FDA дава право на бързо проследяване на програмата за болестта на Хънтингтън PTC518

PTC518 е перорално лекарство, което намалява производството на мутиралия протеин Huntingtin, който причинява прогресиране на заболяването. Програмите с обозначение за ускорено проследяване могат да се възползват от ранно взаимодействие с FDA и могат да получат право на приоритетен преглед и ускорено одобрение. Това се случва след публикуването на 12-месечни междинни данни от проучването на PTC във фаза 2, които показват, че участниците, получаващи PTC518, са понижили в зависимост от дозата до 43% мутиралия протеин Huntingtin в кръвта. 

 "Предоставянето на обозначението за ускорено проследяване на програмата PTC518 допълнително потвърждава потенциала на PTC518 за предоставяне на модифицираща заболяването терапия на пациенти с болестта на Хънтингтън", каза Матю Б. Клайн, д-р по медицина, главен изпълнителен директор на PTC Therapeutics. 

Прочетете съобщението за пресата тук.