LoQus23 Therapeutics обявява финансиране от 35 милиона паунда за разработване на ново лекарство, насочено към инхибиране на соматичното разрастване при болестта на Хънтингтън

• Финансиране, ръководено от водещата компания за рисков капитал в областта на науките за живота Forbion, с участието на съществуващите инвеститори SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) и Novartis Venture Fund (NVF)
• Водещата програма, насочена към MutSβ, ще навлезе в клиниката през 2026 г., предлагайки потенциално модифицираща заболяването терапия за болестта на Хънтингтън
• Генералният партньор на Forbion Роже Роузвинкел се присъединява към Съвета на директорите

Кеймбридж, Великобритания, 2 октомври 2024 г. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), частна биотехнологична компания, която проучва лекарства с малки молекули, които биха могли да спрат нестабилността на ДНК и да забавят невродегенерацията при болестта на Хънтингтън, миотонична дистрофия тип 1 и подобни заболявания, свързани с разширяване на триплетните повторения, днес обявява успешното приключване на финансирането си от серия А в размер на 35 милиона паунда (около $43 милиона евро). Кръгът на финансиране бе ръководен от Forbion, заедно със съществуващите инвеститори SV Health Investors's Dementia Discovery Fund (DDF) и Novartis Venture Fund (NVF). Генералният партньор на Forbion Роже Роузвинкел ще се присъедини към борда на директорите на LoQus23.

LoQus23 е основана през 2019 г. от предприемачите в резиденцията на DDF д-р Дейвид Рейнолдс, д-р Каролин Бенн и д-р Рут МакКернан CBE, FMedSci и е финансирана от Фонда за откриване на деменция на SV. То получи допълнително начално финансиране от NVF през 2021 г. Оттогава Дружеството е създало платформа от тестове и серия малки молекули от инхибитори на MutSα и MutSβ, които са терапевтично значими при до 30 заболявания с триплетни повтори, включително болестта на Хънтингтън.

Разклоненията на системата за възстановяване на повреди в ДНК (DDR) поправят вмъкванията, изтриванията и грешките в инкорпорирането на ДНК по време на транскрипция и/или клетъчна репликация, като има два основни пътя, зависещи от размера на несъответствието - MutSα за малки несъответствия и MutSβ за по-големи цикли на вмъкване/изтриване.

Болестта на Хънтингтън е автозомно-доминантно невродегенеративно заболяване, за което понастоящем няма лечение, което да променя болестта, и което само в САЩ има 30 000 пациенти. Като се насочва към соматичната експанзия, LoQus23 се надява да забави или дори да спре появата и прогресията на болестта на Хънтингтън - концепция, подкрепена от генетични изследвания и наскоро подсилена от предклинични модели.

Постъпленията от финансирането на серия А ще бъдат използвани основно за подкрепа на предклиничната разработка и първоначалните клинични проучвания на водещата програма на LoQus23 - алостеричен инхибитор на MutSβ с малки молекули. Дружеството подготвя водещата си програма за навлизане в клиниката през 2026 г.

Д-р Дейвид Рейнолдс, главен изпълнителен директор на LoQus23 Therapeutics, заяви: "Това финансиране ще ни позволи да разработим ключови клинични данни в подкрепа на развитието на нашата вълнуваща водеща програма. Все повече данни сочат, че соматичната експанзия, причинена от аберантно възстановяване на ДНК несъответствия, е основният виновник за болестта на Хънтингтън, което е голяма подкрепа за това, че нашият подход за разработване на перорални терапии с малки молекули ще бъде трансформиращ за пациентите с това ужасно наследствено заболяване. Приветстваме Forbion като водещ инвеститор в този кръг, наред с нашите съществуващи висококвалифицирани инвеститори, и очакваме с нетърпение да се възползваме от тяхната подкрепа и опит."

Рожер Русуинкел, генерален партньор във Forbion и новоназначен член на управителния съвет на LoQus23, коментира: "Соматичната експанзия е ключов фактор за заболявания с триплетни повторения като болестта на Хънтингтън. При соматичната експанзия MutSβ изглежда най-обещаващата и най-добре валидирана мишена, с потенциал да спре прогресията на заболяването. LoQus23 е водеща компания в разработването на алостерични малки молекули срещу MutSβ и ние очакваме с нетърпение да работим с тях, за да развием техните молекули към клиниката и в крайна сметка да бъдат от полза за пациентите."

Проверете съобщението за пресата тук