ADORE-DH - потенциална терапия със стволови клетки

ADORE-DH е фаза II на изпитване на потенциална терапия със стволови клетки за HD.

Това рандомизирано, двойно сляпо, плацебо-контролирано проучване, спонсорирано от AZIDUS Brasil (организация за клинични изследвания с пълен набор от услуги), има за цел да оцени безопасността и ефективността на NestaCell® при пациенти с HD. NestaCell® е терапия, базирана на човешки стволови клетки от зъбна пулпа (hDPSC), съдържаща стволови клетки от зъбната пулпа на млечни зъби от здрави деца. Зъбната пулпа е най-вътрешният слой на зъба, съдържащ стволови клетки, които могат да узреят в различни видове клетки, включително нервни клетки. ADORE-DH е финансиран от разработчика на NestaCell® - Cellavita.

В това проучване, проведено на едно място в Бразилия, са рандомизирани 35 участници. Участниците са разпределени в съотношение 2:2:1 да получат hDPSCs в по-ниска доза (1 милион клетки/kg), hDPSCs в по-висока доза (2 милиона клетки/kg) или плацебо. Девет инфузии на изследвания продукт са били приложени интравенозно за период от 11 месеца. Изследването е завършено от 32 участници.

Първичната крайна точка на проучването е промяната в общия двигателен резултат (TMS) по унифицираната скала за оценка на болестта на Хънтингтън (UHDRS). Вторичните крайни резултати включват общия функционален капацитет по UHDRS (TFC), общия скор на хорея (TCS), функционалния контролен списък (FC) и количествената оценка на бялото вещество на базата на ядрено-магнитен резонанс (ЯМР). Безопасността е оценена чрез проследяване на нежелани събития и лабораторни параметри.

И двете дози показват благоприятен профил на безопасност, без повишена честота на нежеланите събития в сравнение с плацебо. Не се смята, че някое сериозно нежелано събитие е свързано с лечението.

И при двете дози се наблюдава подобрение на UHDRS-TMS в сравнение с плацебо, а при групата с по-висока доза се наблюдава и подобрение на UHDRS-TFC. Допълнителни подобрения са наблюдавани при TCS и FC. МРТ анализът показва тенденция към по-бавно намаляване на бялото и сивото вещество на централната нервна система при лекуваните участници.

Като цяло NestaCell® се понася добре и показва подобрения в двигателните и функционалните резултати при пациенти с HD. Планира се провеждането на изпитване фаза III за оценка на ефективността и дългосрочната безопасност при по-голяма група участници.