الأبحاث العلمية

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of قراءة المزيد…...

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2 قراءة المزيد…...

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series قراءة المزيد…...

قدمت شركة بريلينيا، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تركز على مهمة عاجلة لتطوير علاجات جديدة لإبطاء تطور الأمراض العصبية التنكسية واضطرابات النمو العصبي، طلب ترخيص تسويق أوروبي (MAA) لدى الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) للبريدوبيدين كعلاج لمرض هنتنغتون (HD). طلب الترخيص التسويقي قراءة المزيد…...

"وقال الطبيب وليد أبي صعب، كبير المسؤولين الطبيين في شركة يونيكيور: "نحن سعداء جدًا بهذه البيانات الجديدة التي تظهر تباطؤًا ملحوظًا من الناحية الإحصائية ومعتمدًا على الجرعة في تباطؤ تطور مرض هنتنغتون وخفض مستوى البروتين العصبي النخاعي في السائل النخاعي خلال 24 شهرًا. "نعتقد أن هذه هي أول تجربة سريرية لأي دواء استقصائي قراءة المزيد…...

وقد أعلنت اليوم شركة "ويف لايف ساينسز" عن نتائج إيجابية من تجربة "سيليكت- إتش دي"، وهي المرحلة 1 ب/2 أ من تجربتنا الخاضعة للتحكم بالعلاج الوهمي لتقييم العلاج التجريبي "ويف-003". وتظهر هذه النتائج أن WVE-003 يقلل بشكل انتقائي من بروتين هانتينتين السامة الطافرة (mHTT) ويحافظ على بروتين هانتينتين السليم من النوع البري (wtHTT) للأفراد المصابين بمرض هنتنغتون. نتائج التجربة في التحليل، تمت مقارنة قراءة المزيد…...

في الشهر 12، انخفضت نسبة الهانتينجتين الطافرة (mHTT) في الدم بمقدار 22% و43% على التوالي لجرعات 5 ملغ و10 ملغ. ولوحظت نتيجة مماثلة في السائل الدماغي الشوكي، حيث تم خفض mHTT بمقدار 21% و43% على التوالي لجرعات 5 ملغ و10 ملغ. بالإضافة إلى ذلك، أدى العلاج بعقار PTC518 إلى قراءة المزيد…...

في وقت سابق من هذا الأسبوع، أعلنت شركة Sage Therapeutics عن نتائج دراسة SURVEYOR التي قامت بقياس التأثير المعرفي لمرض هنتنغتون. وباستخدام بطارية التقييم المعرفي لمرض هنتنغتون (HD-CAB)، قاموا بقياس الفرق بين 29 متطوعًا سليمًا و40 مشاركًا مصابًا بمرض هنتنغتون. وكنتيجة ثانوية، قامت الدراسة بقياس مدى السلامة والقدرة على التحمل قراءة المزيد…...

نحن اليوم سعداء للغاية في مجتمع هنتنغتون. إن إعلان شركة يونيكريه عن حصول الشركة على "ترخيص العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) "للعلاج الجيني الاستقصائي AMT-130 في مرض هنتنغتون هو أكثر من واعد"، كما يقول رئيس جمعية الصحة العالمية سفين أولاف أولسن. يستند "ترخيص" العلاج الجيني المتقدم للطب التجريبي (RMAT) إلى قراءة المزيد…...