~ Лечението като цяло се понася добре, без значителни проблеми с безопасността, свързани с АМТ-130, при лекуваните пациенти през едногодишния период на проследяване ~

~ Средно намаление от 53,8% на мутиралия HTT (mHTT), наблюдавано в церебралната спинална течност (CSF) на 12 месеца при оценяеми пациенти, лекувани с AMT-130 ~

~ Неврофиламентна лека верига (NfL) в CSF близо до изходното ниво на 12 месеца при пациенти, лекувани с AMT-130 ~

~ Биомаркери и клинични данни, включително 24-месечно проследяване в кохортата с ниска доза в САЩ и 12-месечно проследяване в кохортата с висока доза в САЩ, се очакват през първата половина на 2023 г. ~

~ Конферентен разговор за инвеститорите и уеб излъчване днес в 8:30 ч. българско време ~

Лексингтън, Масачузетс, и АМСТЕРДАМ, 23 юни 2022 г. (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), водеща компания в областта на генната терапия, която разработва трансформиращи терапии за пациенти с тежки медицински нужди, обяви днес данни за безопасността и биомаркери от 10 пациенти, включени в кохортата с ниски дози в текущото клинично изпитване фаза I/II на AMT-130 за лечение на болестта на Хънтингтън. Шестима от 10-те записани пациенти получават AMT-130, а четирима пациенти - имитация на хирургична процедура в това рандомизирано, сляпо клинично изпитване, провеждано в САЩ.

"Окуражени сме от тази 12-месечна актуализация на данните за пациентите, включени в кохортата с ниски дози", заяви д-р Рикардо Долмеч, президент на отдела за изследвания и развитие в uniQure. "Досега в клиничното изпитване AMT-130 се понася добре, без сериозни нежелани събития, свързани с генната терапия, и нива на NfL, които да се доближават до изходните. Също така сме доволни, че наблюдаваме тенденции, предполагащи ангажиране на целта, които се подкрепят от понижаването на протеина mHTT при оценяемите пациенти, получаващи AMT-130. Очакваме с нетърпение да представим допълнителни клинични данни, включително функционални резултати, за всички пациенти от това важно проучване през следващата година."

Едногодишни наблюдения на кохортата с ниски дози от AMT-130

Всичките 10 пациенти, включени в кохортата с ниски дози, са клинично диагностицирани с ранен стадий на болестта на Хънтингтън, с повторения на CAG между 40-44, с изходна оценка на общия функционален капацитет от 10-13 и обща моторна оценка от 7-23. Четирима пациенти са мъже, а шестима са жени на възраст от 34 до 58 години. Демографските данни на шестимата лекувани пациенти като цяло съвпадат с тези на четиримата контролни пациенти.

Десет пациенти бяха оценени за измервания на NfL. Четирима лекувани и трима контролни пациенти могат да бъдат оценени за измерване на mHTT протеин в CSF. Останалите двама лекувани пациенти и един контролен пациент не са имали измерима изходна стойност на mHTT в CSF.

Основните наблюдения на 12-месечния период на проследяване на кохортата от САЩ с ниски дози включват:

  • АМТ-130 като цяло се понася добре при лекуваните пациенти в по-ниската доза от 6×1012 векторни геноми.
    • При тези пациенти не са докладвани сериозни нежелани събития, свързани с АМТ-130. Настъпили са две сериозни нежелани събития, които не са свързани с АМТ-130: дълбока венозна тромбоза в лакътя при един пациент, която е отшумяла с антикоагуланти, и преходен следоперативен делириум при втори пациент, който е отшумял чрез поддържащи грижи.
    • Не са докладвани нежелани лекарствени реакции или сериозни неочаквани нежелани реакции.
    • Структурният магнитен резонанс не разкрива никакви клинично значими данни за безопасност при лекуваните пациенти при едногодишно проследяване.
  • Измерванията на CSF NfL, ключов биомаркер за невронно увреждане, се увеличиха, както се очакваше, след хирургичната процедура с AMT-130 и се доближиха до изходното ниво на 12 месеца.
    • Двама от шестте лекувани пациенти са били на или под изходното ниво на 12-ия месец, а още един пациент е бил под изходното ниво на 15-ия и 18-ия месец.
    • При шестимата лекувани пациенти увеличението на средната стойност на CSF NfL достига своя връх един месец след хирургичната процедура. След това средната стойност на CSF NfL намалява и на 12 месеца показва увеличение с 8% в сравнение с изходното ниво (диапазон от 46% увеличение до 14% намаление).
    • При четиримата контролни пациенти средната стойност на CSF NfL остава стабилна или леко намалява за 12 месеца (диапазон от 1% увеличение до 35% намаление).
  • Измерванията на mHTT протеина в CSF на лекуваните пациенти, които могат да бъдат оценени, показват намаление в сравнение с изходното ниво през 12-те месеца.
    • При четиримата лекувани пациенти с данни, които могат да бъдат оценени, средните нива на CSF mHTT са намалели в сравнение с изходното ниво във всички налични времеви точки. На 12 месеца след лечението средното ниво на CSF mHTT е намаляло с 53,8% в сравнение с изходното ниво (диапазон на намаление от 44% до 71%).
    • При тримата контролни пациенти с данни, които могат да бъдат оценени, средната стойност на CSF mHTT показва увеличение в сравнение с изходното ниво на един, три, шест и девет месеца и намалява с 16,8% в сравнение с изходното ниво на 12 месеца (диапазон от 35% увеличение до 47% намаление).

      Баровата диаграма, придружаваща това съобщение, е достъпна на адрес:
      https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/154d56ac-df99-4569-b473-f1f9fc2207b9

Всички 26 пациенти са включени в клиничното изпитване в САЩ, включително 10 пациенти в кохортата с ниски дози и 16 пациенти в кохортата с високи дози. В отвореното европейско изпитване всички 6 пациенти от кохортата с ниски дози и 4 от 9-те пациенти от кохортата с високи дози са получили AMT-130.

"Постигнахме отличен напредък в клиничното изследване на AMT-130 и вече имаме общо 36 пациенти, включени в двете ни клинични проучвания във фаза I/II в САЩ и Европа", заяви Мат Капуста, главен изпълнителен директор на uniQure. "Записването в кохортата с високи дози на нашето отворено европейско проучване е в ход и се очаква да приключи до края на тази година. Очакваме с нетърпение да продължим да си сътрудничим с общността на болните от болестта на Хънтингтън, за да развием AMT-130 като потенциално лечение за хората, живеещи с болестта на Хънтингтън."

Информация за конферентен разговор с инвеститорите и уеб излъчване

Ръководството на uniQure ще проведе конферентен разговор с инвеститорите и уебкаст днес, четвъртък, 23 юни 2022 г., в 8:30 ч. българско време. Достъпът до конферентния разговор може да бъде осъществен чрез набиране на номер (833) 962-1472 за местни абонати и (442) 268-1254 за международни абонати. Идентификационният номер на конферентната връзка е 3873647. Моля, посочете на оператора, че желаете да се включите в конферентния разговор на uniQure. Ако се присъединявате към конферентния разговор, моля, наберете номера 15 минути преди началния час. Уебпредаването на конферентната връзка може да бъде достъпно и чрез Раздел Инвеститори и новини на уебсайта uniQure. След предаването на живо в интернет ще бъде архивирано повторение на разговора в продължение на няколко седмици.

За клиничната програма за фаза I/II на AMT-130

Клиничното изпитване на AMT-130 за лечение на болестта на Хънтингтън в САЩ фаза I/II изследва безопасността, поносимостта и ефикасността при общо 26 пациенти с ранно проявена болест на Хънтингтън, разделени на група от 10 пациенти с ниска доза, последвана от група от 16 пациенти с висока доза; пациентите са рандомизирани за лечение с AMT-130 или имитираща (привидна) операция. Многоцентровото изпитване се състои от 12-месечен период на основно изследване, последван от дългосрочно проследяване в продължение на пет години. Общо 16 пациенти в клиничното изпитване ще получат еднократно приложение на AMT-130 чрез MRI-управлявано, конвективно стереотактично неврохирургично въвеждане директно в стриатума (каудат и путамен). Допълнителна информация е налична на www.clinicaltrials.gov (NCT04120493).

uniQure също така планира да започне трета кохорта в провежданото в САЩ клинично изпитване Фаза I/II, която ще проучи използването на алтернативни стереотактични навигационни системи за опростяване на поставянето на катетри за инфузии на AMT-130. Това ще бъде изследвано на два етапа и ще включва до 18 допълнителни рандомизирани пациенти, които ще получават по-висока доза от 6×1013 vg. uniQure очаква да завърши записването на пациенти в тази трета кохорта до края на 2023 г.

Европейското, отворено проучване на фаза Ib/II на AMT-130 ще включи 15 пациенти с ранно проявено заболяване на Хънтингтън в две дозови кохорти. Кохортата с ниска доза от шестима пациенти приключи записването през март 2022 г. Заедно с проучването в САЩ, европейското проучване има за цел да установи безопасността, доказателството на концепцията и оптималната доза на AMT-130, която да се пренесе във Фаза III на разработката или в потвърждаващо проучване, ако е възможно да се приложи ускорен път за регистрация. 

AMT-130 е първата клинична програма на uniQure, насочена към централната нервна система (ЦНС), в която се използва патентованият miQURE® платформа.

За болестта на Хънтингтън

Болестта на Хънтингтън е рядко наследствено невродегенеративно заболяване, което води до двигателни симптоми, включително хорея, поведенчески аномалии и когнитивен упадък, водещи до прогресивно физическо и психическо влошаване. Заболяването е автозомно-доминантно състояние с причиняващо заболяването разширяване на CAG повторението в първия екзон на гена на Хънтингтън, което води до производството и натрупването на анормален протеин в мозъка. Въпреки ясната етиология на болестта на Хънтингтън, понастоящем няма одобрени терапии за забавяне на началото или за забавяне на прогресията на болестта.

За uniQure

uniQure изпълнява обещанието за генна терапия - единични лечения с потенциално лечебни резултати. Ние използваме нашата модулна и валидирана технологична платформа, за да постигнем бърз напредък в областта на тръбопровод на патентовани генни терапии за лечение на пациенти с хемофилия В, болест на Хънтингтън, рефрактерна епилепсия на темпоралния лоб, болест на Фабри и други заболявания. www.uniQure.com

uniQure Прогнозни изявления
Това съобщение за пресата съдържа изявления, насочени към бъдещето. Всички изявления, различни от изявленията за исторически факти, са изявления за бъдещето, които често се обозначават с термини като "очаквам", "вярвам", "бих могъл", "оценявам", "очаквам", "цел", "възнамерявам", "очаквам", "може", "планирам", "потенциален", "предвиждам", "проектирам", "трябва", "ще", "ще" и други подобни изрази. Изявленията за бъдещето се основават на убежденията и предположенията на ръководството и на информацията, с която то разполага само към датата на това съобщение за пресата. Тези изявления за бъдещето включват, но не се ограничават до това дали ще можем да оценим данните за по-голям брой пациенти или за по-дълъг период от време по време на текущото проучване; дали пълните данни за безопасността и ефикасността от клиничното проучване фаза I/II ще бъдат налични за кохорти 1 и 2 през първата половина на 2023 г. или някога; дали 16 пациенти или някой от пациентите в клиничното проучване ще получи по-висока доза, прилагана от AMT-130; дали ще започнем трета кохорта в текущото проучване U.САЩ през втората половина на 2022 г. или изобщо някога; дали европейското проучване ще установи безопасността, доказателството на концепцията или оптималната доза на AMT-130, за да се премине към фаза III на разработката или към потвърждаващо проучване, или за каквато и да е цел; и дали ускореният път за регистрация ще бъде осъществим или изобщо ще бъде наличен. Действителните ни резултати могат да се различават съществено от очакваните в тези прогнозни изявления по много причини, включително, без да се ограничават до, рискове, свързани с въздействието на продължаващата пандемия COVID-19 върху нашата компания и икономиката и системата на здравеопазването като цяло, нашите и на сътрудниците ни дейности по клинична разработка, клинични резултати, споразумения за сътрудничество, корпоративни реорганизации и стратегически промени, регулаторен надзор, комерсиализация на продукти и претенции за интелектуална собственост, както и с рисковете, несигурностите и другите фактори, описани в заглавието "Рискови фактори" в периодичните отчети на uniQure за ценни книжа, включително годишния отчет във формуляр 10-K, подаден на 25 февруари 2022 г., и тримесечния отчет във формуляр 10-Q, подаден на 2 май 2022 г. Като се имат предвид тези рискове, несигурности и други фактори, не трябва да се доверявате прекомерно на тези прогнозни изявления и ние не поемаме задължение да актуализираме тези прогнозни изявления, дори ако в бъдеще стане достъпна нова информация. 


0 Коментара

Вашият коментар

Заместител на аватар

Вашият имейл адрес няма да бъде публикуван. Задължителните полета са отбелязани с *

bg_BGBulgarian
Преминаване към съдържанието