PTC Therapeutics споделя положителни междинни данни от клиничното изпитване PIVOT-HD при пациенти с болестта на Хънтингтън

21 юни 2023 г.

PDF версия

- Dосе-зависимо понижаване на нивата на протеина Huntingtin (HTT) в кръвта за 12 седмици –
- Благоприятен профил на поносимост без свързани с лечението сериозни нежелани събития или NfL шипове – 

- Провеждане на конферентен разговор и уеб излъчване 21 юни^st в 8:00 часа сутринта EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, Ню Джърси, 21 юни 2023 г. /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) сподели днес междинни данни от 12-седмичната част на проучването PIVOT-HD фаза 2 на PTC518 при пациенти с болестта на Хънтингтън (HD). Проучването демонстрира дозозависимо понижаване на нивата на протеина Huntingtin (HTT) в клетките на периферната кръв, достигайки средно 30% намаление на нивата на мутиралия HTT при ниво на дозата 10 mg. Освен това експозицията на PTC518 в цереброспиналната течност (CSF) е била съвместима или по-висока от плазмените нива на несвързаното лекарство.

Доказано е също, че лечението с PTC518 се понася добре, като няма сериозни нежелани събития, свързани с лечението, няма съобщения за периферна невропатия или токсичност, ограничаваща дозата. Освен това не са наблюдавани свързани с лечението скокове на неврофиламентен лек верижен протеин (NfL) в CSF, с обща тенденция към понижаване на нивата на NfL в CSF след 12-седмично лечение с PTC518.

"Много сме доволни от окуражаващите данни от междинния анализ на PIVOT-HD, които показват дозозависимо понижаване на HTT, желана експозиция на CSF и благоприятен профил на поносимост без данни за сериозни нежелани събития, свързани с лечението, или покачване на CSF NfL", каза д-р Матю Клайн, главен изпълнителен директор на PTC Therapeutics, Inc.

PIVOT-HD е глобално, плацебо-контролирано проучване и се състои от две части: първоначална 12-седмична плацебо-контролирана фаза, фокусирана върху фармакологията и фармакодинамичния ефект на PTC518, последвана от 9-месечна плацебо-контролирана част. Първоначално проучването ще включва две нива на дозата - 5 и 10 милиграма, с възможност за включване на трето ниво на дозата до 20 милиграма.

Днешен конферентен разговор и уеб излъчване 
PTC ще проведе конферентен разговор в 8:00 ч. българско време днес, за да обсъди тази новина. За да получите достъп до разговора по телефона, моля Кликнете тук за да се регистрирате, и ще ви бъдат предоставени данни за набиране. За да се избегнат закъснения, препоръчваме на участниците да се включат в конферентния разговор 15 минути преди началото му. Уебпредаването на конферентния разговор е достъпно в раздела за инвеститори на уебсайта на PTC на адрес https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Повторение на разговора ще бъде достъпно приблизително два часа след приключването му и ще бъде архивирано на уебсайта на компанията в продължение на 30 дни след провеждането му.

За PTC518
PTC разработва потенциално лечение на болестта на Хънтингтън въз основа на нашата технология за платформа за сплайсинг. PTC518, малка молекула, която може да се приема перорално, намалява производството на мутиралия протеин Huntingtin, който води до увреждане и смърт на неврона, което води до прогресия на заболяването. Бионаличната малка молекула, достъпна през устата, прониква през кръвно-мозъчната бариера, селективна е, титруема е и не се изхвърля - което са ключови диференциращи свойства.

За болестта на Хънтингтън
Болестта на Хънтингтън (БХ) е рядко наследствено генетично заболяване на централната нервна система.¹ Причинява се от дефектен ген. Този ген произвежда протеин, наречен Хънтингтин, който участва във функционирането на нервните клетки в мозъка (неврони). Когато генът е дефектен, той произвежда анормален (или мутирал) протеин Huntingtin, който е токсичен и причинява увреждане и смърт на неврони.² Обикновено HD се проявява при хора, които са на 30 или 40 години. Симптомите могат да се проявят и в по-ранен етап от живота, което се нарича ювенилна HD.^2,3 Съществуват и случаи на инфантилна HD, когато симптомите се развиват при деца на възраст под 10 години.² Макар че симптомите при отделните хора са различни, заболяването засяга предимно мозъка и води до необичайни движения, затруднения с говора, преглъщането и ходенето, както и до редица други симптоми, включително поведенчески, когнитивни и двигателни симптоми. ^4,5 Въпреки че има одобрени терапии за специфични симптоми на заболяването, понастоящем няма лечение за HD и няма одобрени лекарства, които да забавят началото или да забавят прогресията на заболяването.

За PTC Therapeutics, Inc.
PTC е глобална биофармацевтична компания, фокусирана върху откриването, разработването и комерсиализацията на клинично диференцирани лекарства, които осигуряват ползи за пациентите с редки заболявания. Способността на PTC да въвежда иновации за идентифициране на нови терапии и да комерсиализира продукти в световен мащаб е основата, която стимулира инвестициите в стабилен и диверсифициран конвейер от трансформиращи лекарства. Мисията на PTC е да осигури достъп до най-добрите в класа си лечения за пациенти, които имат малко или никакви възможности за лечение. Стратегията на PTC е да използва силния си научен и клиничен опит и глобалната си търговска инфраструктура, за да предостави терапии на пациентите. PTC вярва, че това й позволява да увеличи стойността за всички свои заинтересовани страни. За да научите повече за PTC, моля, посетете ни на адрес www.ptcbio.com и ни следвайте във Facebook, Instagram, LinkedIn и Twitter на @PTCBio.

За повече информация:
Инвеститори:
Кайли О'Кийф
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Медии:
Жанин Клементе
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Изявление, насочено към бъдещето
Това съобщение за пресата съдържа изявления за бъдещето по смисъла на Закона за реформата на съдебните спорове, свързани с частни ценни книжа, от 1995 г. Всички изявления, съдържащи се в това съобщение за пресата, различни от изявленията за исторически факти, са изявления, насочени към бъдещето, включително изявления по отношение на бъдещите очаквания, планове и перспективи на PTC, стратегията на PTC, включително по отношение на очакваните срокове за клинични изпитвания и проучвания, наличието на данни, регулаторни подавания и отговори и други въпроси, бъдещите операции, бъдещото финансово състояние, бъдещите приходи, прогнозираните разходи; и целите на ръководството. Други изявления, свързани с бъдещето, могат да бъдат идентифицирани с думите: "насоки", "план", "очаквам", "вярвам", "оценка", "очаквам", "възнамерявам", "може би", "цел", "потенциал", "ще", "ще", "би", "може", "трябва", "продължавам" и други подобни изрази.

Действителните резултати, резултати или постижения на PTC могат да се различават съществено от тези, изразени или подразбиращи се от изявленията за бъдещето, които тя прави, в резултат на различни рискове и несигурности, включително такива, свързани с: резултата от преговорите за ценообразуване, покриване и възстановяване на разходите с трети страни - платци за продуктите или кандидатите за продукти на PTC, които PTC комерсиализира или може да комерсиализира в бъдеще; значими бизнес ефекти, включително ефектите от индустриалните, пазарните, икономическите, политическите или регулаторните условия; промени в данъчните и други закони, разпоредби, ставки и политики; базата от допустими пациенти и търговския потенциал на продуктите и кандидатите за продукти на PTC; научния подход на PTC и общия напредък в разработването; достатъчността на паричните ресурси на PTC и способността й да получи адекватно финансиране в бъдеще за предвидимите и непредвидимите си оперативни разходи и капиталови разходи; и факторите, разгледани в раздела "Рискови фактори" на последния годишен отчет на PTC във формуляр 10-K, както и всички актуализации на тези рискови фактори, подавани периодично в други документи на PTC до SEC. Призоваваме ви да разгледате внимателно всички такива фактори.

Както при всеки фармацевтичен продукт в процес на разработване, съществуват значителни рискове при разработването, регулаторното одобрение и комерсиализацията на нови продукти. Няма гаранции, че който и да е продукт ще получи или запази регулаторно одобрение на която и да е територия, или ще се окаже търговски успешен. 

Съдържащите се тук изявления за бъдещето представляват възгледите на PTC само към датата на това съобщение за пресата и PTC не се ангажира и не планира да актуализира или ревизира такива изявления за бъдещето, за да отрази действителните резултати или промените в плановете, перспективите, предположенията, оценките или прогнозите, или други обстоятелства, настъпили след датата на това съобщение за пресата, освен ако това не се изисква от закона. 

Препратки:

1. Световна здравна организация, 2020 г. 8A01.10 Болест на Хънтингтън. Достъпно на: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Достъпен през октомври 2021 г.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Вижте оригиналното съдържание:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

ИЗТОЧНИК PTC Therapeutics, Inc.