UniQure обявява съгласуване с FDA на ключови елементи от ускорения път за одобрение на AMT-130

Вчера uniQure публикува прессъобщение, в което обявява, че е постигнала съгласие с Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) по ключови елементи на ускорената процедура за одобрение на програмата AMT-130 на uniQure при болестта на Хънтингтън. Основните моменти са следните:

- Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е съгласна, че данните от текущи проучвания във фаза I/II, сравнени с естествена външна контрола, могат да послужат като основна основа за заявление за лиценз за биологични лекарства (BLA) за ускорено одобрение.

- FDA е съгласна, че съставната унифицирана скала за оценка на болестта на Хънтингтън (cUHDRS) може да служи като междинна клинична крайна точка за ускорено одобрение.

Можете да прочетете пълното съобщение за пресата тук.