uniQure обявява среща с FDA

9 януари 2026 г., 7:05 ч. българско време

uniQure обявява, че е насрочена среща тип А с FDA

Лексингтън, Масачузетс, и АМСТЕРДАМ, 09 януари 2026 г.(GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), водеща компания за генна терапия, която разработва трансформиращи терапии за пациенти с тежки медицински нужди, обяви днес среща от тип А с американското правителство. за обсъждане на пакета от данни за Заявлението за лиценз за биологично лекарство (BLA) в подкрепа на ускореното одобрение на AMT-130, изследваната генна терапия на компанията за лечение на болестта на Хънтингтън.

“Очакваме с нетърпение конструктивна дискусия с FDA, за да постигнем своевременно решение относно ускорената процедура за одобрение на AMT-130”, заяви Мат Капуста, главен изпълнителен директор на uniQure. “Обществото на болните от Хънтингтън, включително пациенти и лекари, подчертава дълбоката неудовлетворена медицинска нужда и важността на навременния достъп до потенциално модифициращи болестта терапии като AMT-130. Ние оставаме дълбоко ангажирани с достъпа на пациентите, като продължаваме да си сътрудничим тясно с FDA.”

Дружеството очаква да предостави актуална информация за нормативната уредба след получаването на официалния протокол от срещата.

За uniQure

uniQure изпълнява обещанието за генна терапия - единични лечения с потенциално лечебни резултати. Одобренията на генната терапия на uniQure за хемофилия В - историческо постижение, основано на повече от десетилетие изследвания и клинични разработки - представляват важен етап в областта на геномната медицина и поставят началото на нов подход за лечение на пациентите, живеещи с хемофилия. uniQure в момента развива набор от патентовани генни терапии за лечение на пациенти с болестта на Хънтингтън, рефрактерна епилепсия на темпоралния дял, АЛС, болест на Фабри и други тежки заболявания. www.uniQure.com

uniQure Прогнозни изявления

Това съобщение за пресата съдържа изявления, насочени към бъдещето. Всички изявления, различни от изявленията за исторически факти, са изявления за бъдещето, които често се обозначават с термини като “очаквам”, “вярвам”, “бих могъл”, “установявам”, “оценявам”, “очаквам”, “цел”, “възнамерявам”, “очаквам”, “може”, “планирам”, “потенциален”, “предвиждам”, “проект”, “търся”, “трябва”, “ще”, “ще” и подобни изрази, както и с отрицателните им стойности. Изявленията за бъдещето се основават на убежденията и предположенията на ръководството и на информацията, с която то разполага към датата на това съобщение за пресата. Примери за такива прогнозни изявления включват, но не се ограничават до изявления относно: плановете на Дружеството да проведе среща от тип А с FDA и да работи за своевременно решение относно ускорения път за одобрение на AMT-130; AMT-130 като потенциално модифицираща заболяването терапия; и плановете на Дружеството да предостави регулаторна актуализация след получаване на официалния протокол от планираната среща от тип А. Действителните резултати на Дружеството могат да се различават съществено от очакваните в тези прогнозни изявления по много причини. Тези рискове и несигурности включват, наред с другото: рискове, свързани с клиничните изпитвания на АМТ-130 на Дружеството във фаза I/ІІ, включително риска, че тези изпитвания няма да могат да покажат данни, достатъчни за по-нататъшно клинично развитие или регулаторно одобрение; рискът FDA в крайна сметка да заключи, че тези изпитвания не са адекватни и добре контролирани, за да предоставят основните доказателства в подкрепа на BLA; рискът от получаване на повече данни за пациентите, които водят до тълкуване, различно от това, получено от основните данни; рисковете, свързани с взаимодействието на Дружеството с регулаторните органи, които могат да повлияят на започването, графика и напредъка на клиничните изпитвания и пътищата за получаване на регулаторно одобрение; дали измерванията, които Дружеството оценява, се разглеждат като надеждни и чувствителни измервания на прогресията на заболяването; дали обозначението RMAT, обозначението Breakthrough Therapy или друг ускорен път, ако бъдат предоставени, ще доведат до регулаторно одобрение; способността на Дружеството да проведе и финансира фаза III или потвърдително проучване за AMT-130, ако е необходимо; способността на Дружеството да продължи да изгражда и поддържа инфраструктурата и персонала, необходими за постигане на целите му; ефективността на Дружеството при управлението на настоящите и бъдещите клинични изпитвания и регулаторни процеси; способността на Дружеството да демонстрира терапевтичните ползи от своите кандидати за генна терапия в клинични изпитвания; продължаващото развитие и приемане на генните терапии; способността на Дружеството да придобива, поддържа и защитава своята интелектуална собственост; и способността на Дружеството да финансира своите операции и да набира допълнителен капитал при необходимост и при приемливи условия. Тези рискове и несигурности са описани по-подробно в заглавието “Рискови фактори” в периодичните отчети на Дружеството, подавани до Комисията по ценни книжа и фондови борси на САЩ (SEC), включително в годишния му отчет по формуляр 10-K, подаден до SEC на 27 февруари 2025 г., в тримесечните му отчети по формуляр 10-Q, подадени до SEC на 9 май 2025 г., 29 юли 2025 г. и 10 ноември 2025 г., както и в други отчети, които Дружеството периодично подава до SEC. Като се имат предвид тези рискове, несигурности и други фактори, не трябва да се доверявате прекомерно на тези прогнозни изявления и, освен ако не се изисква от закона, Дружеството не поема задължение да актуализира тези прогнозни изявления, дори ако в бъдеще се появи нова информация.

uniQure Контакти:

ЗА ИНВЕСТИТОРИ:

Киара Русо Директно: 781-491-4371 Мобилно: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

ЗА МЕДИИТЕ:

Том Малоун Директен: 339-970-7558 Мобилен:339-223-8541 t.malone@uniQure.com