأولى في فئتها لمرض التصلب الجانبي الضموري ومرض الزهايمر ومرض باركنسون. وقد جمعت شركة Harness فريقًا على مستوى عالمي، مدعومًا بخبراء رائدين في مجال التنكس العصبي وبيولوجيا الحمض النووي الريبي ومقرها في كامبريدج، المملكة المتحدة. ومن بين مستثمريها الرائدين في مجال علوم الحياة المستثمرون الأساسيون في الشركة Takeda Ventures وصندوق اكتشاف الخرف التابع لشركة SV Health Investors، إلى جانب Epidarex Capital وOno Ventures Investment.

لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة https://www.harnesstx.com/ وتابعنا على لينكد إن إن.

لمزيد من المعلومات، يرجى الاتصال بـ آمبر فينيل أمبر فينيل، ستيفاني كوثبرت، هاتف: 5700 3709 3709 20 44+ البريد الإلكتروني: harnesstx@icrinc.com

الأسئلة الشائعة

ما هو HRN001 وكيف يعمل؟

HRN001 هو عقار هارنس ثيرابيوتيكس (HRN001) المرشح للاستخدام في علاج مرض هنتنغتون. وهو عبارة عن قليل النيوكليوتيد المضاد للإحساس (ASO) مصمم لزيادة مستويات FAN1 بشكل انتقائي، وهو بروتين لإصلاح الحمض النووي مرتبط بتباطؤ تطور المرض. ويستخدم HRN001 منصة MISBA® الخاصة بشركة Harness (MISBA®) (منصة ASO لحجب موقع الحمض النووي الريبي الدقيق)، والتي تهدف إلى زيادة FAN1 بطريقة محكومة. من خلال زيادة FAN1، صُمم العلاج للمساعدة في معالجة التمدد الجسدي لتكرار CAG، وهي عملية بيولوجية معروفة الآن بأنها محرك مهم لظهور مرض هنتنغتون وتطوره. لا يزال HRN001 في مرحلة التطوير ما قبل السريرية ولم يتم اختباره على البشر بعد.

ما الذي يجعل من FAN1 هدفاً مهماً لعلاج مرض هنتنغتون؟

حددت الدراسات الجينية FAN1 كواحد من أقوى مُعدِّلات ظهور داء هنتنغتون التي تم اكتشافها حتى الآن. وقد ارتبطت الاختلافات في جين FAN1 بتأخر ظهور المرض، على الأرجح من خلال التأثيرات على التمدد الجسدي لتكرار CAG في جين هانتينتين (HTT). ونظرًا للاعتقاد بأن التمدد الجسدي المستمر يساهم في تطور المرض، فإن زيادة نشاط FAN1 يمثل نهجًا استقصائيًا جديدًا يأمل الباحثون أن يؤثر على البيولوجيا الكامنة وراء مرض هنتنغتون.

هل HRN001 علاج جيني؟

لا. HRN001 ليس علاجًا جينيًا ولا يغير أو يعدل الحمض النووي للشخص. فهو مصمم للتأثير على كيفية تنظيم البروتين الذي يحدث بشكل طبيعي في الخلايا. إن تأثيرات أدوية ASO ليست دائمة وستتطلب تكرار الجرعات إذا ثبت أنها آمنة وفعالة في الدراسات المستقبلية.

متى سيدخل HRN001 في التجارب السريرية وما الذي أظهرته الدراسات ما قبل السريرية؟

تخطط شركة Harness للتقدم بعقار HRN001 نحو إجراء الدراسات السريرية الأولى على البشر في عام 2027. وقد أظهرت الأبحاث ما قبل السريرية أن HRN001 يمكن أن يزيد من مستويات FAN1 ويبطئ التمدد الجسدي في النماذج المختبرية للداء عالي الكثافة، إلى جانب خصائص الحرائك الدوائية المواتية والقدرة على التحمل. سيستمر التطوير قبل السريري الإضافي طوال عام 2026 لدعم التطوير السريري المحتمل. سيقدم المسؤول التنفيذي الأول عن الرعاية الصحية أندي بيلينتون بيانات ما قبل السريرية لمرض هنتنغتون في مؤتمر مؤسسة CHDI لعلاج مرض هنتنغتون في 24 فبراير 2026. تم إنشاء مجلس استشاري سريري للمساعدة في توجيه تصميم التجارب المستقبلية وتطويرها.

كيف يختلف هذا النهج عن علاجات مرض هنتنغتون الأخرى قيد التطوير؟

تهدف العديد من العلاجات التجريبية إلى خفض مستويات بروتين هانتينتين مباشرة. ويتبع HRN001 نهجاً مختلفاً من خلال زيادة بروتين FAN1، وهو بروتين لإصلاح الحمض النووي مرتبط من خلال علم الوراثة بتأخر ظهور المرض. وبدلاً من استهداف بروتين هانتينتين نفسه، يركز البرنامج على التمدد الجسدي، وهي عملية بيولوجية رئيسية يُعتقد أنها تؤثر على تطور المرض.

من قد يكون مؤهلاً للتجارب السريرية المستقبلية؟

من السابق لأوانه تحديد الأشخاص المؤهلين للتجارب السريرية. يتم تحديد معايير الأهلية أثناء التخطيط للتجارب السريرية وسيتم مشاركتها علناً بمجرد بدء الدراسات. تركز تجارب المرحلة المبكرة عادةً على السلامة وقد تشمل عدداً قليلاً من المشاركين.

ما أهمية هذا التطور بالنسبة لمجتمع HD؟

لا توجد حالياً علاجات معتمدة لتعديل المرض لمرض هنتنغتون. يمثل HRN001 برنامجاً بحثياً في مرحلة مبكرة يستكشف طريقة جديدة لمعالجة التمدد الجسدي، وهو محرك أساسي للمرض. وعلى الرغم من أنه لا يزال في مرحلة مبكرة، إلا أن زيادة FAN1 (وهو هدف مدعوم وراثياً مرتبط بتأخر ظهور المرض) قد يوفر استراتيجية محتملة لتعديل المرض إذا نجحت الدراسات المستقبلية.

ماذا يعني هذا الإعلان بالنسبة للمرضى المصابين بمرض هنتنغتون اليوم؟

يعكس هذا الإعلان خطوة مبكرة في تطوير نهج علاجي جديد محتمل. لم يدخل HRN001 بعد التجارب السريرية، وهناك حاجة إلى إجراء المزيد من الأبحاث قبل تحديد سلامته أو فعاليته على البشر. تخطط شركة Harness لمواصلة التطوير قبل السريري بهدف الانتقال إلى الدراسات السريرية في عام 2027.

كيف سيتم إطلاع المجتمع على المستجدات؟

تلتزم شركة Harness بمشاركة التحديثات مع مجتمع مرض هنتنغتون مع تقدم البرنامج. ستتم مشاركة المعلومات من خلال المؤتمرات العلمية واتصالات الشركة، وفي حال بدء التجارب السريرية، من خلال سجلات التجارب السريرية العامة ومنظمات المرضى.