uniQure предоставя регулаторна информация за AMT-130 за болестта на Хънтингтън

3 ноември 2025 г.

Скъпа общност на болните от болестта на Хънтингтън,

Днес публикувахме прессъобщение, в което съобщаваме, че uniQure е получила обратна информация от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) по време на неотдавнашната среща, предшестваща подаването на заявление за лиценз за биология (BLA), относно AMT-130, изследвана генна терапия за болестта на Хънтингтън (HD). FDA определя BLA като “цялостно заявление до FDA, с което се иска одобрение за търговско разпространение на биологичен продукт”. Срещата преди BLA има за цел компанията и FDA да съгласуват изискванията и очакванията за заявлението.

Въпреки че не е получен окончателният протокол от срещата, uniQure смята, че FDA е посочила, че данните от текущото проучване на фаза I/II на AMT-130 в сравнение с външна контрола вече не могат да служат като основна база за подаване на BLA. Въпреки че времето за подаване на BLA за AMT-130 сега не е ясно, uniQure остава напълно ангажирана да работи с FDA, за да определи най-добрия път за предоставяне на AMT-130 на пациентите и техните семейства.

“Изненадани сме от предварителната обратна връзка на FDA по време на срещата преди подаването на BLA, която е драстична промяна в сравнение с насоките, които FDA предостави през ноември 2024 г., когато се съгласи, че данните от текущите проучвания на фаза I/II, сравнени с естествената история на външната контрола, могат да служат като основна основа за подаване на BLA по пътя на ускореното одобрение”, каза Мат Капуста, главен изпълнителен директор на uniQure. “Тази новина е неочаквана и ние сме истински разочаровани за хората, живеещи с HD, които нямат възможности за лечение на това опустошително заболяване. Силно вярваме, че AMT-130 може да донесе значителни ползи на пациентите, и оставаме напълно ангажирани да работим с FDA, за да определим най-добрия път за бързото предоставяне на AMT-130 на пациентите и техните семейства в САЩ.”

Разбираме колко трудно ще бъде за пациентите и семействата им да чуят тази неочаквана новина, но ви уверяваме, че ще работим неуморно, за да си партнираме с FDA и да намерим път напред за AMT-130. Партнирахме си с общността на хората с високо кръвно налягане през целия период на тази програма за клинично развитие и сме дълбоко признателни за това сътрудничество. Ще продължим да общуваме прозрачно и да си партнираме с общността, докато работим в тази трудна ситуация.

Ако имате допълнителни въпроси, моля, не се колебайте да изпратите имейл medinfo@uniqure.com или се обадете на 1-866-520-1257.

С уважение, Даниел Леонард Изпълнителен директор на отдел "Глобално застъпничество за пациентите

-Съобщение за пресата -

3 ноември 2025 г.

Лексингтън, Масачузетс, и АМСТЕРДАМ, 03 ноември 2025 г.(GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), водеща компания за генна терапия, която разработва трансформиращи терапии за пациенти с тежки медицински нужди, обяви днес, че е получила обратна връзка от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) по време на неотдавнашната среща за предварителна подготовка на заявлението за лиценз за биология (BLA) относно AMT-130, изследвана генна терапия за болестта на Хънтингтън (HD).

Въпреки че все още не е получен окончателният протокол от срещата, въз основа на дискусиите по време на срещата uniQure вярва, че понастоящем FDA вече не е съгласна, че данните от проучванията на фаза I/II на AMT-130 в сравнение с външна контрола, съгласно предварително определените протоколи и плановете за статистически анализ, споделени с FDA преди анализите, могат да бъдат адекватни за предоставяне на основните доказателства в подкрепа на подаването на BLA. Това е ключова промяна в сравнение с предишната комуникация с FDA по време на многобройните срещи от тип В през изминалата година. Поради това времето за подаване на BLA за AMT-130 вече не е ясно..

uniQure очаква да получи окончателния протокол в рамките на 30 дни след срещата и планира спешно да взаимодейства с FDA, за да намери път напред за своевременно ускорено одобрение на AMT-130.

През април 2025 г. FDA предостави на AMT-130 обозначение за пробивна терапия въз основа на данните от проучванията от фаза I/II в сравнение с външни контроли, а през май 2024 г. - обозначение за модерна терапия с регенеративни лекарства (RMAT).

“Изненадани сме от мнението на FDA на неотдавнашната среща преди подаването на BLA, което е драстична промяна в сравнение с насоките, които FDA предостави през ноември 2024 г., че данните от текущите проучвания на фаза I/II, сравнени с естествената история на външната контрола, могат да служат като основна основа за подаване на BLA по пътя на ускореното одобрение”, каза Мат Капуста, главен изпълнителен директор на uniQure. “Тази новина е неочаквана и ние сме истински разочаровани за хората, живеещи с HD, които нямат възможности за модифициращо заболяването лечение на това опустошително заболяване. Силно вярваме, че АМТ-130 има потенциала да донесе значителни ползи за пациентите, и оставаме напълно ангажирани да работим с FDA, за да определим най-добрия път за бързото предоставяне на АМТ-130 на пациентите и техните семейства в САЩ.”

Освен че продължава да си партнира с FDA за напредъка на AMT-130 за лечение на болестта на Хънтингтън, uniQure планира успоредно с това да продължи обсъжданията с други регулаторни агенции, включително в Европейския съюз и Обединеното кралство.

За uniQure

uniQure изпълнява обещанието за генна терапия - единични лечения с потенциално лечебни резултати. Одобренията на генната терапия на uniQure за хемофилия В - историческо постижение, основано на повече от десетилетие изследвания и клинични разработки - представляват важен етап в областта на геномната медицина и поставят началото на нов подход за лечение на пациентите, живеещи с хемофилия. uniQure в момента развива набор от патентовани генни терапии за лечение на пациенти с болестта на Хънтингтън, рефрактерна епилепсия на темпоралния дял, АЛС, болест на Фабри и други тежки заболявания. www.uniQure.com

uniQure Прогнозни изявления

Това съобщение за пресата съдържа изявления, насочени към бъдещето. Всички изявления, различни от изявленията за исторически факти, са изявления за бъдещето, които често се обозначават с термини като “очаквам”, “вярвам”, “бих могъл”, “установявам”, “оценявам”, “очаквам”, “цел”, “възнамерявам”, “очаквам”, “може”, “планирам”, “потенциален”, “предвиждам”, “проект”, “търся”, “трябва”, “ще”, “ще” и подобни изрази, както и с отрицателните им стойности. Изявленията за бъдещето се основават на убежденията и предположенията на ръководството и на информацията, с която то разполага към датата на това съобщение за пресата. Примерите за тези прогнозни изявления включват, но не се ограничават до изявления, отнасящи се до: плановете на Дружеството за развитие на AMT-130 в САЩ, включително плановете на Дружеството да взаимодейства с FDA, за да намери път напред за своевременно ускорено одобрение на AMT-130 и бързо предоставяне на AMT-130 на пациентите и техните семейства в САЩ.; времето и резултата от регулаторните взаимодействия по отношение на програмата AMT-130, включително плановете на Дружеството да напредва в обсъжданията с други регулаторни агенции, включително в Европейския съюз и Обединеното кралство, успоредно с регулаторните обсъждания с FDA; получаването на окончателния протокол от срещата с FDA за предварителното одобрение на лиценза за производство в рамките на 30 дни след срещата; времето за подаване на BLA за AMT-130; убеждението на Дружеството, че FDA вече не е съгласна, че данните от проучванията на AMT-130 във фаза I/II в сравнение с външна контрола могат да бъдат достатъчни, за да осигурят основните доказателства в подкрепа на подаването на BLA; и потенциалът на AMT-130 да донесе значителна полза за пациентите. Действителните резултати на Дружеството могат да се различават съществено от очакваните в тези прогнозни изявления по много причини. Тези рискове и несигурности включват, наред с другото: рискове, свързани с клиничните изпитвания на АМТ-130 във Фаза I/ІІ на Дружеството, включително риска, че тези изпитвания няма да могат да демонстрират данни, достатъчни за по-нататъшно клинично развитие или регулаторно одобрение; рискът да бъдат налични повече данни за пациентите, които да доведат до тълкуване, различно от това, което се получава от основните данни; рискове, свързани с взаимодействието на Дружеството с регулаторните органи, които могат да повлияят на започването, графика и напредъка на клиничните изпитвания и пътищата за получаване на регулаторно одобрение; дали измерванията, които Дружеството оценява, се разглеждат като надеждни и чувствителни измервания на прогресията на заболяването; дали обозначението RMAT, обозначението Breakthrough Therapy или който и да е ускорен път, ако бъде предоставен, ще доведе до регулаторно одобрение; способността на Дружеството да проведе и финансира Фаза III или потвърдително проучване за AMT-130, ако е необходимо; способността на Дружеството да продължи да изгражда и поддържа инфраструктурата и персонала, необходими за постигане на целите му; ефективността на Дружеството при управлението на настоящите и бъдещите клинични изпитвания и регулаторни процеси; способността на Дружеството да демонстрира терапевтичните ползи от своите кандидати за генна терапия в клинични изпитвания; продължаващото развитие и приемане на генните терапии; способността на Дружеството да придобие, поддържа и защитава интелектуалната си собственост; и способността на Дружеството да финансира дейността си и да набира допълнителен капитал при необходимост и при приемливи условия. Тези рискове и несигурности са описани по-подробно в заглавието “Рискови фактори” в периодичните отчети на Дружеството, подавани до Комисията по ценни книжа и фондови борси на САЩ (SEC), включително в годишния му отчет по формуляр 10-K, подаден до SEC на 27 февруари 2025 г., в тримесечните му отчети по формуляр 10-Q, подадени до SEC на 9 май 2025 г. и 29 юли 2025 г., както и в други отчети, които Дружеството периодично подава до SEC. Като се имат предвид тези рискове, несигурности и други фактори, не трябва да се доверявате прекомерно на тези изявления за бъдещето и, освен ако не се изисква от закона, Дружеството не поема задължение да актуализира тези изявления за бъдещето, дори ако в бъдеще се появи нова информация.

uniQure Контакти:

ЗА ИНВЕСТИТОРИ:

Киара Русо
Директно: 781-491-4371
Мобилен телефон: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com ЗА МЕДИИТЕ:

Том Малоун Директен: 339-970-7558 Мобилен:339-223-8541
t.malone@uniQure.com