يونيكيور تقدم تحديثات تنظيمية

مجتمع مرضى هنتنغتون الأعزاء,

نكتب إليكم لمشاركة آخر المستجدات بعد اجتماعنا الأخير من النوع (أ) مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). في 2 مارس 2026، أصدرت شركة يونيكيور بيانًا صحفيًا يفيد باستلام محضر الاجتماع النهائي من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. وكان الغرض من الاجتماع هو مناقشة حزمة بيانات طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية (BLA) لدعم الموافقة المعجلة على AMT-130، وهو العلاج الجيني التجريبي الذي تجريه يونيكيور في مرض هنتنغتون.

وذكرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أنها لا يمكنها الموافقة على أن البيانات المستمدة من دراسات المرحلة الأولى/الثانية، مقارنةً بعنصر تحكم خارجي، كافية لتوفير الدليل الأساسي على الفعالية المطلوبة لدعم طلب تسويق عقار AMT-130. وأوصت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشدة أن تجري يونيكيور دراسة المرحلة الثالثة العشوائية العشوائية المزدوجة التعمية والمراقبة بالجراحة الوهمية. تعتزم يونيكيور مواصلة التواصل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية فيما يتعلق باعتبارات تطوير المرحلة الثالثة وتخطط لطلب اجتماع من النوع ب في الربع الثاني من عام 2026 لمواصلة مناقشة مناهج تصميم الدراسة المحتملة.

بالإضافة إلى ذلك، أبلغنا أيضًا إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بعزمنا على تحديث خطة التحليل الإحصائي للمرحلة الأولى/الثانية لتشمل تحليلًا مدته أربع سنوات، ونتوقع استكماله في الربع الثالث من عام 2026. نحن نعتقد أن المتابعة الممتدة ستوفر نظرة ثاقبة إضافية حول متانة وحجم تأثيرات عقار AMT-130 التي لوحظت حتى الآن. يقر محضر اجتماع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بالحاجة الكبيرة غير الملباة للعلاجات المعدلة للمرض في مرض هنتنغتون ويؤكد التزام الوكالة بتطبيق المرونة التنظيمية المناسبة للمساعدة في تطوير خيارات علاجية آمنة وفعالة. نعتقد أن بيانات المرحلة الأولى/الثانية الناشئة لدينا تدعم الحاجة إلى تطبيق هذه المرونة. ندرك أيضًا مدى أهمية استمرار الاستماع إلى أصوات المرضى أثناء النظر في المرونة التنظيمية، ونظل ملتزمين بضمان بقاء وجهات نظركم محورية في الطريق إلى الأمام.

ما زلنا ملتزمين التزاماً عميقاً تجاه مجتمع HD ونحن ممتنون للغاية للدعم الثابت الذي أظهرتموه على مدار الأشهر والسنوات. إن الحاجة الملحة التي يشعر بها المجتمع حقيقية ومفهومة على حد سواء، ونحن نشارككم تصميمكم على تطوير علاجات مفيدة. نعتقد أن AMT-130 ينطوي على إمكانات قوية لتقديم فوائد معدّلة للمرض. يركز فريقنا بشكل كامل على تحديد المسار التنظيمي الأكثر مباشرة ومسؤولية للمضي قدمًا حتى نتمكن من تقديم هذا العلاج للمرضى في أسرع وقت ممكن. نتطلع إلى مشاركة المزيد من التحديثات مع استمرار مناقشاتنا التنظيمية. إذا كان لديك أي أسئلة، يرجى إرسال بريد إلكتروني medinfo@uniqure.com أو اتصل بالرقم 1-866-520-1257-866.

مع خالص التقدير، دانيال ليونارد المدير التنفيذي لمناصرة المرضى العالميين

-بيان صحفي-

يونيكيور تقدم تحديثًا تنظيميًا بشأن AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون

ليكسنجتون، ماساتشوستس وأمستردام، 02 مارس 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - أعلنت اليوم شركة يونيكيور (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: QURE)، وهي شركة رائدة في مجال العلاج الجيني تعمل على تطوير علاجات تحويلية للمرضى ذوي الاحتياجات الطبية الشديدة، عن تلقي الشركة محضر الاجتماع النهائي من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن اجتماع من النوع A عُقد في 30 يناير 2026 لمناقشة العلاج الجيني التجريبي لمرض هنتنغتون (HD).

وذكرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أنها لا يمكنها الموافقة على أن البيانات المستمدة من دراسات المرحلة الأولى/الثانية، مقارنةً بعنصر تحكم خارجي، كافية لتوفير الدليل الأساسي على الفعالية المطلوبة لدعم طلب تسويق عقار AMT-130. وأوصت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشدة أن تجري شركة يونيكيور دراسة مستقبلية عشوائية مزدوجة التعمية خاضعة لجراحة صورية. تعتزم شركة يونيكيور مواصلة التواصل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية فيما يتعلق باعتبارات تطوير المرحلة الثالثة وتخطط لطلب اجتماع من النوع ب في الربع الثاني من عام 2026 لمواصلة مناقشة مناهج تصميم الدراسة المحتملة.

“قال مات كابوستا، الرئيس التنفيذي لشركة uniQure: ”على الرغم من أننا لم نتوصل إلى توافق بشأن مسار التقديم بناءً على بيانات المرحلة الأولى/الثانية، إلا أننا نعتقد أن مجمل بياناتنا ومتانتها تبرر استمرار الحوار الموضوعي بشأن كيفية تطبيق التزام إدارة الغذاء والدواء الأمريكية المعلن بالمرونة التنظيمية بشكل مناسب في هذا الإطار“. وأضاف: ”ما زلنا ملتزمين بالتواصل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتحديد مسار واضح وفعال وقائم على أسس علمية للمضي قدمًا في استخدام عقار AMT-130. نحن ممتنون للغاية لمرونة ودعم مجتمع داء هنتنغتون ونظل ملتزمين بالوقوف إلى جانب المرضى وعائلاتهم بينما نعمل على تطوير هذا العلاج الذي قد يحدث تحولاً في مجتمع محتاج".”

نبذة عن يونيكيور

تفي شركة يونيكيور بوعد العلاج الجيني - علاجات فردية ذات نتائج علاجية محتملة. وتمثل الموافقات على العلاج الجيني للهيموفيليا "ب" من يونيكيور - وهو إنجاز تاريخي يستند إلى أكثر من عقد من البحث والتطوير السريري - علامة فارقة في مجال الطب الجيني، كما أنه يبشر بنهج علاجي جديد للمرضى المصابين بالهيموفيليا. وتعمل يونيكيور الآن على تطوير مجموعة من العلاجات الجينية الخاصة لعلاج المرضى المصابين بمرض هنتنغتون وصرع الفص الصدغي الحراري والتصلب الجانبي الضموري ومرض فابري وأمراض خطيرة أخرى. www.uniQure.com

البيانات التطلعية من يونيكيور (uniQure)

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية. إن جميع البيانات بخلاف البيانات المتعلقة بالوقائع التاريخية هي بيانات تطلعية والتي غالباً ما يشار إليها بمصطلحات مثل “نتوقع”، “نعتقد”، “يمكن”، “يمكن”، “نؤسس”، “نقدر”، “نتوقع”، “نهدف”، “ننوي”، “نتطلع إلى”، “قد”، “نخطط”، “محتمل”، “نتوقع”، “نتوقع”، “نسعى”، “ينبغي”، “سوف”، “سوف” والتعبيرات المماثلة ونوافي تلك المصطلحات. تستند البيانات التطلعية على معتقدات الإدارة وافتراضاتها وعلى المعلومات المتوفرة لدى الإدارة اعتباراً من تاريخ هذا البيان الصحفي. وتشمل الأمثلة على هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: خطط مواصلة التعامل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية فيما يتعلق باعتبارات تطوير المرحلة الثالثة من عقار "إيه إم تي-130"؛ وخطط طلب عقد اجتماع من النوع "ب" مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الربع الثاني من عام 2026؛ والفائدة المحتملة لعقار "إيه إم تي-130". قد تختلف النتائج الفعلية للشركة مادياً عن تلك المتوقعة في هذه البيانات التطلعية لأسباب عديدة. وتشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى: المخاطر المتعلقة بالمرحلة الأولى/الأولى من التجارب السريرية التي تجريها الشركة على عقار "إيه إم تي-130"، بما في ذلك خطر عدم قدرة هذه التجارب على إظهار بيانات كافية لدعم المزيد من التطوير السريري أو الموافقة التنظيمية؛ ومخاطر توفر المزيد من بيانات المرضى التي تؤدي إلى تفسير مختلف عن التفسير المستمد من البيانات الأولية; المخاطر المتعلقة بتفاعلات الشركة مع السلطات التنظيمية، والتي قد تؤثر على بدء التجارب السريرية وتوقيتها، والتقدم المحرز في التجارب السريرية ومسارات الموافقة التنظيمية؛ مخاطر عدم قدرتنا على التوافق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو السلطات التنظيمية الأخرى بشأن مسار الموافقة على العلاج الجيني المرشح، بما في ذلك AMT-130؛ ما إذا كانت القياسات التي تقوم الشركة بتقييمها تعتبر قياسات قوية وحساسة لتطور المرض; ما إذا كان تعيين RMAT أو تعيين العلاج الاختراقي أو أي مسار معجّل، إذا تم منحه، سيؤدي إلى الموافقة التنظيمية؛ قدرة الشركة على إجراء وتمويل المرحلة الثالثة أو دراسة تأكيدية للمرحلة الثالثة من العلاج الجيني AMT-130؛ قدرة الشركة على الاستمرار في بناء البنية التحتية والموظفين اللازمين لتحقيق أهدافها والحفاظ عليها؛ فعالية الشركة في إدارة التجارب السريرية الحالية والمستقبلية والعمليات التنظيمية; قدرة الشركة على إثبات الفوائد العلاجية لعلاجاتها الجينية المرشحة في التجارب السريرية؛ واستمرار تطوير العلاجات الجينية وقبولها؛ وقدرة الشركة على الحصول على ملكيتها الفكرية والحفاظ عليها وحمايتها؛ وقدرة الشركة على تمويل عملياتها وجمع رأس مال إضافي حسب الحاجة وبشروط مقبولة. هذه المخاطر والشكوك موصوفة بشكل كامل تحت عنوان "عوامل الخطر" في الإيداعات الدورية للشركة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC)، بما في ذلك تقاريرها السنوية على النموذج 10-K، وتقاريرها الفصلية على النموذج 10-Q وفي الإيداعات الأخرى التي تقدمها الشركة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية من وقت لآخر. وبالنظر إلى هذه المخاطر والشكوك والعوامل الأخرى، يجب عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية، وباستثناء ما يقتضيه القانون، لا تتحمل الشركة أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية، حتى لو توفرت معلومات جديدة في المستقبل.

جهات اتصال يونيكيور:

للمستثمرين:

كيارا روسو
الاتصال المباشر: 781-491-4371-4371
الهاتف المحمول: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com لوسائل الإعلام:

توم مالون مباشر: 339-970-970-7558 جوال: 339-223-8541-223-8541
t.malone@uniQure.com