الأبحاث العلمية

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA قراءة المزيد…...

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine قراءة المزيد…...

وقد أعلنت اليوم شركة "ويف لايف ساينسز" عن نتائج إيجابية من تجربة "سيليكت- إتش دي"، وهي المرحلة 1 ب/2 أ من تجربتنا الخاضعة للتحكم بالعلاج الوهمي لتقييم العلاج التجريبي "ويف-003". وتظهر هذه النتائج أن WVE-003 يقلل بشكل انتقائي من بروتين هانتينتين السامة الطافرة (mHTT) ويحافظ على بروتين هانتينتين السليم من النوع البري (wtHTT) للأفراد المصابين بمرض هنتنغتون. نتائج التجربة في التحليل، تمت مقارنة قراءة المزيد…...

في الشهر 12، انخفضت نسبة الهانتينجتين الطافرة (mHTT) في الدم بمقدار 22% و43% على التوالي لجرعات 5 ملغ و10 ملغ. ولوحظت نتيجة مماثلة في السائل الدماغي الشوكي، حيث تم خفض mHTT بمقدار 21% و43% على التوالي لجرعات 5 ملغ و10 ملغ. بالإضافة إلى ذلك، أدى العلاج بعقار PTC518 إلى قراءة المزيد…...

في وقت سابق من هذا الأسبوع، أعلنت شركة Sage Therapeutics عن نتائج دراسة SURVEYOR التي قامت بقياس التأثير المعرفي لمرض هنتنغتون. وباستخدام بطارية التقييم المعرفي لمرض هنتنغتون (HD-CAB)، قاموا بقياس الفرق بين 29 متطوعًا سليمًا و40 مشاركًا مصابًا بمرض هنتنغتون. وكنتيجة ثانوية، قامت الدراسة بقياس مدى السلامة والقدرة على التحمل قراءة المزيد…...

نحن اليوم سعداء للغاية في مجتمع هنتنغتون. إن إعلان شركة يونيكريه عن حصول الشركة على "ترخيص العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) "للعلاج الجيني الاستقصائي AMT-130 في مرض هنتنغتون هو أكثر من واعد"، كما يقول رئيس جمعية الصحة العالمية سفين أولاف أولسن. يستند "ترخيص" العلاج الجيني المتقدم للطب التجريبي (RMAT) إلى قراءة المزيد…...

نشر علماء من معهد وايزمان في إسرائيل نتائج دراسة أجريت على الحيوانات والتي تبشر بالكثير من الأمل في علاج مرض هنتنغتون. فقد اكتشفوا أن جزيئين صغيرين يطلق عليهما SPI-24 و SPI-77 يمكنهما تقليل تعبير هانتينتين الطافرة في الدماغ بشكل فعال مع ترك الجين الطبيعي قراءة المزيد…...

~ يستمر المرضى الذين عولجوا بعقار AMT-130 في إظهار دليل على الحفاظ على الوظيفة العصبية مع فوائد سريرية محتملة تعتمد على الجرعة بالنسبة للتاريخ الطبيعي للمرض المطابق لمعايير الإدراج ~ ~ يستمر متوسط السائل النخاعي في السائل النخاعي في إظهار اتجاهات إيجابية مع المرضى الذين تناولوا جرعة منخفضة أقل من خط الأساس عند 30 شهرًا والمرضى الذين تناولوا جرعات عالية بالقرب من خط الأساس قراءة المزيد…...