Актуализация от LoQus23

LoQus23 Therapeutics е биотехнологична компания, която проучва лекарства с малки молекули, които биха могли да спрат патогенното разширяване на триплетите, което е причина и двигател на болестта на Хънтингтън (HD), миотоничната дистрофия тип 1 и други заболявания, свързани с разширяването на триплетите. Днес компанията обяви, че е номинирала и разработва LQT-23, кандидат за лекарство, което има революционен потенциал да забави или спре прогресията на HD.

Преди това, през 2024 г., LoQus23 обяви финансиране и фокус върху разработването на серия от инхибитори на MutSβ, като планира да навлезе в клиниката до 2026 г. Сега те официално номинираха LQT-23 за свой водещ кандидат - най-усъвършенствания и мощен инхибитор досега - с предклинични данни, показващи, че той блокира соматичната експанзия в модели на HD. Те също така планират да подадат заявление за IND/CTA по-късно тази година, с което ще сигнализират за готовност за първи опити с хора.

Номинирането на LQT-23 за наш кандидат за разработване е важен момент за LoQus23 и потвърждава стратегията ни за развитие на нашия конвейер от инхибитори на MSH3/MutSβ, за да променим живота на пациентите.

Д-р Дейвид Рейнолдс, главен изпълнителен директор на LoQus23

-СЪОБЩЕНИЕ ЗА МЕДИИТЕ--

LoQus23 Therapeutics номинира LQT-23 за първи в класа си, перорален кандидат за лекарство за болестта на Хънтингтън

• LQT-23 е мощен, силно диференциран, първи в класа си алостеричен инхибитор на MSH3/MutSβ с малки молекули.
• Уникален механизъм на действие с потенциал за забавяне или спиране на прогресията на HD

Кембридж, Англия, 6 януари 2026 г. /PRNewswire/ - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), биотехнологична компания, която проучва лекарства с малки молекули, които биха могли да спрат патогенното разширяване на триплетите, което е причина и двигател на болестта на Хънтингтън (HD), миотоничната дистрофия тип 1 и други заболявания, свързани с разширяването на триплетите, днес обяви, че е номинирала и разработва LQT-23, кандидат за лекарство, което има революционен потенциал да забави или спре прогресията на HD.

Доказано е, че поправката на ДНК несъответствия е ключов фактор за HD и други заболявания с триплетни повтори. Конвергентните данни от човешката генетика, постморталните проучвания и механистичните изследвания определят MSH3/MutSβ като най-обещаващата цел на пътя на възстановяване на ДНК несъответствията. Въпреки това протеинът е изключително трудна цел за терапевтична намеса с малки молекули.

Като използва задълбочения си опит в областта на пътя и заболяването, LoQus23 създаде платформа от тестове и множество серии от инхибитори на MutSβ с малки молекули. LQT-23 представлява новаторски напредък в модулацията на MutSβ за лечение на HD, като използва нов механизъм на действие за инхибиране на тази сложна цел. LQT-23 е най-усъвършенстваният и мощен алостеричен инхибитор на MutSβ с малки молекули до момента.

Д-р Дейвид Рейнолдс, главен изпълнителен директор на LoQus23 Therapeutics, коментира: “Номинирането на LQT-23 за наш кандидат за разработване е важен момент за LoQus23 и потвърждава нашата стратегия за развитие на нашия конвейер от инхибитори на MSH3/MutSβ, за да променим живота на пациентите. Искам да приветствам отдадеността на нашия екип, който работи неуморно в продължение на много години, за да идентифицира този кандидат за такава трудна цел, и очакваме с нетърпение да го придвижим до подаване на IND/CTA по-късно тази година.”

Д-р Сайръс Мозайени, председател на борда на директорите на LoQus23, добави: “MSH3/MutSβ е най-обещаващата и най-добре утвърдена цел за HD, но е трудно да се използва като лекарство. Екипът постигна изключителен напредък след финансирането през 2024 г., а номинирането на LQT-23 за наш водещ кандидат за разработка подчертава дълбокия ни опит в областта, като същевременно позиционира LoQus23 в челните редици на нововъзникващите терапии за лечение на HD.”

Предклиничните проучвания на LQT-23 показват мощна и селективна модулация на MSH3/MutSβ, която води до силно блокиране на соматичната експанзия в клетъчни системи и животински модели на HD. Предклиничната разработка ще продължи до 2026 г.

Болестта на Хънтингтън е автозомно-доминантно невродегенеративно заболяване, за което понастоящем няма одобрено лечение, което да променя болестта, и което само в САЩ има 30 000 пациенти. Чрез насочване на соматичната експанзия LoQus23 се надява да забави или дори да спре появата и прогресията на болестта на Хънтингтън. През 2024 г. LoQus23 обяви успешното приключване на кръга на финансиране от серия А на стойност 35 млн. паунда, воден от Forbion, заедно със съществуващите инвеститори SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund и Novartis Venture Fund.

Бележки към редакторите

За LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 е биотехнологична компания, базирана в Кеймбридж, Великобритания, която разработва инхибитори на соматичната експанзия с малки молекули за лечение на болестта на Хънтингтън и други заболявания, свързани с експанзията на триплетни повтори. Болестта на Хънтингтън е автозомно-доминантно невродегенеративно заболяване, за което понастоящем няма одобрено модифициращо заболяването лечение и което в момента има 30 000 пациенти само в САЩ.

Подходът на LoQus23 има потенциала да спре нестабилността на ДНК и по този начин да забави невродегенерацията при тези заболявания. LoQus23 се фокусира върху използването на структурно базиран подход за разработване на малки молекулни лекарства, които могат да предложат по-удобно приложение в сравнение с други подходи. Пероралните лекарства с малки молекули имат добри постижения в лечението на сложни мозъчни заболявания и осигуряват по-голямо удобство за пациентите в сравнение с други съвременни методи на лечение. Водещата програма на LoQus23 е мощен алостеричен инхибитор на MSH3, част от комплекса MutSβ, който в момента навлиза в предклинична разработка.

LoQus23 разполага с висококвалифициран ръководен екип, изграден на базата на наука от световна класа. Първоначално тя е създадена през 2019 г. от д-р Дейвид Рейнолдс, д-р Каролин Бенн и д-р Рут Маккернан CBE, FMedSci, предприемачи в резиденцията на SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, който действа и като първоначален инвеститор. През октомври 2024 г. Дружеството приключи успешно кръг на финансиране от серия А на стойност 35 млн. паунда, ръководен от Forbion, заедно със съществуващите инвеститори SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund и Novartis Venture Fund.

За повече информация, моля, посетете: www.loqus23.com