Днес Wave Life Sciences обяви положителни резултати от SELECT-HD, нашето плацебо-контролирано изпитване фаза 1b/2a, в което се оценява проучваната терапия WVE-003. Тези резултати показват, че WVE-003 селективно понижава токсичния мутирал протеин хунтингтин (mHTT) и запазва здравия протеин хунтингтин от див тип (wtHTT) при хора с болестта на Хънтингтън.
Резултати от изпитването
В анализа са сравнени участниците, лекувани с три интратекални дози от 30 mg WVE-003.
на всеки 8 седмици в сравнение с участниците, които са получавали плацебо и са наблюдавали следното:
- Значително и трайно понижаване на mHTT до 46%.
- Запазване на здрави, wtHTT.
- WVE-003 като цяло е безопасен и се понася добре.
- Статистически значима корелация на понижаването на mHTT със забавянето на загубата на каудати, което
е образен биомаркер, който предсказва клиничните резултати. - Въпреки че това проучване не е било насочено към клинични резултати, забавянето на влошаването е
наблюдавана за общата моторна оценка (TMS).
Какво следва?
Въз основа на успешното проучване SELECT-HD, следващите стъпки за WVE-003 ще бъдат информирани от срещите
с регулаторните органи, за да обсъдят пътя за развитие на WVE-003, който ще включва възможност за
ускорено одобрение, както и отворено проучване за разширяване (OLE) за SELECT-HD.
0 Коментара