uniQure обявява положителна актуализация на междинните данни, показваща забавяне на прогресията на заболяването във фаза I/II на изпитванията на AMT-130 за HD

"Много сме доволни от тези нови данни, които показват статистически значимо, зависимо от дозата забавяне на прогресията на болестта на Хънтингтън и понижаване на NfL в CSF на 24 месеца", заяви Уалид Аби-Сааб, д-р, главен медицински директор на uniQure. "Смятаме, че това е първото клинично изпитване на каквото и да е изследвано лекарство за болестта на Хънтингтън, което показва доказателства за потенциална дългосрочна клинична полза и намаляване на ключов маркер за невродегенерация. Освен това, като се има предвид еднократното прилагане на AMT-130, ние сме в уникална позиция да продължим да натрупваме по-дългосрочни резултати за пациентите от проучванията във фаза I/II, за да подкрепим очертаващата се терапевтична полза. Очакваме с нетърпение да проведем първоначална мултидисциплинарна среща на RMAT с FDA по-късно тази година, за да обсъдим потенциала за ускорено клинично развитие на AMT-130."

Прочетете цялото съобщение за пресата тук.