تبرع

التصنيف: الأبحاث العلمية

ADORE-DH - العلاج بالخلايا الجذعية المحتملة

كانت ADORE-DH تجربة في المرحلة الثانية لعلاج محتمل بالخلايا الجذعية لمرض HD. وقد رعت هذه الدراسة العشوائية المزدوجة التعمية والمزدوجة التعمية والمضبوطة بالعلاج الوهمي منظمة AZIDUS Brasil (منظمة أبحاث سريرية متكاملة الخدمات)، وكانت تهدف إلى [...].

يونيكيور تعلن عن نتائج إيجابية للمرحلة الأولى/الثانية من دراسة محورية للمرحلة الأولى/الثانية من دراسة AMT-130 على المرضى المصابين بمرض هنتنغتون

سبتمبر 24, 2025 نسخة PDF ~ استوفت الدراسة المحورية نقطة النهاية الأولية؛ أظهرت جرعة عالية من AMT-130 تباطؤًا ملحوظًا إحصائيًا في المرض 75% في 36 شهرًا كما تم قياسه بواسطة cUHDRS مقارنةً بالجرعة المائلة [...].

تقرير Skyhawk عن بيانات المجموعة C

في وقت سابق اليوم، قدمت Skyhawk التحديث أدناه بشأن الجزء C من المرحلة الأولى من تجربة SKY-0515. -رسالة المجتمع -أصدقائي وزملائي الأعزاء في Skyhawk، يسعدنا أن نعلن اليوم عن [...].

شركة بريلينيا وفيرير تقدمان تحديثًا بشأن العملية التنظيمية الأوروبية لدواء بريدوبيدين في مرض هنتنغتون

25 يوليو 2025 نااردن، هولندا ووالثام، ماساتشوستس وباركلونا، إسبانيا - (بزنيس واير) - أعلنت اليوم شركة بريلينيا ثيرابيوتيكس بي في وشركة فيرير أن لجنة المنتجات الطبية التابعة للوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) قد أعلنت أن لجنة المنتجات الطبية التابعة للوكالة الأوروبية للأدوية [...].

دراسة PTC518 PIVOT-HD تحقق نقطة النهاية الأولية

مايو 5, 2025 نسخة PDF - استوفت الدراسة نقطة النهاية الأولية مع خفض بروتين HTT في الدم المعتمد على الجرعة في الأسبوع 12 - اتجاهات مواتية تعتمد على الجرعة عبر المقاييس السريرية في المرحلة 2 [...].

يونيكيور تعلن عن منح إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية (FDA) ترخيصاً بمنح العلاج الاختراقي لعقار AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون

~ تصنيف العلاج الاختراقي استنادًا إلى أدلة سريرية من تجارب المرحلة الأولى/الثانية التي تُظهر تباطؤًا ملموسًا في تطور المرض ~ تحديث تنظيمي إضافي وإرشادات بشأن طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية [...].

تحديث بشأن المرحلة الثانية من دراسة "جينيرايشن HD2

أعلنت شركة روش عن استمرار المرحلة الثانية من التجربة السريرية "جينيريشن إتش دي 2" لتقييم دواء تومينيرسين لدى الأفراد الذين يعانون من العلامات المبكرة لمرض هنتنغتون. وبعد إجراء تحليل مرحلي من قبل لجنة مستقلة، لم تظهر أي [...].

بي تي سي ثيرابيوتيكس تبرم اتفاقية ترخيص وتعاون عالمية مع نوفارتيس لبرنامج PTC518 لمرض هنتنغتون

2 ديسمبر 2024 - ستحصل شركة PTC على $1.0 مليار دولار أمريكي نقدًا عند الإغلاق - شركة PTC مؤهلة لتلقي ما يصل إلى $1.9 مليار دولار أمريكي في مراحل التطوير والتنظيم والمبيعات - ستحصل PTC على حصة من الأرباح في الولايات المتحدة و [...].