Prilenia и Ferrer предоставят актуална информация за европейския регулаторен процес за Pridopidine при болестта на Хънтингтън

25 юли 2025 г.

Наарден, Нидерландия, Уолтъм, Масачузетс, и Барселона, Испания - (BUSINESS WIRE) - Prilenia Therapeutics B.V. и Ferrer обявиха днес, че Комитетът за лекарствени продукти в хуманната медицина (CHMP) към Европейската агенция по лекарствата (ЕМА) е препоръчал да се отхвърли заявлението за разрешение за пускане на пазара на придопидин за болестта на Хънтингтън (HD).

Разочаровани сме, но не сме разколебани в ангажимента си да предложим на пациентите това, което вярваме, че е ефективна терапия, и ще проучим всички възможности в сътрудничество с регулаторните органи.

Prilenia и Ferrer са фокусирани върху това да предоставят придопидин на хората, живеещи с HD и амиотрофична латерална склероза (ALS) по целия свят, възможно най-бързо. В близко бъдеще се планира започването на потенциално регистрационно глобално проучване за HD, което да потвърди наблюдаваните по-рано резултати от придопин, и ключово глобално проучване за АЛС във фаза 3, като набирането на пациенти и за двете се очаква да започне възможно най-скоро.

За придопидин

Придопидин (45 mg два пъти дневно) е мощен и селективен перорален агонист на сигма-1 рецептора (S1R), който стимулира ключови невропротективни механизми, често нарушени при невродегенеративни заболявания като HD и ALSi.

Обширната програма за разработване на Pridopidine включва приблизително 1 600 души, като демонстрира клинично значими и устойчиви ползи за прогресията на заболяването, познавателните способности, двигателните способности и качеството на живот на пациентите, с благоприятен профил на безопасност и поносимост.

В допълнение към HD, pridopidine е в късен етап на клинична разработка за ALS, като Prilenia и Ferrer планират да започнат възможно най-рано едно ключово изпитване във фаза 3 при ALS, като се основават на резултатите от фаза 2 на проучването HEALEY ALS Platform, проведено при популацията с ранно и бързо прогресиращо заболяване.

Придопидин е обявен за лекарство сирак при HD и ALS в САЩ и ЕС и е обявен от FDA за бърз път за лечение на HDii.

Nurzigma® (придопидин) е регистрирана търговска марка на Prilenia.

За болестта на Хънтингтън

Болестта на Хънтингтън (БХ) е рядко, наследствено, автозомно-доминантно, невродегенеративно заболяване, което води до функционални, двигателни, когнитивни и поведенчески симптоми. HD се причинява от мутация в гена на Huntingtiniii и всяко дете на родител с HD има 50% вероятност да развие болестта.iv

От HD страдат приблизително 4,88 на 100 000 души по света, като още 300 000 души са изложени на риск от развитие на HDv,vi. Обикновено тя се диагностицира на възраст между 30 и 50 години, въпреки че HD може да се появи на всяка възраст, включително при деца и млади хора (известна като HD с младежко начало или JHD). Заболяването прогресира бавно в продължение на 15 до 20 години, като пациентите бавно губят способността си да работят, да общуват, да управляват ежедневието си и да се грижат за себе си. Това нарастващо увреждане води до пълна зависимост от болногледач и в крайна сметка до смърт.

Единственото налично в момента лечение на HD е насочено към облекчаване на симптомите и палиативни грижи, без да оказва влияние върху мерките за цялостна прогресия.

За Prilenia

Prilenia е частна биофармацевтична компания, водена от непоколебимия си ангажимент за високи научни постижения и ускоряване на напредъка на хората, засегнати от болестта на Хънтингтън (HD), амиотрофична латерална склероза (ALS) и други деца и възрастни с невродегенеративни заболявания. Нашата мисия е проста, но неотложна: да разработим и осигурим устойчив достъп до трансформиращи лекарства за хората, засегнати от опустошителни невродегенеративни заболявания.

На 28 април 2025 г. Приления сключи споразумение за сътрудничество и лиценз с Ферер за комерсиализация и съвместно разработване на придопидин в Европа и други избрани пазари, като си запази пълните права за комерсиализация и разработване на придопидин в Северна Америка, Япония и Азиатско-тихоокеанския регион.

Компанията е регистрирана в Нидерландия и е подкрепена от водещи инвеститори в областта на науките за живота.

За повече информация, моля, посетете www.prilenia.com и се свържете с нас в LinkedIn или X (Twitter).

За Ferrer

Във Ферер използваме бизнеса, за да се борим за социална справедливост. Отдавна сме компания, която иска да прави нещата по различен начин; вместо да максимизираме възвръщаемостта за акционерите, ние реинвестираме голяма част от печалбата си в инициативи, които връщат средства на обществото. Обратно там, където му е мястото. Ние отиваме отвъд спазването на изискванията и се ръководим от най-високите стандарти за устойчивост, етика и почтеност. Като такива, от 2022 г. ние сме B Corp.

Основана в Барселона през 1959 г., Ferrer предлага трансформиращи решения за животозастрашаващи заболявания в повече от сто държави. В съответствие с нашата цел ние все повече се фокусираме върху белодробните съдови и интерстициални белодробни заболявания и редките неврологични заболявания при възрастни и деца. Нашият екип от 1800 души се ръководи от ясното убеждение: нашият бизнес не е самоцел, а начин да променяме животи.

Ние сме Ферер. Ферер за добро. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. Рецепторът Sigma-1 медиира спасяването на митохондриалната функция на Pridopidine в моделите на болестта на Хънтингтън. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. Годишна среща на AAN, 6-9 април 2025 г., Сан Диего, Калифорния iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Придопидинът предпазва невроните от токсичността на мутантния хънтингтин чрез сигма-1 рецептора. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Генетика на болестта на Хънтингтън. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al, Prevalence and Incidence of Huntington's Disease (Разпространение и честота на болестта на Хънтингтън): Хънтингтън: актуализиран систематичен преглед и мета-анализ. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). From Pathogenesis to Therapeutics (От патогенезата до терапията): Хънтингтън: преглед на 150 години изследвания на болестта на Хънтингтън. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Контакти за медиите:

Prilenia Контакт Екип за комуникации info@prilenia.com

Ферер За контакти Алба Солер, директор "Комуникации asolerc@ferrer.com

Източник: Prilenia Therapeutics B.V.