تعلن شركة «يونيكيور» عن خطة لتقديم طلب ترخيص منتج بيولوجي (BLA) لعقار «AMT-130» لعلاج مرض هنتنغتون

يمكن أن يُشكل التحليل الذي يمتد على مدى 3 سنوات من الدراسة من المرحلتين الأولى والثانية الأساس الرئيسي لطلب ترخيص المنتجات البيولوجية للحصول على موافقة معجلة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) ~

تعتزم الشركة تقديم طلب ترخيص تسويق اللقاح (BLA) في الربع الثالث من عام 2026

ليكسينغتون، ماساتشوستس وأمستردام، 17 يونيو 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — أعلنت اليوم شركة uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)، وهي شركة رائدة في مجال العلاج الجيني تعمل على تطوير علاجات تحويلية للمرضى ذوي الاحتياجات الطبية الحادة، أنه خلال اجتماع من النوع B عُقد مؤخرًا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، أبلغت الإدارة أن تحليل النتائج على مدى 3 سنوات من دراسة المرحلة الأولى/الثانية سيكون مقبولاً كأساس رئيسي لطلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) من أجل الموافقة المعجلة على عقار AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون. بالإضافة إلى ذلك، تسعى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) إلى التوصل إلى اتفاق بشأن تصميم الدراسة التأكيدية قبل تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA)، بما في ذلك النظر في إجراء مراقبة متزامنة على العلاج القياسي بدلاً من إجراء وهمي. وأبلغت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أنها ستعمل بأسرع ما يمكن مع شركة uniQure في هذا الصدد. وتلتزم الشركة بإجراء الدراسة التأكيدية دون تأخير، وتتوقع مواصلة التنسيق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن تفاصيل هذه الدراسة قبل تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA). وتعتزم الشركة تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) في الربع الثالث من عام 2026.

“قال مات كابوستا، الرئيس التنفيذي لشركة uniQure: ”يعكس الإعلان الصادر اليوم النتيجة التي سعينا لتحقيقها طوال فترة تعاوننا التنظيمي المستمر مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، ونحن ممتنون للغاية لالتزام إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الصادق بتلبية الاحتياجات غير الملباة للأمريكيين المصابين بمرض هنتنغتون“. ”وقد وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أن بياناتنا السريرية الحالية يمكن أن تدعم تقديم طلب ترخيص منتج بيولوجي (BLA) في المدى القريب، والتزمت بالعمل معنا على وجه السرعة للتوصل إلى توافق بشأن تصميم الدراسة التأكيدية المطلوبة. إن اتساق وقوة البيانات السريرية التي تم توليدها حتى الآن تمنحنا ثقة كبيرة في قدرة المنتج على إحداث فرق ملموس للمرضى. ونحن نواصل التركيز على توفير AMT-130 للمرضى وعائلاتهم بأسرع ما يمكن وبشكل مسؤول في الولايات المتحدة وعلى الصعيد العالمي.”

تتوقع الشركة استلام المحضر النهائي في غضون 30 يومًا من انعقاد الاجتماع الأخير من النوع ب.

حصلت AMT-130 على تصنيف «العلاج المتقدم في مجال الطب التجديدي» (RMAT) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) — وهو أول تصنيف RMAT لمرض هنتنغتون — بالإضافة إلى تصنيف «العلاج المبتكر» وتصنيف «المسار السريع».

نبذة عن المرحلة الأولى/الثانية من البرنامج السريري للمرحلة الأولى/الثانية من AMT-130

وتجري شركة يونيكيور دراستين سريريتين متعددتي المراكز، تصاعديتين للجرعات في المرحلة الأولى/الثانية لاستكشاف إشارات السلامة والتحمل والفعالية الاستكشافية لعقار AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون. واستنادًا إلى التفاعلات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تم الاتفاق على أنه يمكن مقارنة البيانات من المجموعتين 1 و2 في دراسات المرحلة الأولى/الثانية مع عنصر تحكم خارجي مطابق لنسبة الميل مستمد من مجموعة بيانات التاريخ الطبيعي لمرض هنتنغتون في إطار خطة تحليل إحصائي محددة مسبقًا، والتي قد تكون بمثابة الأساس الأساسي لتقديم طلب ترخيص إطلاق السجل التجاري.

في الدراسة الأمريكية، تم توزيع ما مجموعه 26 مريضًا يعانون من مرض هنتنغتون في مرحلة مبكرة بشكل واضح عشوائيًا إما على العلاج (n=6 بجرعة منخفضة؛ n=10 بجرعة عالية) أو على إجراء وهمي (n=10). تلقى المرضى الذين خضعوا للعلاج جرعة واحدة من AMT-130 عن طريق إعطاء جراحي عصبي تجسيمي مُعزز بالحمل الحراري وموجه بالرنين المغناطيسي مباشرةً إلى المخطط (الذيلية والبطامة). تتألف الدراسة من فترة دراسة أساسية مدتها 12 شهراً أجريت بطريقة عمياء، تلتها متابعة طويلة الأمد غير عمياء للمرضى الذين تلقوا العلاج لمدة خمس سنوات. وانتقل أربعة مرضى إضافيين من مجموعة المراقبة إلى مجموعة العلاج. شملت الدراسة الأوروبية المفتوحة للمرحلة 1b/2 لعقار AMT-130 13 مريضًا يعانون من مرض هنتنغتون في مرحلة مبكرة (n=6 للجرعة المنخفضة؛ n=7 للجرعة العالية).

أما المجموعة الثالثة، فقد شملت 12 مريضًا إضافيًا من مختلف المراكز في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي. وقد تم توزيع المشاركين في هذه المجموعة عشوائيًا لتقييم كلتا جرعتَي عقار AMT-130 بالاقتران مع العلاج المثبط للمناعة، وذلك باستخدام الإجراء الحالي المعمول به لإعطاء الدواء بطريقة التوجيه التجسيمي.

أما الدراسة الرابعة التي تُجرى في الولايات المتحدة، فقد شملت ستة مرضى، وتقوم حالياً بتقييم جرعات عالية من عقار AMT-130 لدى مرضى يعانون من انخفاض حجم المخطط مقارنةً بالمرضى الذين شاركوا في الدراسات السابقة.

تفاصيل إضافية متوفرة على www.clinicaltrials.gov (NCT05243017، NCT04120493)

نبذة عن مرض هنتنغتون

مرض هنتنغتون هو اضطراب عصبي تنكسي وراثي نادر يؤدي إلى ظهور أعراض حركية تشمل الرقصات، واضطرابات سلوكية، وتدهورًا في الوظائف الإدراكية، مما يؤدي بدوره إلى تدهور جسدي وعقلي تدريجي. وهذا المرض هو حالة وراثية سائدة على الكروموسومات الجسدية، حيث يحدث توسع في تكرار تسلسل CAG المسبب للمرض في الإكسون الأول من جين هنتنغتين، مما يؤدي إلى إنتاج وتراكم بروتين غير طبيعي في الدماغ. يُصاب حوالي 75,000 شخص بمرض هنتنغتون في الولايات المتحدة1، والاتحاد الأوروبي2، والمملكة المتحدة3، مع وجود مئات الآلاف من الأشخاص الآخرين المعرضين لخطر وراثة المرض. وعلى الرغم من أن مسببات مرض هنتنغتون واضحة، إلا أنه لا توجد حالياً أي علاجات معتمدة لتأخير ظهور أعراض المرض أو إبطاء تقدمه.

نبذة عن يونيكيور

تحقق شركة «يونيكيور» الوعد الذي يحمله العلاج الجيني – علاجات أحادية قد تؤدي إلى الشفاء التام. وتعد الموافقات التي حصلت عليها شركة uniQure على علاجها الجيني لمرض الهيموفيليا ب – وهو إنجاز تاريخي استند إلى أكثر من عقد من البحث والتطوير السريري – علامة فارقة رئيسية في مجال الطب الجينومي، وتفتح الباب أمام نهج علاجي جديد للمرضى المصابين بالهيموفيليا. وتعمل شركة uniQure حاليًا على تطوير مجموعة من العلاجات الجينية الحصرية لعلاج المرضى المصابين بمرض هنتنغتون، والصرع المقاوم للعلاج في الفص الصدغي، ومرض فابري، وأمراض خطيرة أخرى. www.uniQure.com

البيانات التطلعية من يونيكيور (uniQure)

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في المادة 27A من قانون الأوراق المالية والمادة 21E من قانون البورصة. جميع البيانات بخلاف البيانات المتعلقة بالحقائق التاريخية هي بيانات تطلعية، وغالبًا ما يُشار إليها بمصطلحات مثل “نتوقع”، “نعتقد”، “يمكن أن”، “نثبت”، “نقدر”، “نتوقع”، “هدف”، “نعتزم”، “نتطلع إلى”، “قد”، “يخطط”، “محتمل”، “يتنبأ”، “يتوقع”، “يسعى”، “ينبغي”، “سوف”، “سيكون” والتعبيرات المماثلة وصيغ النفي لتلك المصطلحات. تستند البيانات التطلعية إلى معتقدات وافتراضات الإدارة وإلى المعلومات المتاحة للإدارة فقط اعتبارًا من تاريخ هذا التقرير. ومن أمثلة هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: خطط الشركة لإجراء دراسة تأكيدية، بما في ذلك تصميم الدراسة، وتوقيتها، ونقاط النهاية، وذراع المراقبة في هذه الدراسة، والتنسيق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن هذه الدراسة قبل تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA)، والاستخدام المحتمل لذراع مراقبة متزامن يعتمد على معيار الرعاية السريرية بدلاً من إجراء وهمي، والتوقعات المتعلقة بتوقيت تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) والحصول على موافقة معجلة على AMT-130. قد تختلف النتائج الفعلية للشركة اختلافًا جوهريًّا عن تلك المتوقعة في هذه البيانات التطلعية لأسباب عديدة. وتشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى: المخاطر المتعلقة بتجارب الشركة السريرية للمرحلة الأولى/الثانية لعقار AMT-130، بما في ذلك خطر عدم تمكن هذه التجارب من الاستمرار في تقديم بيانات كافية لدعم المزيد من التطوير السريري أو الحصول على الموافقة التنظيمية؛ خطر أن تخلص إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في النهاية إلى أن بيانات التجارب من المرحلة الأولى/الثانية غير كافية لدعم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) أو الحصول على موافقة معجلة؛ خطر توفر المزيد من بيانات المرضى مما يؤدي إلى تفسير مختلف عن ذلك المستمد من تحليلات بيانات السنة الثالثة؛ المخاطر المتعلقة بتفاعلات الشركة مع السلطات التنظيمية، والتي قد تؤثر على بدء التجارب السريرية وتوقيتها وتقدمها، وكذلك مسارات الحصول على الموافقة التنظيمية؛ وما إذا كانت المقاييس التي تقوم الشركة بتقييمها تُعتبر مقاييس قوية وحساسة لتقييم تطور المرض؛ وما إذا كان تصنيف “العلاج المبتكر” (RMAT) أو تصنيف “العلاج الاختراقي” (Breakthrough Therapy) أو أي مسار معجل، في حال منحه، سيؤدي إلى الحصول على الموافقة التنظيمية؛ قدرة الشركة على إجراء وتمويل أي دراسة تأكيدية مطلوبة لعقار AMT-130؛ وقدرة الشركة على إكمال أي دراسة تأكيدية مطلوبة لعقار AMT-130 بنجاح؛ خطر أن تكون الموافقة المعجلة، في حال منحها، خاضعة لمتطلبات ما بعد الموافقة التي يصعب أو يكلف الوفاء بها؛ قدرة الشركة على الاستمرار في بناء وصيانة البنية التحتية والموظفين اللازمين لتحقيق أهدافها؛ فعالية الشركة في إدارة التجارب السريرية الحالية والمستقبلية والعمليات التنظيمية؛ قدرة الشركة على إثبات الفوائد العلاجية لعلاجاتها الجينية المرشحة في التجارب السريرية؛ استمرار تطوير العلاجات الجينية وقبولها؛ قدرة الشركة على الحصول على ملكيتها الفكرية والحفاظ عليها وحمايتها؛ وقدرة الشركة على تمويل عملياتها وجمع رأس مال إضافي حسب الحاجة وبشروط مقبولة. يتم وصف هذه المخاطر والشكوك بشكل أكثر تفصيلاً تحت عنوان «عوامل المخاطرة» في التقارير الدورية التي تقدمها الشركة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية («SEC»)، بما في ذلك تقريرها السنوي على النموذج 10-K المقدم إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية في 2 مارس 2026، وتقريرها الفصلي على النموذج 10-Q المقدم إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC) في 5 مايو 2026، وفي التقارير الأخرى التي تقدمها الشركة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC) من وقت لآخر. ونظرًا لهذه المخاطر والشكوك والعوامل الأخرى، يجب ألا تعتمد بشكل مفرط على هذه البيانات التطلعية، وباستثناء ما يقتضيه القانون، لا تتحمل الشركة أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية، حتى لو توفرت معلومات جديدة في المستقبل.

جهات اتصال يونيكيور:

للمستثمرين:

لوسائل الإعلام: كيارا روسو، الهاتف المباشر: 781-491-4371، الهاتف المحمول: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com توم مالون مباشر: 339-970-970-7558 جوال: 339-223-8541-223-8541
t.malone@uniQure.com