PTC обяви обещаващи 12-месечни резултати от проучването си PIVOT-HD фаза 2 на пероралния PTC518.  

На 12-ия месец мутиралият хънтингтин (mHTT) в кръвта е понижен с 22% и 43% съответно за дози от 5 mg и 10 mg. Подобен резултат се наблюдава и в цереброспиналната течност, където mHTT е понижен с 21% и 43% съответно за дози от 5mg и 10mg. Освен това лечението с PTC518 води до забележимо забавяне на прогресията на двигателните симптоми на 12-ия месец, оценено чрез общия двигателен скор (влошаване с 2,0 точки за 5 mg и 1,3 точки за 10 mg спрямо влошаване с 4,9 точки за плацебо).

Президентът на IHA Свейн Олаф Олсен казва: "Това е наистина вълнуваща новина! Чудесно е да се видят резултати от такъв мащаб, още повече, че PTC518 е лесно за прилагане перорално лекарство с благоприятна поносимост. Поздравления и благодарности на PTC Therapeutics за работата, която вършат. Очакваме с нетърпение тяхното проучване на ефикасността във фаза 3. То не може да се случи достатъчно скоро."

Прочетете пълното съобщение