التصنيف: الأبحاث العلمية

تعلن شركة SOM Biotech عن نتائج المرحلة 2 ب من الدراسة

SOM Biotech presents the Phase 2b study results with SOM3355 demonstrating a unique profile with robust improvements of chorea in Huntington’s Disease Patients and a safe profile with no somnolence, […]

بي تي سي ثيرابيوتيكس تبرم اتفاقية ترخيص وتعاون عالمية مع نوفارتيس لبرنامج PTC518 لمرض هنتنغتون

2 ديسمبر 2024 - ستحصل شركة PTC على $1.0 مليار دولار أمريكي نقدًا عند الإغلاق - شركة PTC مؤهلة لتلقي ما يصل إلى $1.9 مليار دولار أمريكي في مراحل التطوير والتنظيم والمبيعات - ستحصل PTC على حصة من الأرباح في الولايات المتحدة و [...].

شركة سيج ثيرابيوتيكس توقف تطوير دالزانيمدور في علاج HD

لم تحقق المرحلة الثانية من دراسة DIMENSION نقطة النهاية الأساسية لم يكن دالزانيمدور جيد التحمل بشكل عام؛ ولم تلاحظ أي إشارات جديدة للسلامة بناءً على هذه البيانات، لا تخطط الشركة [...].

تعلن شركة "لوقوس 23 ثيرابيوتيكس" عن تمويل بقيمة 35 مليون جنيه إسترليني لتطوير عقار جديد يهدف إلى تثبيط التمدد الجسدي في مرض هنتنغتون

كامبريدج، المملكة المتحدة، 2 أكتوبر 2024 - شركة "لوقوس 23 ثيرابيوتيكس" المحدودة ("لوقوس 23")، وهي شركة خاصة في مجال التكنولوجيا الحيوية تبحث في أدوية الجزيئات الصغيرة التي يمكن أن توقف عدم استقرار الحمض النووي وتبطئ التنكس العصبي في مرض هنتنغتون والحثل العضلي [...].

قبول دواء بريدوبيدين من بريلينيا لعلاج مرض هنتنغتون لمراجعة ترخيص التسويق الأوروبي

قدمت شركة بريلينيا، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تركز على المهمة العاجلة لتطوير علاجات جديدة لإبطاء تطور الأمراض العصبية التنكسية واضطرابات النمو العصبي، طلبًا للتسويق الأوروبي [...].

يونيكيور تعلن عن تحديث إيجابي للبيانات المرحلية التي تظهر تباطؤ تقدم المرض في المرحلة الأولى/الثانية من تجارب المرحلة الأولى/الثانية من AMT-130 لعلاج مرض التصلب العصبي المتعدد

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” […]

تعلن شركة Wave Life Sciences عن نتائج إيجابية من المرحلة 1 ب / 2 أ من تجربة SELECT-HD مع أول عرض سريري لخفض أليل هنتنغتون الطافرة الانتقائي في مرض هنتنغتون

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]

أعلنت شركة PTC اليوم عن نتائج واعدة لمدة 12 شهرًا من المرحلة الثانية من دراسة PIVOT-HD للمرحلة الثانية من PTC518 عن طريق الفم  

At Month 12, mutant Huntingtin (mHTT) in the blood was lowered by 22% and 43% respectively for 5mg and 10mg doses. A similar result was seen in cerebrospinal fluid, where […]

دراسة المرحلة الثانية من علاج سيج ثيرابيوتيكس تعزز التأثير المعرفي لمرض هنتنغتون

Earlier this week Sage Therapeutics announced the results of their SURVEYOR study which quantified the cognitive impact of Huntington’s Disease.  Using the HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) they measured the difference […]

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تمنح "يونيكيور" تسمية العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT)

Today we are very happy in the Huntington community.  The announcement from Uniqure that the company has received the Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) “Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 […]