Skyhawk съобщава данни за кохорта C

По-рано днес Skyhawk предостави следната актуализация на част С от своето изпитване SKY-0515 фаза 1.

-Писмо на общността...

Скъпи приятели и колеги от Skyhawk,

Имаме удоволствието да обявим днес първите междинни резултати от кохортата пациенти от част С на нашето клинично изпитване SKY-0515 фаза 1 за лечение на болестта на Хънтингтън. По-долу и тук е посочен съобщение за пресата.

Както се вижда от горното изображение, на 84-ия ден пациентите, получаващи SKY-0515, демонстрират дозозависими намаления на mHTT протеина в кръвта, включително 62% на 9 mg дневна перорална доза, като лечението продължава.

Лечението със SKY-0515 също води до значително намаляване на PMS1 mRNA в зависимост от дозата и демонстрира отлично проникване в централната нервна система. Лекарството като цяло се понася добре и при двете тествани нива на дозата, което подкрепя продължаването на клиничното разработване, а нашето изпитване FALCON-HD фаза 2/3 при пациенти в момента набира участници в Австралия и Нова Зеландия.

"SKY-0515 намалява протеина mHTT в най-впечатляващата степен, която сме виждали досега при пациенти, и от решаващо значение е, че клиничните данни и данните за биомаркерите не показват никакви опасения за безопасността досега при нито една от тестваните дози", казва Ед Уайлд, професор по неврология в University College London. "Чудесно е, че наблюдаваме и значително намаляване на PMS1, което би трябвало да е мощна комбинация за лечение на болестта на Хънтингтън чрез два от основните ѝ патогенетични механизми. Ето как изглежда успехът в 3-месечен срок, който подготвя почвата за значимо въздействие върху хората, живеещи с ХР по целия свят, за които перорално прилаганото лечение за намаляване на хънтингтина, като SKY-0515, би било наистина трансформиращо."

"Силата на отговора на биомаркерите на SKY-0515 само след 84 дни лечение подчертава потенциала му като трансформираща терапия за HD", казва Сергей Паушкин, ръководител на отдела за научноизследователска и развойна дейност в Skyhawk Therapeutics. "Тези междинни данни представляват важен етап за SKY-0515 и подчертават силата на платформата на Skyhawk за предоставяне на първи в класа си малки молекули за опустошителни заболявания, за които няма одобрени терапии за модифициране на заболяването."

Skyhawk планира до края на 2027 г. да пусне в употреба серия от допълнителни нови лекарства за редки неврологични състояния, при които няма модифициращи болестта терапии. Първото от тях е на път да започне изпитания в средата на 2026 г.

Радваме се на напредъка в подпомагането на пациентите и сме благодарни за подкрепата ви!

С най-добри пожелания,

Маура и екипът на Skyhawk~