التصنيف: الأبحاث العلمية

دراسة PTC518 PIVOT-HD تحقق نقطة النهاية الأولية

مايو 5, 2025 نسخة PDF - استوفت الدراسة نقطة النهاية الأولية مع خفض بروتين HTT في الدم المعتمد على الجرعة في الأسبوع 12 - اتجاهات مواتية تعتمد على الجرعة عبر المقاييس السريرية في المرحلة 2 [...].

يونيكيور تعلن عن منح إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية (FDA) ترخيصاً بمنح العلاج الاختراقي لعقار AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون

~ تصنيف العلاج الاختراقي استنادًا إلى أدلة سريرية من تجارب المرحلة الأولى/الثانية التي تُظهر تباطؤًا ملموسًا في تطور المرض ~ تحديث تنظيمي إضافي وإرشادات بشأن طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية [...].

تحديث بشأن المرحلة الثانية من دراسة "جينيرايشن HD2

أعلنت شركة روش عن استمرار المرحلة الثانية من التجربة السريرية "جينيريشن إتش دي 2" لتقييم دواء تومينيرسين لدى الأفراد الذين يعانون من العلامات المبكرة لمرض هنتنغتون. وبعد إجراء تحليل مرحلي من قبل لجنة مستقلة، لم تظهر أي [...].

تعلن شركة SOM Biotech عن نتائج المرحلة 2 ب من الدراسة

تقدم شركة SOM Biotech نتائج المرحلة الثانية من دراسة SOM3355 التي أظهرت نتائج المرحلة 2 ب مع SOM3355 التي أظهرت تحسناً قوياً في حالة الرقص لدى مرضى هنتنغتون وملفاً آمناً مع عدم وجود نعاس أو [...].

بي تي سي ثيرابيوتيكس تبرم اتفاقية ترخيص وتعاون عالمية مع نوفارتيس لبرنامج PTC518 لمرض هنتنغتون

2 ديسمبر 2024 - ستحصل شركة PTC على $1.0 مليار دولار أمريكي نقدًا عند الإغلاق - شركة PTC مؤهلة لتلقي ما يصل إلى $1.9 مليار دولار أمريكي في مراحل التطوير والتنظيم والمبيعات - ستحصل PTC على حصة من الأرباح في الولايات المتحدة و [...].

شركة سيج ثيرابيوتيكس توقف تطوير دالزانيمدور في علاج HD

لم تحقق المرحلة الثانية من دراسة DIMENSION نقطة النهاية الأساسية لم يكن دالزانيمدور جيد التحمل بشكل عام؛ ولم تلاحظ أي إشارات جديدة للسلامة بناءً على هذه البيانات، لا تخطط الشركة [...].

تعلن شركة "لوقوس 23 ثيرابيوتيكس" عن تمويل بقيمة 35 مليون جنيه إسترليني لتطوير عقار جديد يهدف إلى تثبيط التمدد الجسدي في مرض هنتنغتون

كامبريدج، المملكة المتحدة، 2 أكتوبر 2024 - شركة "لوقوس 23 ثيرابيوتيكس" المحدودة ("لوقوس 23")، وهي شركة خاصة في مجال التكنولوجيا الحيوية تبحث في أدوية الجزيئات الصغيرة التي يمكن أن توقف عدم استقرار الحمض النووي وتبطئ التنكس العصبي في مرض هنتنغتون والحثل العضلي [...].

قبول دواء بريدوبيدين من بريلينيا لعلاج مرض هنتنغتون لمراجعة ترخيص التسويق الأوروبي

قدمت شركة بريلينيا، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تركز على المهمة العاجلة لتطوير علاجات جديدة لإبطاء تطور الأمراض العصبية التنكسية واضطرابات النمو العصبي، طلبًا للتسويق الأوروبي [...].

يونيكيور تعلن عن تحديث إيجابي للبيانات المرحلية التي تظهر تباطؤ تقدم المرض في المرحلة الأولى/الثانية من تجارب المرحلة الأولى/الثانية من AMT-130 لعلاج مرض التصلب العصبي المتعدد

"نحن مسرورون جدًا بهذه البيانات الجديدة التي تُظهر تباطؤًا ملحوظًا من الناحية الإحصائية ومعتمدًا على الجرعة في تباطؤ تطور مرض هنتنغتون وخفض مستوى البروتين النخاعي في السائل النخاعي بعد 24 شهرًا." [...]

تعلن شركة Wave Life Sciences عن نتائج إيجابية من المرحلة 1 ب / 2 أ من تجربة SELECT-HD مع أول عرض سريري لخفض أليل هنتنغتون الطافرة الانتقائي في مرض هنتنغتون

أعلنت اليوم شركة "ويف لايف ساينسز" عن نتائج إيجابية من تجربة "سيليكت- إتش دي"، وهي المرحلة 1 ب/2 أ من تجربتنا الخاضعة للتحكم بالعلاج الوهمي لتقييم العلاج التجريبي WVE-003. وتظهر هذه النتائج أن WVE-003 يقلل بشكل انتقائي من هانتين هانتين السامة الطافرة (mHTT) [...].