uniQure обяви, че възобновява записването на пациенти на ниво по-висока доза в проучването AMT-130

Съобщение на uniQure до общността на болните от болестта на Хънтингтън

Уважаеми членове на общността за болестта на Хънтингтън,

Тази сутрин uniQure публикува прессъобщение, което включва актуализация на клиничното изпитване на
АМТ-130 (името на изследваното лекарство) за болестта на Хънтингтън (HD).
обяви през август тази година, че е регистрирала пациенти на ниво по-висока доза в европейската фаза на
I/II клинично изпитване на AMT-130, Съветът за наблюдение на безопасността на данните (DSMB) на изпитването
препоръчва да се възобнови записването на пациента с тази по-висока доза. Това означава, че
Независима група от лекари-експерти по HD разгледа цялата налична информация.
и прецени, че съотношението риск-полза на AMT-130 заслужава да бъде продължено.

Европейската и американската част на тази клинична програма имат за цел да оценят безопасността и
поносимост на АМТ-130, освен че помага да се определи оптималната доза (колко от
е необходимо лекарство), за да се премине към късен етап на клинично изпитване. Проучването ще послужи и като ранно
оценка на способността на AMT-130 да понижава протеина хунтингтин и всеки свързан с това ефект, който може да
върху заболяването.

През изминалото лято uniQure беше информирана за някои неочаквани тежки реакции малко след
прилагането на АМТ-130 в групата с по-високи дози в проучването. По това време DSMB заседава
и реши да спре записването в групата с по-високи дози, за да проучи събитията, свързани с безопасността и
определяне на стъпки за смекчаване на последиците. След задълбочено разследване DSMB отменя паузата, тъй като
отбелязано по-горе. Повече подробности можете да намерите в прессъобщението на uniQure, публикувано тази сутрин. То е
важно е да се отбележи, че всички неочаквани събития, свързани с безопасността, при тримата пациенти са напълно отшумели.

Бихме искали да изразим най-дълбоката си благодарност на пациентите, семействата и клиничните центрове, които
се присъедини към нас по време на пътуването ни за изследване на AMT-130 като възможно лечение на HD. Без вашия
участие, нашата мисия да предоставяме трансформиращи терапии не би била възможна. Ние търсим
с нетърпение очакваме да продължим работата си с общността на HD и ще продължим да споделяме актуализации за
клиничната програма AMT-130.

С уважение,

Даниел Леонард
Старши директор на отдел "Глобално застъпничество за пациентите", uniQure

Преглед на документа тук.