Днес сме много щастливи в общността на Хънтингтън. Съобщението от Uniqure, че компанията е получила сертификат за напреднала терапия в областта на регенеративната медицина (RMAT)
"Определянето на изследователската генна терапия AMT-130 при болестта на Хънтингтън е повече от обещаващо", казва президентът на IHA Свейн Олаф Олсен. Лицензът на RMAT се основава на три критерия. Третият критерий е това, което забелязваме в семейството на болестта на Хънтингтън, а именно, че досегашните резултати от изпитването трябва да са обещаващи. Знаем, че съобщението и решението на Агенцията за контрол на храните и лекарствата се основават на 29 души, които са участвали в клинично изпитване, при което пациентът е бил инжектиран директно в мозъка и в областта, където Хънтингтън "опустошава" в началото на развитието на болестта. През годините сме имали много неуспехи.
"Да се надяваме, че съобщението на uniQure е началото на добри отзиви от страна на фармацевтичната индустрия. Всъщност ние я заслужаваме", казва Свейн.
При обявяването на съобщението Даниел Леонард, старши директор на отдел "Глобално застъпничество за пациентите" в uniQure, заяви: "Очакваме с нетърпение да продължим партньорството си с общността на HD, за да придвижим програмата AMT-130 възможно най-бързо!"
0 Коментара