Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the
طالبة من تورونتو تؤلف كتابًا حتى يعامل الآخرون جدها بلطف 11 ديسمبر 2024 - تورونتو، أونتاريو، كندا معظم الناس لم يسمعوا بمرض هنتنغتون. هذا النقص في الوعي يعني أن الأشخاص الذين يعانون من هذه الحالة النادرة غالبًا ما يساء فهمهم ويعاملون معاملة سيئة، خاصة في النظام الطبي. بلوبي الفضائي
أصدرت شركة يونيكيور بالأمس بيانًا صحفيًا أعلنت فيه عن التوافق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن العناصر الرئيسية لمسار الموافقة المعجلة لبرنامج يونيكيور AMT-130 الخاص بداء هنتنغتون. وفيما يلي أهم ما جاء في البيان - توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أن البيانات المستقاة من
ديميتري بوفيه عضو معروف بالفعل في مجتمع مرض هنتنغتون. بعد أن ثبتت إصابته بمرض هنتنغتون، تبنّى ديمتري رحلة بالدراجة الهوائية عبر أمريكا الجنوبية. وفي هذا المشروع الذي أطلق عليه اسم "استكشف من أجل هنتنغتون"، زار ديمتري العديد من جمعيات وعائلات مرضى هنتنغتون في محاولة لزيادة الوعي بمرض هنتنغتون. "الحاضر" من إخراج
2 ديسمبر 2024 - ستحصل شركة PTC على $1.0 مليار دولار نقدًا عند الإغلاق - شركة PTC مؤهلة لتلقي ما يصل إلى $1.9 مليار دولار في مراحل التطوير والتنظيم والمبيعات - ستتقاسم PTC الأرباح في الولايات المتحدة وعائدات متدرجة من رقمين على صافي المبيعات خارج الولايات المتحدة - ستتولى شركة Novartis مسؤوليات التطوير والتصنيع والمسؤوليات التجارية العالمية بعد الانتهاء من الجزء الخاضع للتحكم الوهمي من
لم تحقق المرحلة الثانية من دراسة DIMENSION نقطة النهاية الأولية لم يكن دالزانيمدور جيد التحمل بشكل عام؛ ولم تلاحظ أي إشارات جديدة للسلامة بناءً على هذه البيانات، لا تخطط الشركة لمزيد من التطوير لدالزانيمدور كامبريدج، ماساتشوستس - (بزنيس واير) - 20 نوفمبر 2024 - أعلنت شركة Sage Therapeutics, Inc. (ناسداك: SAGE) اليوم عن النتائج الأولية للمرحلة الثانية من المرحلة الثانية من دراسة DIMENSION.
بيان صحفي - 25 أكتوبر 2024، موسكو، أيداهو، الولايات المتحدة الأمريكيةيسعدنا أن نعلن عن إطلاق كتاب جديد عن مرض هنتنغتون (HD) بعنوان "حياة قابلة للعيش: محادثات مع مجتمع مرض هنتنغتون، من تأليف كريستي ديرين، مع مقدمة بقلم جيمي بولارد. في كتاب "حياة قابلة للعيش"، تشارك كريستي عائلتها عن مرض هنتنغتون
كامبردج، المملكة المتحدة، 2 أكتوبر 2024 - أعلنت اليوم شركة "لوقوس 23 ثيرابيوتيكس" المحدودة ("لوقوس 23")، وهي شركة خاصة في مجال التكنولوجيا الحيوية تبحث في أدوية الجزيئات الصغيرة التي يمكن أن توقف عدم استقرار الحمض النووي وتبطئ التنكس العصبي في مرض هنتنغتون والحثل العضلي من النوع الأول والأمراض المماثلة التي تتوسع فيها التكرارات الثلاثية، عن نجاحها في إغلاق سلسلة إصداراتها البالغة 35 مليون جنيه إسترليني ($43 مليون جنيه إسترليني)
PTC518 هو دواء يؤخذ عن طريق الفم يقلل من إنتاج بروتين هانتينجتين المتحور الذي يسبب تطور المرض. يمكن للبرامج الحاصلة على تصنيف المسار السريع أن تستفيد من التفاعلات المبكرة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وقد تكون مؤهلة للحصول على أولوية المراجعة والموافقة المعجلة. يأتي ذلك بعد إصدار بيانات مؤقتة لمدة 12 شهرًا من دراسة المرحلة الثانية من PTC، والتي
قدمت شركة بريلينيا، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تركز على مهمة عاجلة لتطوير علاجات جديدة لإبطاء تطور الأمراض العصبية التنكسية واضطرابات النمو العصبي، طلب ترخيص تسويق أوروبي (MAA) لدى الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) للبريدوبيدين كعلاج لمرض هنتنغتون (HD). طلب الترخيص التسويقي
Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the
طالبة من تورونتو تؤلف كتابًا حتى يعامل الآخرون جدها بلطف 11 ديسمبر 2024 - تورونتو، أونتاريو، كندا معظم الناس لم يسمعوا بمرض هنتنغتون. هذا النقص في الوعي يعني أن الأشخاص الذين يعانون من هذه الحالة النادرة غالبًا ما يساء فهمهم ويعاملون معاملة سيئة، خاصة في النظام الطبي. بلوبي الفضائي
أصدرت شركة يونيكيور بالأمس بيانًا صحفيًا أعلنت فيه عن التوافق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن العناصر الرئيسية لمسار الموافقة المعجلة لبرنامج يونيكيور AMT-130 الخاص بداء هنتنغتون. وفيما يلي أهم ما جاء في البيان - توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أن البيانات المستقاة من
ديميتري بوفيه عضو معروف بالفعل في مجتمع مرض هنتنغتون. بعد أن ثبتت إصابته بمرض هنتنغتون، تبنّى ديمتري رحلة بالدراجة الهوائية عبر أمريكا الجنوبية. وفي هذا المشروع الذي أطلق عليه اسم "استكشف من أجل هنتنغتون"، زار ديمتري العديد من جمعيات وعائلات مرضى هنتنغتون في محاولة لزيادة الوعي بمرض هنتنغتون. "الحاضر" من إخراج
2 ديسمبر 2024 - ستحصل شركة PTC على $1.0 مليار دولار نقدًا عند الإغلاق - شركة PTC مؤهلة لتلقي ما يصل إلى $1.9 مليار دولار في مراحل التطوير والتنظيم والمبيعات - ستتقاسم PTC الأرباح في الولايات المتحدة وعائدات متدرجة من رقمين على صافي المبيعات خارج الولايات المتحدة - ستتولى شركة Novartis مسؤوليات التطوير والتصنيع والمسؤوليات التجارية العالمية بعد الانتهاء من الجزء الخاضع للتحكم الوهمي من
لم تحقق المرحلة الثانية من دراسة DIMENSION نقطة النهاية الأولية لم يكن دالزانيمدور جيد التحمل بشكل عام؛ ولم تلاحظ أي إشارات جديدة للسلامة بناءً على هذه البيانات، لا تخطط الشركة لمزيد من التطوير لدالزانيمدور كامبريدج، ماساتشوستس - (بزنيس واير) - 20 نوفمبر 2024 - أعلنت شركة Sage Therapeutics, Inc. (ناسداك: SAGE) اليوم عن النتائج الأولية للمرحلة الثانية من المرحلة الثانية من دراسة DIMENSION.
بيان صحفي - 25 أكتوبر 2024، موسكو، أيداهو، الولايات المتحدة الأمريكيةيسعدنا أن نعلن عن إطلاق كتاب جديد عن مرض هنتنغتون (HD) بعنوان "حياة قابلة للعيش: محادثات مع مجتمع مرض هنتنغتون، من تأليف كريستي ديرين، مع مقدمة بقلم جيمي بولارد. في كتاب "حياة قابلة للعيش"، تشارك كريستي عائلتها عن مرض هنتنغتون
كامبردج، المملكة المتحدة، 2 أكتوبر 2024 - أعلنت اليوم شركة "لوقوس 23 ثيرابيوتيكس" المحدودة ("لوقوس 23")، وهي شركة خاصة في مجال التكنولوجيا الحيوية تبحث في أدوية الجزيئات الصغيرة التي يمكن أن توقف عدم استقرار الحمض النووي وتبطئ التنكس العصبي في مرض هنتنغتون والحثل العضلي من النوع الأول والأمراض المماثلة التي تتوسع فيها التكرارات الثلاثية، عن نجاحها في إغلاق سلسلة إصداراتها البالغة 35 مليون جنيه إسترليني ($43 مليون جنيه إسترليني)
PTC518 هو دواء يؤخذ عن طريق الفم يقلل من إنتاج بروتين هانتينجتين المتحور الذي يسبب تطور المرض. يمكن للبرامج الحاصلة على تصنيف المسار السريع أن تستفيد من التفاعلات المبكرة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وقد تكون مؤهلة للحصول على أولوية المراجعة والموافقة المعجلة. يأتي ذلك بعد إصدار بيانات مؤقتة لمدة 12 شهرًا من دراسة المرحلة الثانية من PTC، والتي
قدمت شركة بريلينيا، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تركز على مهمة عاجلة لتطوير علاجات جديدة لإبطاء تطور الأمراض العصبية التنكسية واضطرابات النمو العصبي، طلب ترخيص تسويق أوروبي (MAA) لدى الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) للبريدوبيدين كعلاج لمرض هنتنغتون (HD). طلب الترخيص التسويقي
Arabic 
English 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian