مؤتمر HDYO
إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تمنح برنامج PTC518 لبرنامج المسار السريع لمرض هنتنغتون

PTC518 هو دواء يؤخذ عن طريق الفم يقلل من إنتاج بروتين هانتينجتين المتحور الذي يسبب تطور المرض. يمكن للبرامج الحاصلة على تصنيف المسار السريع أن تستفيد من التفاعلات المبكرة مع إدارة الغذاء والدواء، وقد تكون [...].
قبول دواء بريدوبيدين من بريلينيا لعلاج مرض هنتنغتون لمراجعة ترخيص التسويق الأوروبي

قدمت شركة بريلينيا، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تركز على المهمة العاجلة لتطوير علاجات جديدة لإبطاء تطور الأمراض العصبية التنكسية واضطرابات النمو العصبي، طلبًا للتسويق الأوروبي [...].
وقائع السعي الدؤوب: صناعة المؤسسة

أنا أنتمي إلى الجيل الثالث من عائلة مصابة بمرض هنتنغتون، ولكن لم يكن ذلك حتى عام 2024، بفضل الجهود الدؤوبة التي بذلها والدي الثاني، ف. كوك [...].
إطلاق أول تجربة سريرية في الإمارات والمنطقة حول مرض هنتنغتون بالتعاون بين "آيروس" و"بريلينيا" والجمعية الدولية لمرض هنتنغتون

أبو ظبي، الإمارات العربية المتحدة؛ 19 يونيو 2024: أبرمت شركة IROS، وهي مؤسسة أبحاث تعاقدية مقرها أبوظبي (جزء من مجموعة M42)، شراكة مع شركة بريلينيا ثيرابيوتيكس، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية و [...].
يونيكيور تعلن عن تحديث إيجابي للبيانات المرحلية التي تظهر تباطؤ تقدم المرض في المرحلة الأولى/الثانية من تجارب المرحلة الأولى/الثانية من AMT-130 لعلاج مرض التصلب العصبي المتعدد

"نحن مسرورون جدًا بهذه البيانات الجديدة التي تُظهر تباطؤًا ملحوظًا من الناحية الإحصائية ومعتمدًا على الجرعة في تباطؤ تطور مرض هنتنغتون وخفض مستوى البروتين النخاعي في السائل النخاعي بعد 24 شهرًا." [...]
تعلن شركة Wave Life Sciences عن نتائج إيجابية من المرحلة 1 ب / 2 أ من تجربة SELECT-HD مع أول عرض سريري لخفض أليل هنتنغتون الطافرة الانتقائي في مرض هنتنغتون

أعلنت اليوم شركة "ويف لايف ساينسز" عن نتائج إيجابية من تجربة "سيليكت- إتش دي"، وهي المرحلة 1 ب/2 أ من تجربتنا الخاضعة للتحكم بالعلاج الوهمي لتقييم العلاج التجريبي WVE-003. وتظهر هذه النتائج أن WVE-003 يقلل بشكل انتقائي من هانتين هانتين السامة الطافرة (mHTT) [...].
أعلنت شركة PTC اليوم عن نتائج واعدة لمدة 12 شهرًا من المرحلة الثانية من دراسة PIVOT-HD للمرحلة الثانية من PTC518 عن طريق الفم

في الشهر 12، انخفضت نسبة الهانتينجتين الطافرة (mHTT) في الدم بمقدار 22% و43% على التوالي لجرعات 5 ملغ و10 ملغ. ولوحظت نتيجة مماثلة في السائل الدماغي الشوكي، حيث [...].
دراسة المرحلة الثانية من علاج سيج ثيرابيوتيكس تعزز التأثير المعرفي لمرض هنتنغتون

في وقت سابق من هذا الأسبوع، أعلنت شركة Sage Therapeutics عن نتائج دراسة SURVEYOR التي قامت بقياس التأثير المعرفي لمرض هنتنغتون. وباستخدام بطارية التقييم المعرفي لمرض هنتنغتون (HD-CAB)، قاموا بقياس الفرق [...].
آخر المستجدات من الشرق الأوسط وشمال أفريقيا

كان رئيس جمعية الصحة العالمية سفين أولاف أولسن المتحدث الرئيسي عن مرض هنتنغتون في مؤتمر الشرق الأوسط وشمال أفريقيا للأمراض النادرة في أبو ظبي الشهر الماضي. وتحدث عن الحاجة الملحة إلى [...].