الدراسة التأكيدية الجديدة “PRECISE-HD” حول عقار بريدوبيدين في مرض هنتنغتون جاهزة لبدء تجنيد المشاركين في يونيو

تاريخ الإصدار: 07/07/2026

أعزائي أعضاء مجتمع HD،,

نود أن نطلعكم على آخر المستجدات بشأن الاختبار التأكيدي PRECISE-HD الدراسة (دراسة المرحلة الثالثة لعقار بريدوبيدين لتقييم التأثير السريري والسلامة في مرض هنتنغتون (HD))، وهي دراسة سريرية عالمية تقيّم الدواء قيد البحث بريدوبيدين لدى الأشخاص المصابين بمرض هنتنغتون. وقد أُدرجت الدراسة الآن في www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

بناءً على الدروس المستفادة من الدراسات السابقة، والمساهمات الواسعة من مجتمعات المرضى والباحثين، ونصائح السلطات التنظيمية، تهدف دراسة PRECISE-HD إلى جمع بيانات مهمة حول فعالية وسلامة عقار بريدوبيدين، وقد صُممت لتوليد بيانات موثوقة من شأنها أن تدعم التقييم التنظيمي بشكل أكبر. ويجري حالياً بدء العمل في المراكز، و من المتوقع أن يبدأ تجنيد المشاركين في المواقع الأولى بالولايات المتحدة في يونيو 2026،, ثم ستتبعها مواقع في بلدان أخرى على مراحل لاحقًا خلال العام.

ما هي دراسة PRECISE-HD؟

في الوقت الحالي، لا توجد علاجات معتمدة لإبطاء تقدم مرض هنتنغتون أو وقفه.

PRECISE-HD هي دراسة سريرية تأكيدية من المرحلة الثالثة تهدف إلى تقييم فعالية وسلامة الدواء التجريبي «بريدوبيدين» (الذي يُتناول على شكل كبسولات عن طريق الفم مرتين يوميًا) لدى الأشخاص المصابين بمرض هنتنغتون. وقد استند تصميم الدراسة إلى الأبحاث السابقة، والمساهمات المقدمة من مجتمع مرضى هنتنغتون، والمناقشات التي أُجريت مع السلطات التنظيمية.

تخطط الدراسة لتسجيل 400 شخص الأشخاص الذين يعانون من مرض هنتنغتون، في المراحل المبكرة إلى المتوسطة من المرض (التي تُعرَّف بأن تكون درجة «القدرة الوظيفية الإجمالية» (TFC) في نطاق 7-13)، ودرجة «القدرة الحركية الإجمالية» (TMS) تبلغ 20 أو أكثر، أي الأشخاص الذين عانوا من تغيرات حركية أو تأثيرات على قدرتهم على الأداء المستقل. ويهدف اختيار هذه المجموعة إلى تمكين إجراء تقييم مناسب لأي تأثير محتمل للعلاج على تطور المرض مقارنةً بالعلاج الوهمي.

سيتألف مشروع PRECISE-HD من مرحلتين متتاليتين:

المرحلة الأولى — تجربة مضبوطة بالغفل (52 أسبوعًا): يتلقى المشاركون إما عقار «بريدوبيدين» أو دواءً وهميًا (حيث يتلقى نصفهم عقار «بريدوبيدين» والنصف الآخر الدواء الوهمي). ولن يعلم المشاركون ولا أطبائهم أيّهما يتلقونه.

المرحلة الثانية — فترة التمديد المفتوحة (104 أسابيع): سيتم تخصيص جميع المشاركين (المؤهلين)، بغض النظر عن العلاج الذي تلقوه خلال المرحلة الأولى، لتلقي عقار بريدوبيدين لمدة عامين، مما سيتيح للباحثين تقييم الآثار على المدى الطويل على مدى فترة تصل إلى ثلاثة أعوام إجمالاً.

ستقوم الدراسة بتقييم مجموعة من النتائج المتعلقة بمرض هنتنغتون، حيث ستكون النقطة النهائية الرئيسية هي التغير في النتيجة المجمعة لمقياس تقييم مرض هنتنغتون الموحد (cUHDRS) من خط الأساس وحتى الأسبوع 52. كما سيتم قياس عدة نقاط نهاية أخرى، بما في ذلك الوظائف الحركية والإدراكية والكلام ونوعية الحياة، إلى جانب تقييم سلامة عقار بريدوبيدين وقدرة المرضى على تحمله.

من المقرر إجراء الدراسة في ما يصل إلى 75 موقعًا على مستوى العالم، بما في ذلك الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة وكندا. ومن المتوقع أن يبدأ تجنيد المشاركين في المواقع الأولى بالولايات المتحدة في يونيو 2026، على أن تتبعها المواقع في البلدان الأخرى على أساس متتابع في وقت لاحق من العام نفسه.

يمكن للأشخاص الراغبين في الحصول على مزيد من المعلومات حول دراسة PRECISE-HD التحدث مع طبيب الأعصاب أو أخصائي مرض هنتنغتون الخاص بهم. كما يمكنهم الاتصال بمنظمة الدفاع عن حقوق مرضى هنتنغتون المحلية للحصول على مزيد من التوجيه والدعم. وسيقوم فريق الدراسة في المراكز البحثية بشرح شروط الأهلية وإجراءات الدراسة وأي مخاطر وفوائد محتملة خلال عملية الحصول على الموافقة المستنيرة.

ما هو البريدوبيدين؟

يُعد «بريدوبيدين» دواءً قيد التجربة، ولم يتم بعد إثبات سلامته وفعاليته، وقد يستفيد المشاركون من المشاركة في هذه الدراسة أو لا يستفيدون منها.

ويُحدث هذا الدواء تأثيره من خلال تنشيط بروتين في الدماغ يُسمى مستقبل سيغما-1 (S1R)، وغالبًا ما يُشار إليه باعتباره ناهضًا لمستقبل S1R. وقد ثبت أن مستقبل S1R يلعب دورًا في تحفيز مسارات عديدة لحماية الخلايا العصبية، والتي تتعرض للضعف في الأمراض التنكسية العصبية، مثل مرض هنتنغتون. وستُقيَّم في هذه الدراسة الآثار السريرية لعقار بريدوبيدين على تطور مرض هنتنغتون.

حتى الآن، تلقى أكثر من 1,600 شخص عقار بريدوبيدين في إطار الدراسات السريرية — معظمهم في تجارب علاج مرض هنتنغتون — حيث خضع بعض المشاركين للعلاج الفعال لمدة تصل إلى سبع سنوات. وفي جميع هذه الدراسات، أظهر عقار بريدوبيدين ملامح عامة إيجابية من حيث السلامة وقابلية التحملⁱ.

من الذي يرعى دراسة PRECISE-HD؟

PRECISE-HD يتم تنفيذها من قبل بريلينيا و فيرير, ، اللذان يعملان معًا على تطوير عقار «بريدوبيدين» في إطار شراكة. بريلينيا هي شركة خاصة متخصصة في مجال الصيدلة الحيوية، ويقودها التزام راسخ بالتميز العلمي وتسريع التقدم لصالح الأشخاص المصابين بمرض هنتنغتون (HD) والتصلب الجانبي الضموري (ALS) وغيرها من الاضطرابات العصبية التنكسية. فيرير هي شركة أدوية دولية حاصلة على شهادة «B Corp»، تستخدم نشاطها التجاري في النضال من أجل العدالة الاجتماعية، وتقدم حلولاً جذرية للأمراض التي تهدد الحياة في أكثر من مائة دولة، مع تركيز متزايد على الاضطرابات العصبية النادرة.

كما تقوم شركتا «بريلينيا» و«فيرير» بدراسة عقار «بريدوبيدين» في إطار تجربة سريرية من المرحلة الثالثة لعلاج مرض التصلب الجانبي الضموري (ALS).

لمزيد من المعلومات حول الشركات، يرجى زيارة www.prilenia.com أو www.ferrer.com.

لمزيد من المعلومات حول PRECISE-HD، يرجى زيارة www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) وموقع إلكتروني خاص بدراسة PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com) سيتم إطلاقه قريبًا.

⚠ ملاحظة مهمة
يُعد «بريدوبيدين» دواءً قيد البحث ولم يتم اعتماده للاستخدام من قبل أي هيئة تنظيمية. ولم يتم بعد إثبات سلامته وفعاليته. هذا التحديث مخصص للأغراض الإعلامية فقط ولا يُعد نصيحة طبية. يرجى استشارة مقدم الرعاية الصحية الخاص بك قبل اتخاذ أي قرارات بشأن العلاج أو المشاركة في دراسة سريرية.

بيان صحفي