Учени от института "Вайцман" в Израел публикуваха резултатите от изследване върху животни, което дава огромни надежди за лечение на болестта на Хънтингтън. Те са открили, че две малки молекули, наречени SPI-24 и SPI-77, могат ефективно да намалят експресията на мутиралия хънтингтин в мозъка, като оставят нормалната генна експресия незасегната. Тези съединения преодоляват кръвно-мозъчната бариера, което ги прави подходящи за директна доставка в мозъка чрез орално приложение или подкожно инжектиране. 

При модел на мишка приложението на SPI-24 и SPI-77 води до подобряване на двигателните и емоционалните функции, както и забавяне на прогресията на заболяването.. Важно е да се отбележи, че при дългосрочна употреба не са установени нежелани странични ефекти или глобални промени в генната експресия. 

При обявяването на резултатите професор Ривка Дикщайн от Института "Вайцман" заяви: "Тези резултати показват, че SPIs превъзхождат други подходи за понижаване на Htt по отношение на селективността на мутантните алели, методите на доставка (без операция) и цената". IHA Представителят на IHA Свейн Олаф Олсен приветства резултатите, като заяви: "Това наистина са чудесни новини. Въпреки че е рано, тези открития са изключително важни и ще дадат огромна надежда на семействата с HD".   

Връзка към съобщението за пресата: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Връзка към научната статия: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y


0 Коментара

Вашият коментар

Заместител на аватар

Вашият имейл адрес няма да бъде публикуван. Задължителните полета са отбелязани с *

bg_BGBulgarian