“The Present”, documentary featuring Dimitri Poffé, is now available on Youtube

Dimitri Poffé is an already known member of the HD Community. After testing positive for Huntington’s Disease, Dimitri embraced a bicycle journey through South America. In this project, called Explore for Huntington, Dimitri visited several HD associations and families, trying to raise awareness for Huntington’s. “The Present is directed by قراءة المزيد…...

PTC Therapeutics Enters into a Global License and Collaboration Agreement with Novartis for PTC518 Huntington’s Disease Program

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of قراءة المزيد…...

Sage Therapeutics ceases development of dalzanemdor in HD

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2 قراءة المزيد…...

Livable Lives – a new book that highlights stories from people impacted by HD around the world

PRESS RELEASE – October 25, 2024, Moscow, Idaho, USAWe are pleased to announce the launch of a new book about Huntington’s disease (HD) called, Livable Lives: Conversations with the Huntington’s Disease Community, by Christy Dearien, with a foreword by Jimmy Pollard. In Livable Lives, Christy shares her own family’s HD قراءة المزيد…...

LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series قراءة المزيد…...

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تمنح برنامج PTC518 لبرنامج المسار السريع لمرض هنتنغتون

PTC518 هو دواء يؤخذ عن طريق الفم يقلل من إنتاج بروتين هانتينجتين المتحور الذي يسبب تطور المرض. يمكن للبرامج الحاصلة على تصنيف المسار السريع أن تستفيد من التفاعلات المبكرة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وقد تكون مؤهلة للحصول على أولوية المراجعة والموافقة المعجلة. يأتي ذلك بعد إصدار بيانات مؤقتة لمدة 12 شهرًا من دراسة المرحلة الثانية من PTC، والتي قراءة المزيد…...

قبول دواء بريدوبيدين من بريلينيا لعلاج مرض هنتنغتون لمراجعة ترخيص التسويق الأوروبي

قدمت شركة بريلينيا، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تركز على مهمة عاجلة لتطوير علاجات جديدة لإبطاء تطور الأمراض العصبية التنكسية واضطرابات النمو العصبي، طلب ترخيص تسويق أوروبي (MAA) لدى الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) للبريدوبيدين كعلاج لمرض هنتنغتون (HD). طلب الترخيص التسويقي قراءة المزيد…...

إطلاق أول تجربة سريرية في الإمارات والمنطقة حول مرض هنتنغتون بالتعاون بين "آيروس" و"بريلينيا" والجمعية الدولية لمرض هنتنغتون

أبوظبي، الإمارات العربية المتحدة؛ 19 يونيو 2024: أعلنت شركة IROS، وهي مؤسسة أبحاث تعاقدية مقرها أبوظبي (جزء من مجموعة M42)، عن تعاونها مع شركة بريلينيا ثيرابيوتيكس، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية والرابطة الدولية لمرض هنتنغتون (IHA) للتخطيط لأول تجربة سريرية على الإطلاق لمرض هنتنغتون (HD) في الإمارات العربية المتحدة ومنطقة الشرق الأوسط وشمال أفريقيا, قراءة المزيد…...

يونيكيور تعلن عن تحديث إيجابي للبيانات المرحلية التي تظهر تباطؤ تقدم المرض في المرحلة الأولى/الثانية من تجارب المرحلة الأولى/الثانية من AMT-130 لعلاج مرض التصلب العصبي المتعدد

"وقال الطبيب وليد أبي صعب، كبير المسؤولين الطبيين في شركة يونيكيور: "نحن سعداء جدًا بهذه البيانات الجديدة التي تظهر تباطؤًا ملحوظًا من الناحية الإحصائية ومعتمدًا على الجرعة في تباطؤ تطور مرض هنتنغتون وخفض مستوى البروتين العصبي النخاعي في السائل النخاعي خلال 24 شهرًا. "نعتقد أن هذه هي أول تجربة سريرية لأي دواء استقصائي قراءة المزيد…...

تعلن شركة Wave Life Sciences عن نتائج إيجابية من المرحلة 1 ب / 2 أ من تجربة SELECT-HD مع أول عرض سريري لخفض أليل هنتنغتون الطافرة الانتقائي في مرض هنتنغتون

وقد أعلنت اليوم شركة "ويف لايف ساينسز" عن نتائج إيجابية من تجربة "سيليكت- إتش دي"، وهي المرحلة 1 ب/2 أ من تجربتنا الخاضعة للتحكم بالعلاج الوهمي لتقييم العلاج التجريبي "ويف-003". وتظهر هذه النتائج أن WVE-003 يقلل بشكل انتقائي من بروتين هانتينتين السامة الطافرة (mHTT) ويحافظ على بروتين هانتينتين السليم من النوع البري (wtHTT) للأفراد المصابين بمرض هنتنغتون. نتائج التجربة في التحليل، تمت مقارنة قراءة المزيد…...

arArabic
تخطي إلى المحتوى