UniQure обявява, че FDA е предоставила обозначението за пробивна терапия на AMT-130 за лечение на болестта на Хънтингтън

~ Определяне за пробивна терапия въз основа на клинични доказателства от проучвания фаза I/II, показващи значително забавяне на прогресията на заболяването ~

~ Допълнителна актуализация на нормативната уредба и насоки за подаване на заявление за лиценз за биологични лекарства 

очаква се през второто тримесечие на 2025 г. ~ 

Лексингтън, Масачузетс, и АМСТЕРДАМ, 17 април 2025 г.(GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), водеща компания за генна терапия, която разработва трансформиращи терапии за пациенти с тежки медицински нужди, обяви днес, че Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) е предоставила обозначение за пробивна терапия на AMT-130 за лечение на болестта на Хънтингтън - рядко наследствено невродегенеративно заболяване, за което понастоящем няма налични терапии, модифициращи заболяването. Това обозначение е в допълнение към обозначението за напреднала терапия в областта на регенеративната медицина (RMAT), обозначението за лекарство сирак и обозначението за бърз път, които FDA вече е дала на AMT-130.

"Получаването на обозначението за пробивна терапия подчертава както спешната нужда от ефективно лечение на болестта на Хънтингтън, така и окуражаващите междинни данни, които показват, че AMT-130 има потенциал да забави прогресията на болестта", каза Уалид Аби-Сааб, д-р, главен медицински директор на uniQure. "Това е силно признание за обещанието на AMT-130 и за важния напредък, който сме постигнали. Дълбоко ценим постоянния ангажимент на FDA да развива иновативни генни терапии за пациенти с критични неудовлетворени нужди и очакваме с нетърпение да работим в тясно сътрудничество с агенцията, за да предоставим AMT-130 на общността на пациентите с болестта на Хънтингтън възможно най-бързо."

Определянето за пробивна терапия се подкрепя от клиничните данни от провежданите в момента изпитвания на AMT-130 във фаза I/II за лечение на болестта на Хънтингтън. През юли 2024 г. uniQure представи междинни данни на 24-месечна възраст, които показват дозозависимо забавяне на прогресията на заболяването въз основа на cUHDRS на лекуваните пациенти в сравнение с естествената история, претеглена по склонност. До момента общо 45 пациенти са получили AMT-130.

Определянето за пробивна терапия има за цел да ускори разработването и разглеждането на проучвани терапевтични кандидати, които са предназначени за лечение на сериозно заболяване и предварителните клинични данни показват, че лекарството може да демонстрира значително подобрение в сравнение с наличната терапия по отношение на клинично значима(и) крайна(и) точка(и). По принцип предварителните клинични данни трябва да показват ясно предимство пред наличната терапия. Лекарство, което получава обозначение за пробивна терапия, има право на всички характеристики на обозначението за бърза писта, на интензивни насоки за ефективна програма за разработване на лекарства и на ангажимент на FDA, включващ висши ръководители¹.

Прочетете цялото съобщение за пресата тук.

като