Prilenia постигна последното посещение на последния пациент в клиничното проучване PROOF-HD фаза 3 за болестта на Хънтингтън

PROOF-HD е единственото проучване в късен стадий на болестта на Хънтингтън, насочено към клиничната прогресия; първите резултати се очакват в началото на второто тримесечие на 2023 г.

Наарден, Нидерландия и Уолтъм, Масачузетс, 28 март 2023 г. - Prilenia Therapeutics B.V., биотехнологична компания в клиничен стадий, фокусирана върху неотложната мисия за разработване на нови терапии за забавяне на прогресията на невродегенеративните заболявания и нарушенията на невроразвитието, обяви днес, че последният участник в PROOF-HD, глобално проучване фаза 3 при болестта на Хънтингтън (HD), е завършил последното планирано посещение от периода на сляпо лечение, с което основното проучване е приключило. Почти всички пациенти (98%), които са отговаряли на условията, са избрали да продължат в текущото отворено разширение на PROOF-HD. Основните резултати от проучването PROOF-HD се очакват в началото на второто тримесечие на 2023 г.

Проучването PROOF-HD е проведено с Група за изследване на Хънтингтън (HSG), световен лидер в областта на клиничните изследвания за HD и ценен сътрудник на Prilenia.

"Съществува спешна нужда от лечение, което да промени хода на HD и да даде надежда на хората и семействата, засегнати от болестта", казва д-р Майкъл Р. Хейдън, главен изпълнителен директор и основател на Prilenia. "Екипът ни работи усърдно, за да предоставим на обществото възможно най-бързо основните резултати. Благодарим на Групата за изследване на Хънтингтън и нейните партньори, на изследователите и най-вече на участниците в изследването и техните семейства за приноса им към това важно изследване." 

PROOF-HD е фаза 3 на рандомизирано, двойно сляпо, плацебо-контролирано проучване, оценяващо безопасността и ефикасността на придопидин (45 mg два пъти дневно в продължение на 65 до 78 седмици), перорален, високоселективен и мощен агонист на рецептора sigma-1 (S1R), при хора с HD. Целта на проучването е да се оцени способността на придопидин да запазва функционалните способности на лица, живеещи с ХБ, с първична крайна точка промяна спрямо изходното ниво на резултата от унифицираната скала за оценка на болестта на Хънтингтън - общ функционален капацитет (UHDRS-TFC) на 65 седмици. Изпитването включва 499 лица и е проведено в САЩ, Канада, Австрия, Чешката република, Франция, Германия, Италия, Нидерландия, Полша, Испания и Обединеното кралство. Проучването е завършено навреме и според плана.

За Придопидин

Придопидин (45 mg два пъти дневно) е перорален, високоселективен и мощен агонист на S1R, който показва профил на безопасност и поносимост, подобен на този на плацебо в клиничните проучвания до момента. Протеинът S1R е силно експресиран в главния и гръбначния мозък, където регулира няколко ключови процеса, които обикновено са нарушени при различни невродегенеративни заболявания. Активирането на S1R от придопидин стимулира множество клетъчни пътища, включително автофагия, аксонален транспорт, митохондриално производство на енергия и калциева хомеостаза, които са от съществено значение за невронната функция и оцеляване и могат да доведат до невропротективни ефекти.

Prilenia притежава обозначение за лекарство сирак за придопидин при HD и ALS в САЩ и ЕС. Освен това придопидин е получил обозначение за ускорено проследяване от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) за лечение на HD.

За Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc.

Основана през 1993 г. в Рочестър, щата Ню Йорк, Групата за изследване на Хънтингтън (HSG) е организация с нестопанска цел, съставена от първата и най-голяма в света мрежа за сътрудничество на над 800 експерти по болестта на Хънтингтън в повече от 130 утвърдени от HSG изследователски обекта по целия свят. HSG Clinical Research, Inc., дъщерно дружество, изцяло притежавано от HSG, е организация за клинични изследвания с пълно обслужване, специализирана в провеждането на изпитвания на HD. HSG предлага също така образователни услуги за здравни специалисти и доставчици на грижи за лечението на пациенти с HD. За повече информация посетете www.huntingtonstudygroup.org.

​

Контакт с Prilenia
Кристина Копола
Ръководител на отдел "Корпоративни комуникации
info@prilenia.com