شركة سكاي هوك ثيرابيوتيكس تعلن عن النتائج المرحلية للمرحلة الثانية عشر من التجربة السريرية للمرحلة 1/2 من تجربة SKY-0515 على مرض هنتنغتون

أظهرت النتائج خلال اثني عشر شهرًا تحسنًا في درجات مقياس تصنيف مرض هنتنغتون الموحد المركب (cUHDRS) من خط الأساس بمقدار +0.38 نقطة، مقارنةً بانخفاض متوقع قدره -0.92 نقطة في تحليلات التاريخ الطبيعي المرجحة بنتائج الميل للمرضى الذين يعانون من الأعراض

حقق مرضى SKY-0515 انخفاضاً في بروتين هانتينتين 69% الطافرة (mHTT) عند جرعة 9 ملغ في اثني عشر شهراً

كما أعلنت الشركة أيضاً أن الجزء الخاص بأستراليا ونيوزيلندا (004-ANZ) من المرحلة 2/3 من دراسة "فالكون- إتش دي" المحورية قد أكملت التسجيل قبل ستة أشهر من الموعد المحدد مع تسجيل 144 مريضاً، وأن المرحلة 2/3 من دراسة "فالكون- إتش دي" المحورية (004-WW) في جميع أنحاء العالم قد توسعت لتشمل ثمانية بلدان

تم تسجيل أكثر من 175 مريضاً حتى الآن في المرحلة 1/2 من دراسة SKY-0515 ودراسات فالكون-إتش دي المحورية

بوسطن، ماساتشوستس، 1 يونيو 2026 – Skyhawk Therapeutics, Inc., وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جزيئية صغيرة جديدة مصممة لتعديل أهداف الحمض النووي الريبي (RNA)، أعلنت اليوم عن نتائج التحليل المرحلي للمرضى في المرحلة 1/2 من تجربتها السريرية لتقييم المرحلة 1/2 من علاج SKY-0515، وهو علاج تجريبي لمرض هنتنغتون (HD).

وأدى العلاج بعقار SKY-0515 إلى انخفاض معتمد على الجرعة في بروتين هانتين هانتين الطافر (mHTT) في الدم يصل إلى 69% وكذلك انخفاض في الحمض النووي المرسال PMS1 يصل إلى 26%. ويعد بروتين هانتينتين الطافر هو البروتين الأساسي المسؤول عن أمراض HD، في حين أن بروتين PMS1 هو المحرك الرئيسي للتوسع الجسدي المتكرر CAG المرتبط بتطور المرض.

وقد أظهر SKY-0515 تعرضاً ممتازاً للجهاز العصبي المركزي وكان آمناً بشكل عام وجيد التحمل عبر مستويات الجرعات التي تمت دراستها.

في ثلاثة وستة أشهر وتسعة أشهر واثني عشر شهراً، أظهر المرضى الذين يتلقون SKY-0515 تغيرات إيجابية في المتوسط من درجات مقياس التصنيف الموحد المركب لمرض هنتنغتون (cUHDRS) تتراوح بين +0.31 إلى +0.38. وقورنت هذه النتائج بشكل إيجابي مع تفاقم متوقع قدره -0.92 نقطة على مدى اثني عشر شهراً من التحليلات المرجحة بدرجات الميل التي تستخدم مجموعات بيانات التاريخ الطبيعي لمقياس تصنيف هنتنغتون الموحد المركب (Enroll-HD) و(TRACK-HD). كما لوحظت اتجاهات مواتية للمرضى الذين يستخدمون SKY-0515 عبر جميع المكونات الفرعية لـ cUHDRS، بما في ذلك مجموع النقاط الحركية (TMS)، والقدرة الوظيفية الكلية (TFC)، واختبار طرائق الرموز الرقمية (SDMT)، واختبار ستروب لقراءة الكلمات (SWRT).

“وقال الدكتور فيليب شارب، العضو المؤسس للمجلس الاستشاري العلمي لشركة Skyhawk والحائز على جائزة نوبل لعمله الرائد في مجال ربط الحمض النووي الريبي: ”تُظهر نتائج Skyhawk القوة الاستثنائية للقدرة على تعديل ربط الحمض النووي الريبي بجزيء صغير، مما يوفر علاجًا للمرضى في جميع أنحاء العالم“. ”إن ثورة الحمض النووي الريبوزي مستمرة ولا يمكنني أن أكون أكثر سعادة لرؤية ما تقوم به Skyhawk لتطويرها."

“وقال بيل هاني، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة ”سكاي هوك ثيرابيوتيكس“: ’يشير الفصل المتزايد للمسارات السريرية للمشاركين الذين خضعوا للعلاج عن توقعات التاريخ الطبيعي في نقطة زمنية مدتها اثنا عشر شهراً إلى فوائد مثيرة ومستدامة لمرضى هنتنغتون. "إن حجم ومتانة خفض المؤشرات الحيوية الحرجة mHTT وPMS1، بالإضافة إلى النتائج السريرية المشجعة لمدة اثني عشر شهراً عبر جميع المكونات الفرعية الأربعة الحرجة لـ cUHDRS، تعزز ثقتنا في آلية SKY-0515 المتمايزة وإمكانية إحداث تأثير علاجي كبير للمرضى.

ومع اكتمال التسجيل في الدراسة المحورية FALCON-HD ANZ قبل الموعد المحدد، فإننا نتقدم بسرعة نحو المرحلة التالية من تطوير SKY-0515 ونبقى ملتزمين ببذل كل ما في وسعنا لتقديم علاج فموي تحويلي محتمل لمجتمع مرض هنتنغتون في أقرب وقت ممكن.”

ج التغير في مقياس مستوى الكوليسترول في الدم بعد 3 و6 و9 و12 شهرًا من خط الأساس

(يشمل الآن المرضى الإضافيين الذين تلقوا علاجًا وهميًا لمدة 3 أشهر ثم تحولوا إلى مجموعات معالَجة)

“وقال إيد وايلد، أستاذ طب الأعصاب في كلية لندن الجامعية: ’لقد شجعتني كثيراً بيانات السلامة والفعالية المستمرة من المرحلة 1/2 من تجربة SKY-0515 على المرضى، بما في ذلك التحسن المستمر في سجلات المرضى في وحدة الدم الحمراء عند مقارنتها مع التدهور المتوقع في التاريخ الطبيعي المرجّح بالميل في كل من التحليلات المحددة مسبقاً لمدة ثلاثة وستة وتسعة أشهر واثني عشر شهراً. وأضاف: ’يستمر SKY-0515 في خفض بروتين mHTT إلى أقصى حد تم إثباته لدى المرضى، مع بيانات سريرية وبيانات المؤشرات الحيوية التي تظهر أن الدواء جيد التحمل في جميع الجرعات التي تم اختبارها.

ويبدو أن قدرة SKY-0515 على الحد من كل من mHTT وPMS1 تشكل مزيجاً فعالاً لعلاج مرض هنتنغتون عبر اثنتين من الآليات الأساسية المسببة للمرض’. ”هذه النتائج التجريبية للمرحلة 1/2، التي من المقرر أن يتم التحقق من صحتها في المرحلة 2/3 من البرنامج المحوري FALCON-HD الجاري، تعطي توقعات بتأثير علاجي ذي مغزى للأشخاص الذين يعانون من مرض هنتنغتون في جميع أنحاء العالم - والذين سيكون علاج خفض الهانتينتين الذي يتم تناوله عن طريق الفم مثل SKY-0515 تحويلياً حقاً.“

“إن النتائج التي نعلن عنها اليوم من تجربة المرحلة 1/2 الجارية من تجربة SKY-0515، والتي تشمل الآن بيانات من المرضى الذين كانوا يتناولون الدواء الوهمي سابقًا، ليست مثيرة لمرضى هنتنغتون وعائلاتهم والمجتمع السريري السخي الذي يهتم بهم, ولكنه يسلط الضوء أيضًا على قوة منصة Skyhawk التي تمتلكها Skyhawk في إنتاج أدوية تحويلية محتملة يمكن للمرضى تناولها كحبوب يومية في المنزل للأشخاص الذين يعانون من الأمراض العصبية وغيرها من الأمراض المعوقة”. “مع تقدم الأدوية المرشحة من Skyhawk ضد سلسلة من الأمراض العصبية الصعبة بشكل جيد من خلال الدراسات على الحيوانات نحو التجارب البشرية، فإن الإمكانيات التي توفرها منصة Skyhawk للجزيئات الصغيرة مثيرة للغاية”.”

داء هنتنغتون هو اضطراب عصبي تنكسي نادر ووراثي ومميت في نهاية المطاف، يصيب أكثر من 40,000 شخص يعانون من أعراضه في الولايات المتحدة، مع تأثر مئات الآلاف من الأشخاص في جميع أنحاء العالم. لا يوجد حالياً أي علاجات معتمدة ثبت أنها تبطئ أو توقف تطور المرض. SKY-0515 هو جزيء صغير يتم تناوله عن طريق الفم لتعديل ربط الحمض النووي الريبي (RNA) عن طريق الفم، تم تطويره باستخدام SKYSTAR الخاص بالشركة^® المنصة. تم تصميم SKY-0515 لتقليل كل من بروتينات mHTT وPMS1. المرحلة 2/3 من دراسة FALCON-HD-004-WW المحورية في جميع أنحاء العالم نشطة الآن في ثمانية بلدان.

تم تسجيل أكثر من 175 مريضاً حتى الآن في المرحلة 1/2 من دراستي المرحلة المحورية من SKY-0515 وFALCON-HD.

تتوقع Skyhawk أن تقدم علاجات جديدة إضافية تستهدف الأمراض العصبية النادرة التي لا يوجد علاج معتمد لتعديل المرض في مرحلة التطوير السريري، بحلول نهاية عام 2027.

نبذة عن المرحلة الأولى من الدراسة السريرية ل SKY-0515

إن المرحلة الأولى من التجربة السريرية ل SKY-0515 هي أول تجربة سريرية على البشر مصممة لتقييم السلامة والتحمل والحركية الدوائية والديناميكية الدوائية ل SKY-0515 لدى المتطوعين الأصحاء والأفراد الذين يعانون من مرض هنتنغتون في مراحله المبكرة. تنقسم التجربة إلى ثلاثة أجزاء. قام الجزءان (أ) و(ب) بتقييم SKY-0515 على متطوعين أصحاء. الجزء (ج) هو دراسة تصميم متوازي مزدوج التعمية خاضع للتحكم بالعلاج الوهمي لمستويين من جرعتين من SKY-0515 والعلاج الوهمي على الأفراد المصابين بالمرحلة المبكرة من مرض هنتنغتون (المرحلة 1 أو 2 أو المرحلة 3 الخفيفة من HD-ISS) لمدة 84 يوماً يليها تمديد العلاج النشط لمدة 12 شهراً حيث سيتلقى جميع المشاركين إما جرعة منخفضة أو عالية من SKY-0515 بطريقة عمياء. وتتضمن أهداف الدراسة تقييم بروتين HTT المتحول والحمض النووي الريبي المرسال PMS1. تم إعطاء الجرعات الأولى للمرضى في الجزء (ج) من SKY-0515 في يناير 2025. اكتمل الآن التسجيل في المرحلة 1C من تجربة SKY-0515.

نبذة عن المرحلة 2/3 من برنامج FALCON-HD (004-ANZ و 004-WW) المحوري

إن FALCON-HD برنامج محوري (NCT0687333334 و NCT0737378644) هي دراسة عشوائية، مزدوجة التعمية، مضبوطة بالعلاج الوهمي ومضبوطة بالجرعات لتقييم الديناميكية الدوائية وفعالية وسلامة SKY-0515.

تم تسجيل 144 مشاركاً مصاباً بالمرحلة الثانية والمرحلة الثالثة المبكرة من HD في مواقع في أستراليا ونيوزيلندا، وقد اكتمل التسجيل. يخطط FALCON-HD 004-WW لتسجيل 400 مشارك مصاب بالمرحلة 2 والمرحلة المبكرة من المرحلة الثالثة من HD في أكثر من 40 موقعاً حول العالم ويجري حالياً تجنيد المشاركين بنشاط. وسوف يتلقى المرضى المؤهلون جرعة واحدة يومياً من SKY-0515 عن طريق الفم مرة واحدة يومياً في واحد من ثلاثة مستويات للجرعة أو دواء وهمي. صُممت الدراسة لتقييم قدرة SKY-0515 على تعديل ربط الحمض النووي الريبي وتقليل بروتينات mHTT وPMS1 المتورطة في أمراض مرض هنتنغتون.

تتوفر معلومات إضافية حول FALCON-HD، بما في ذلك المواقع المشاركة ومعايير الأهلية على ClinicalTrials.gov و www.FALCON-HD.com.

نبذة عن سكاي هوك ثيرابيوتيكس

Skyhawk Therapeutics هي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تستفيد من تقنية SKYSTAR الخاصة بها^® منصة لاكتشاف وتطوير علاجات لتعديل الجزيئات الصغيرة من الحمض النووي الريبي (RNA) للأمراض المستعصية في العالم. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.skyhawktx.com. 

جهة اتصال شركة سكاي هوك

مورا مكارثي

رئيس قسم التطوير المؤسسي

maura@skyhawktx.com

المصدر Skyhawk Therapeutics, Inc.