Скъпи приятели от общността на болните от болестта на Хънтингтън,

Бихме искали да споделим актуална информация за текущите изследвания на SKY-0515, изпитвано лекарство, което се проучва за болестта на Хънтингтън (HD). Днес беше споделено научно съобщение за пресата, а това писмо има за цел да обясни новините по по-фокусиран и лесен за четене от общността начин. знаем колко е важно за семействата и хората, засегнати от HD, да получават ясни и честни новини и оценяваме, че сте отделили време да прочетете това.

Какво е SKY-0515?

SKY-0515 е изпитван перорален лекарствен продукт, който се приема веднъж дневно и понастоящем е достъпен само чрез клинични изпитвания. То не е одобрено за употреба при нито едно заболяване или в нито една държава. Изследваното лекарство е предназначено да повлияе на два биологични фактора, свързани с болестта на Хънтингтън:

• Мутирал хънтингтин (mHTT), анормалният протеин, който причинява HD
• PMS1 - протеин, който може да участва в процеси, свързани с прогресията на заболяването
• Изследователите проучват дали промените в тези биологични маркери могат да имат отношение към HD с течение на времето.

Какво беше споделено в съобщението от 27 януари?

Съобщението включва резултати от деветмесечен междинен анализ на хора с HD в ранен стадий, които участват в клинично проучване фаза 1. Това проучване е насочено главно към безопасността и към разбирането на поведението на изследваното лекарство в организма. Ето какво е наблюдавано до момента:

• Промени в биологичните маркери
• При хората, приемащи SKY-0515, се наблюдава дозозависимо намаляване на нивата на мутантния хънтингтин в кръвта
• При изследваните по-високи дози се наблюдава средно намаление от около 62%
• Наблюдава се и намаляване на PMS1 мРНК с около 26%
• Доказано е, че изследваното лекарство достига до мозъка, което е от съществено значение за лечението на HD

Тези резултати предполагат, че SKY-0515 взаимодейства с предвидените биологични цели. На този етап не е известно как тези промени са свързани със симптомите или дългосрочните резултати.

Какво знаем за безопасността?

• SKY-0515 като цяло се понася добре в проучването досега
• В докладваните данни не са установени съществени проблеми, свързани с безопасността.
• Безопасността продължава да се следи отблизо в хода на проучванията.

Измерени ли са симптомите или функциите?

• Изследователите са събрали и проучвателни клинични оценки, включително комбиниран резултат, наречен Комбинирана унифицирана скала за оценка на болестта на Хънтингтън (cUHDRS), която разглежда движението, мисленето и ежедневните функции.
• Средните резултати като цяло са стабилни с течение на времето, като се наблюдават малки промени.
• След девет месеца участниците, приемащи SKY-0515, показват малки средни подобрения спрямо изходното ниво
• Тъй като това е ранна фаза на проучване с ограничен брой участници, тези резултати трябва да се тълкуват предпазливо.
• Необходими са по-големи и продължителни проучвания, за да се разбере по-добре дали SKY-0515 може да окаже влияние върху симптомите или прогресията на заболяването.

Какви проучвания се провеждат в момента?

Проучване фаза 1

• Записването е завършено
• Участниците продължават периода на сляпо удължаване
• Допълнителни данни се очакват в средата на 2026 г.

Фаза 2/3 на проучването FALCON-HD

• В момента се записват студенти в Австралия, Нова Зеландия и Грузия. Скоро ще бъдат добавени и други държави
• Участниците ще получават лечение или плацебо в продължение на поне 12-18 месеца
• Това проучване ще продължи да оценява безопасността, биологичните маркери и клиничните мерки.

Повече информация можете да намерите на адрес ClinicalTrials.gov NCT06873334 и www.FALCON-HD.com.

Какво означава тази актуализация за общността на HD?

Тези резултати представляват ранен, но значителен напредък в клиничната разработка на SKY-0515. Резултатите показват, че лекарството има измерими биологични ефекти, но все още е твърде рано да се каже какво може да означава това за хората, засегнати от HD. SKY-0515 продължава да бъде проучвано лечение и са необходими допълнителни изследвания, преди да се направят заключения за потенциалната му роля в лечението на HD. Оставаме ангажирани с прозрачното споделяне на актуална информация в зависимост от развитието на науката.

Останете ангажирани През следващите месеци членове на екипа на Skyhawk ще участват в обществени събития, конференции и уебинари, организирани от няколко организации за защита на правата на пациентите, включително Huntington's Australia, Huntington's Victoria, Huntington's Disease Association of Auckland, Huntington's Disease Association of America, Huntington Society of Canada, Huntington's Disease Youth Organization, Factor-H, Association Huntington France и Huntington's Disease Association of England and Whales. Тези организации ще споделят подробности за датите, часовете и начините за присъединяване чрез обичайните си канали, така че ви препоръчваме да ги следите за най-новите актуализации.

Дълбоко сме благодарни на хората и семействата, които участват в изследователски проучвания, както и на организациите за защита на правата и членовете на общността, които продължават да подкрепят изследванията на HD. Знаем, че общността отдавна чака напредък, и сме благодарни, че продължавате да се ангажирате с нас въпреки несигурността. Благодарим ви, че възлагате надеждата и доверието си на научните изследвания.

Продължаваме да споделяме актуална информация с напредването на изследването.

С благодарност, Екипът на Skyhawk Therapeutics

-СЪОБЩЕНИЕ ЗА ПРЕСАТА--

Skyhawk Therapeutics обявява междинни резултати за деветте месеца при пациенти от фаза 1 на клиничното изпитване на SKY-0515 като средство за лечение на болестта на Хънтингтън

Деветмесечните резултати показват средно подобрение на съставната унифицирана скала за оценка на болестта на Хънтингтън спрямо изходното ниво от +0,64 точки в сравнение с естественото очаквано влошаване на cUHDRS при симптоматични пациенти от -0,73 точки за девет месеца въз основа на претегляне на показателя за склонност. Skyhawk също така съобщава, че проучването на SKY-0515 във фаза 2/3 на FALCON-HD е разширено в световен мащаб. Skyhawk вече е дозирала повече от 90 пациенти.

БОСТЪН, Масачузетс, 27 януари 2026 г. - Skyhawk Therapeutics, Inc., биотехнологична компания в клиничен стадий на развитие, разработваща нови терапии с малки молекули за модулиране на критични цели на РНК, днес обявява положителни резултати от деветмесечния междинен анализ на изследваното от компанията лечение на болестта на Хънтингтън (HD) със SKY-0515.

Лечението със SKY-0515 води до дозозависимо намаляване на mHTT протеина в кръвта с 62% при дозата от 9 mg и дозозависимо намаляване на PMS1 mRNA с 26%. PMS1 е ключов двигател на соматичното разширяване на CAG повторите и патологията на HD. SKY-0515 също така демонстрира отлична експозиция на централната нервна система и като цяло е безопасен и добре поносим.

На три, шест и девет месеца пациентите, получаващи SKY-0515 в кохортата пациенти от част С на клиничното изпитване на SKY-0515 във фаза 1, показват средно подобрение спрямо изходното ниво по съставната унифицирана скала за оценка на болестта на Хънтингтън (cUHDRS). На деветте месеца, в обобщения анализ, това подобрение е +0,64 точки в сравнение с очакваното влошаване на деветте месеца на cUHDRS при симптоматични пациенти от -0,73 точки, въз основа на претегляне на показателя за склонност, използвайки Enroll-HD и TRACK-HD.

Skyhawk Therapeutics, Inc. ‘Фаза 1, част С, кохорта от пациенти cUHDRS и нейните компоненти на 3, 6 и 9 месеца за пациенти, които са получавали SKY-0515 непрекъснато в продължение на 9 месеца, веднъж дневно, като данните при 4 mg и 9 mg са обединени (n=17)’, януари 2026 г. Забележка: Баровете за грешка представляват стандартната грешка на средната стойност; Претеглянето на показателя за склонност (n=325) е извършено с помощта на Enroll-HD и TRACK-HD.

“Много съм окуражен от тези данни за безопасност и ранна ефикасност от фаза 1 на проучването на SKY-0515, част С, при пациенти, които показват отклонение в cUHDRS от очакваното естествено влошаване на три, шест и девет месеца при предварително определени анализи’, казва Ед Уайлд, професор по неврология в University College London. ”SKY-0515 продължава да намалява mHTT протеина в най-голяма степен, демонстрирана от всички тествани досега терапевтични средства при пациенти, като клиничните данни и данните за биомаркерите показват, че лекарството се понася добре при всички тествани дози. Способността на SKY-0515 да редуцира както mHTT, така и PMS1, предлага мощна комбинация за лечение на болестта на Хънтингтън чрез два от основните й патогенетични механизми. Тези резултати от отвореното изпитване, които предстои да бъдат потвърдени в провежданото в момента плацебо-контролирано изпитване FALCON-HD, дават основание да се очаква значимо въздействие върху хората, живеещи с HD по целия свят, за които перорално прилаганото лечение за понижаване на нивото на хънтингтин като SKY-0515 ще бъде наистина трансформиращо.“

“Целта на нашето проучване във фаза 1 беше да установим безопасността и активността на биомаркерите”, каза Сергей Паушкин, ръководител на отдела за научноизследователска и развойна дейност в Skyhawk Therapeutics, “и продължаващата сила на отговора на биомаркерите на SKY-0515 в нашия деветмесечен междинен анализ на данните - и подобрението на потенциалната крайна точка, cUHDRS, в сравнение с влошаването на резултата на cUHDRS в данните за естествената история на пациентите - подчертава потенциала на SKY-0515 като най-добрата в класа си модифицираща заболяването терапия за HD. Тези междинни данни представляват важен етап за SKY-0515 и подчертават силата на платформата на Skyhawk за предоставяне на първи в класа си малки молекули за опустошителни заболявания, за които няма одобрени модифициращи заболявания терапии.’

Болестта на Хънтингтън е рядко, наследствено и в крайна сметка фатално невродегенеративно заболяване, от което страдат над 40 000 пациенти със симптоми в САЩ, а в световен мащаб се смята, че са засегнати стотици хиляди. Понастоящем няма одобрено лечение, което да забави или спре развитието на болестта. SKY-0515 е перорално прилаган малък молекулен РНК модулатор, разработен чрез новата РНК-модулираща платформа на компанията, SKYSTAR®. SKY-0515 намалява терапевтично както HTT протеина, така и PMS1 протеина. PMS1 е допълнителен ключов двигател на соматичното разширяване на CAG повторенията и патологията на HD и трябва да допълни ползите от намаляването на мутантния HTT.

Skyhawk също така съобщава днес, че проучването SKY-0515 фаза 2/3 FALCON-HD, започнало на дванадесет места в Австралия и Нова Зеландия, е разширено в световен мащаб. Skyhawk вече е приложила SKY-0515 на повече от 90 пациенти. SKY-0515 е първият медикамент на Skyhawk в клинични изпитвания.

Skyhawk очаква до края на 2027 г. да пусне в клиниката допълнителни лекарства с малки молекули за лечение на редки неврологични заболявания, за които няма одобрени терапии за модифициране на заболяването.

За клиничното проучване фаза 1 на SKY-0515

Клиничното изпитване на SKY-0515 във фаза 1 е първото изпитване върху хора, предназначено да оцени безопасността, поносимостта, фармакокинетиката и фармакодинамиката на SKY-0515 при здрави доброволци и лица с ранна фаза на болестта на Хънтингтън (HD). Изпитването е разделено на три части. Части А и Б оценяват SKY-0515 при здрави доброволци. Част В е двойно сляпо плацебо-контролирано паралелно проучване на две дозови нива на SKY-0515 и плацебо при лица с ранна фаза на ХБ (HD-ISS стадий 1, 2 или лека фаза 3) в продължение на 84 дни, последвано от 12-месечно удължаване на активното лечение, при което всички участници ще получават ниска или висока доза SKY-0515 по сляп начин. Целите на проучването включват оценка на мутантния HTT протеин и PMS1 mRNA. Първите пациенти са получили дозата в част С на SKY-0515 през януари 2025 г. Записването във фаза 1В на проучването SKY-0515 вече е приключило.

За клиничното проучване FALCON-HD фаза 2/3 на SKY-0515

FALCON-HD (NCT06873334) е фаза 2/3 на рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано, вариращо в зависимост от дозата проучване за оценка на фармакодинамиката, безопасността и ефикасността на SKY-0515 при 120 участници с HD в стадий 2 и ранен стадий 3 в 12 обекта в Австралия и Нова Зеландия и при 400 участници с HD в стадий 2 и ранен стадий 3 в над 40 обекта по света. Пациентите, които отговарят на условията, ще получават веднъж дневно перорална доза SKY-0515 в едно от трите дозови нива или плацебо за период на лечение от най-малко 12 месеца. Целта на изпитването е да се оцени потенциалът на SKY-0515 да модулира сплайсинга на РНК и да намали белтъците mHTT и PMS1, които са замесени в патологията на болестта на Хънтингтън. Допълнителна информация за FALCON-HD, включително участващите места и критериите за допустимост, можете да намерите на ClinicalTrials.gov и www.FALCON-HD.com.

За Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics е биотехнологична компания в клиничен стадий, която използва своята патентована платформа SKYSTAR® за откриване и разработване на терапии с малки молекули, модулиращи РНК, за най-трудните за лечение заболявания в света. За повече информация посетете www.skyhawktx.com.

Skyhawk За контакти Маура Маккарти Ръководител на отдел "Корпоративно развитие maura@skyhawktx.com