Днес, 25 април, Prilenia обяви резултатите от PROOF-HD клинично изпитване за болестта на Хънтингтън. Някои от участниците са имали значителни ползи от лекарството Pridopidine, докато други не са имали никаква полза. 

Това е многообещаващо, тъй като за първи път разполагаме с лекарство, което демонстрира ефект върху прогресията на заболяването, когнитивните и моторните симптоми. - Това е чудесна стъпка напред - казва Астри Арнесен, президент на EHA. -Въпреки това фактът, че не всички участници, които са получили лечението, са имали положителен ефект, също е донякъде разочароващ.

Кои са основните послания от резултатите от проучването Prilenia?

"Движим се в правилната посока", казва председателят на The Международна асоциация Хънтингтън, Свейн Олаф Олсен. Резултатите от проучването на Prilenia показват, че техният терапевтичен подход е безопасен и че има ползи по отношение на важни клинични показатели, като например двигателните и когнитивните симптоми на HD.

Въпреки това е важно да се отбележи, че проучването е показало, че не се постига желаното подобрение/ефект на придопидин върху симптомите на HD, ако го смесвате с други лекарства, например невролептици. "Но също така трябва да осъзнаете, че Придопидин не е лекарство, предназначено да се насочи към всички последствия, които носи със себе си болестта на Хънтингтън", казва Свейн Олаф Олсен.

Освен това проучването Prilenia не е постигнало основната си крайна цел, която е била подобрение на функционалния капацитет, измерен чрез унифицираната скала за оценка на болестта на Хънтингтън - общ функционален капацитет, и също така не е постигнало ключова вторична крайна цел, която е била подобрение в съставната унифицирана скала за оценка на болестта на Хънтингтън. Компанията предполага, че липсата на значителен ефект върху тези крайни точки може да е свързана с други лекарства, приемани от участниците в изпитването.

В съобщение за пресата от 25 април Prilenia съобщава:

  • Предварително уточнените анализи в PROOF-HD, изключващи пациенти, приемащи невролептици и лекарства за хорея, показват клинично значими и номинално значими ползи и подобрения спрямо изходното ниво на придопидин в сравнение с плацебо по отношение на прогресията на заболяването, моторните и когнитивните показатели.
  • Q-Motor, обективен показател за двигателната функция, показва стабилни благоприятни ефекти за участниците, лекувани с придопидин в PROOF-HD, в различни периоди от време.
  • Както в проучването PROOF-HD, така и в проучването HEALEY ALS Platform, придопидин се е понасял добре, без сериозни нежелани събития, свързани с лечението.
  • Въпреки това първичната крайна точка на PROOF-HD (унифицирана скала за оценка на болестта на Хънтингтън - общ функционален капацитет) и ключовата вторична крайна точка (съставна унифицирана скала за оценка на болестта на Хънтингтън) не достигат статистическа значимост, като ефектът се маскира от съпътстващите лекарства.
  • Компанията се ангажира да развива придопидин при болестта на Хънтингтън и амиотрофичната латерална склероза (АЛС).

Какво означава това за общността на HD? Ще получим ли лекарство на пазара?

"Твърде рано е да се правят окончателни заключения", казва Свейн Олаф Олсен. "HD е сложно заболяване с многобройни и въздействащи характеристики. Фактът, че Pridopidine не е показал подобрения на всички фронтове, означава, че компанията със сигурност не е напълно удовлетворена от резултата. Но може би очакванията са били малко по-големи. И така, няма да получим лекарство, което да реши всички симптоми на HD или да е в състояние да спре заболяването, но може да получим медикамент, който може да помогне например за облекчаване на някои от когнитивните или моторните промени, свързани със заболяването. И това е добра новина", казва Олсен.

"Това е подобно на търсенето на лечение на рак, тъй като все още няма хапче, което да помага при всички видове рак. Но ние сме в процес на разработване на нови терапевтични лекарства за HD. На път сме", добавя Олсен.

Разочаровани ли сте? 

"Съвсем не. Надявах се на нещо повече. Аз, както и всички мои приятели, се надявахме на "Окончателния разрез!" "Окончателното решение". Убеден съм, че един ден ще получите хапче или инжекция, които да излекуват HD, но може би в началото лечението на HD ще бъде по-скоро смесица от различни лекарства и ще получим медикаменти, които не са подходящи за всеки. Най-важният момент в съобщението за пресата от Prilenia е, че имаме лекарство, което може да бъде полезно. И със сигурност компанията ще продължи усилената си работа, за да пусне лекарството на пазара", заключава Свейн Олаф Олсен.


0 Коментара

Вашият коментар

Заместител на аватар

Вашият имейл адрес няма да бъде публикуван. Задължителните полета са отбелязани с *

bg_BGBulgarian

Вход

Преминаване към съдържанието